PETIÇÃO PARA APRESSAR OS ESTUDOS COM A DROGA PTC124 NA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE
Brasil - a droga PTC-124 é uma droga por via oral que está sendo testada para nonsense mutation, mutação sem sentido, que atinge cerca de 10% dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne. A droga está sendo pesquisada no momento em 165 crianças que ainda andam e cujos resultados serão apresentados em 2010. Isto significa que a droga na melhor das hipóteses será liberada para uso após 2011. Como o uso da medicação pode ser curativa para esta forma de mutação, muitos pacientes já deveriam estar testando a medicação com relação a segurança e resultados a longo prazo. Isto permitiria que adultos jovens ou adolescentes com sintomas cardíacos e respiratórios pudessem utilizar a medicação. Infelizmente o laboratório que tem a patente pretende seguir o curso lento da pesquisa, desconhecendo a opinião dos pais, muitos dos quais são doadores de dinheiro para a pesquisa. A família de um adolescente que pretendia receber a medicação entrou na justiça e conseguiu o direito a medicação; agora em segunda instância eles perderem este direito. Considerando todos os aspectos eu decidi iniciar uma petição mundial solicitando a realização de um novo estudo com crianças que não andam e em adultos jovens com a doença mais avançada para que a droga fosse liberada mais rapidamente. A petição está em inglês e para assiná-la é necessário somente colocar nome, e-mail e pais e assinalar se quer ou não que o e-mail seja divulgado. Precisamos de uma grande mobilização mundial para que a nossa opinião possa ser mais envolvida quando se trata de pesquisas que podem mudar a sobrevida e a qualidade de vida da atual geração de pacientes. Para ler a petição em inlgês basta clickar aqui. Para assinar basta clickar aqui.
Tradução do texto da petição:
Para a comunidade DMD
Petição para PTC
Therapeutics sobre o PTC 124
Clinical Trial for Nonsense Children/Adults
Ensaio clínico para tratamento de Mutação sem sentido (Nonsense mutation) em
Crianças / Adultos
Ajude-nos a salvar a vida
de todas as crianças com distrofia muscular de Duchenne.
PTC Therapeutics precisa
ajudar todas as crianças com mutação sem sentido.
Assine esta petição para mostrar o seu apoio
e de exortar PTC Therapeutics para proporcionar um novo estudo aberto para todas
as crianças com mutação sem sentido usando a droga PTC 124.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença muscular
que acomete crianças. DMD é a mais comum entre as distrofias musculares e a
doença genética mais letal.
Neste momento, não existem
tratamentos ou curas. O diagnóstico é feito por diagnosticada anormalidades da
marcha na idade de 4 e 5 anos. Com 8-10 anos de idade a deterioração dos
músculos da criança, torna necessária a utilização de uma cadeira de rodas. Na
adolescência são obrigadas a usar cadeira de rodas, e em alguns casos, os
sintomas neurológicos e cardíacos são evidentes. A progressão da
deterioração muscular e sintomas clínicos avançam na fase tardia da adolescência
com sintomas de insuficiência cardíaca ou respiratória. Assim, exigindo cuidados
vinte e quatro horas por dia, sete dias por semana. O resultado final é a morte.
Menos de 10%
dos pacientes apresentam uma tipo de mutação chamada de nonsense mutation ou
mutação sem sentido e este defeito pode ser tratada com uma droga experimental,
PTC124. A droga pertence a uma nova classe de pequenas moléculas descobertas por
PTC Therapeutics.
PTC124
atua nos ribossomas permitindo contornar a mutação para fazer uma proteína
funcionante.
PTC
Therapeutics está atualmente realizando ensaios clínicos fase 2b, a nível
mundial com a droga PTC124. Este estudo será concluído em 2010. Os participantes
devem ter mais de 5 e conseguir andar. Algumas crianças que participaram de
estudos anteriores não andavam e algumas perderam a capacidade de andar
recentemente.. Como resultado de perder a
deambulação estas crianças com 10 a 12 anos não podem mais participar destes
estudos.
Acredita-se que a droga PTC124 seja capaz de tratar ou eventualmente curar esse
tipo de mutação em pacientes com distrofia muscular Duchenne.
Esta petição tem a finalidade de implorar / invocar à PTC
Therapeutics para iniciar um novo estudo aberto, com as crianças que não sejam
incluídas na fase 2b. Pedimos a PTC Therapeutics para testar os efeitos a longo
prazo da droga em outras crianças e adultos jovens que não andam mais para
fornecer informações sobre segurança, efeitos sobre os ossos, músculos
respiratórios e coração. Consideramos urgente que a empresa inicie um novo
estudo aberto para o grupo de crianças que não estejam incluídas no decorrer dos
ensaios clínicos. Este estudo que estamos solicitando irá fornecer dados
importantes para ajudar a todos aqueles que têm um mutação sem sentido. Nós
podemos ajudar a salvar aqueles que estão com os sintomas mais avançados da
doença. Esse estudo ajudará muito a ganhar mais informações e conhecimentos
sobre essa droga.
Viver com um letal que
causa deterioração muscular progressiva é uma situação devastadora para os
afetados e suas famílias que acompanham a progressão da doença. É também um
encargo financeiro para a comunidade em que a família vive. Essa droga oferece
promessas de um futuro melhor, e qualidade de vida. O período de espera
para completar o estudo atual é de 2-3 anos. Este prazo é muito grande
para este grupo de pessoas que vivem com esta doença, com piora da qualidade de
vida e em alguns casos, pode custar a sua própria vida.
Em Agosto/2008, um juiz federal em Newark (USA) ordenou que PTC
Therapeutics fornecesse a Gunvalson Jacob, 16 anos, a droga PTC 124, apesar da
oposição da empresa afirmando que Jacob não cumpria os critérios para inclusão
no ensaio clínico. Também imploramos que PTC Therapeutic não recorra da
decisão judicial e dê a Jacob Gunvalson a oportunidade de utilizar PTC-124.
Pedimos PTC Therapeutics retorne a sua promessa inicial de ajudar todas as
crianças afetadas pela DMD.
Todos os que assinam a petiçao apóiam as
pesquisas da PTC Therapeutics.Esta
petição é feita em nome de todas as outras crianças que não estão incluídos no
decorrer dos ensaios clínicos.
PTC Therapeutics pode ser uma parte das pesquisas revolucionárias que podem ajudar todos os seres vivos com diagnóstico de DMD e uma chance de salvar suas vidas.
Atenciosamente,