O objetivo desta página é relatar as pesquisas clínicas em andamento em pacientes com distrofia muscular.
1) Pesquisa fase I com o uso do vetor viral com o gene da distrofina na Distrofia Muscular de Duchenne/Becker - do Instituto de Miologia e Transgene (França):
Esta é a primeira pesquisa com terapia gênica em pacientes com distrofia muscular de Duchenne/Becker. As mais recentes informações sobre esta pesquisa foram obtidas por nossa amiga Berit Sofie da Noruega: ela recebeu o e-mail de Serge Braun, Vice Presidente de Pesquisa da Transgene
Querida Berit,
Nós estamos trabalhando na terapia gênica da Distrofia de Duchenne, mas estamos ainda em fase preliminar (estudo clínico fase I). Nós estamos completando a fase I com a injeção intramuscular do vetor viral com o gene da distrofina. O objetivo é demonstrar a boa tolerância e a segurança deste procedimento. A próxima etapa, programada para 2004, será a injeção do vírus por via arterial tento como alvo um pequeno músculo do pé. Se o procedimento funcionar nós faremos um projeto mais ambicioso com a injeção do vírus em uma perna (provavelmente em 2006). Após teremos como alvo os músculos respiratórios e o coração. Temos um longo caminho pela frente. Eu entendo que o tempo corre muito rápido para crianças e familiares com Duchenne. No entanto, é impossível seguir mais rápido por questões de segurança. Seria catastrófico um efeito colateral grave ou um efeito indesejável.
Serge Braun
2) Pesquisa Clínica fase I com transplante de mioblastos em pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne - por Dr. Jacques P. Tremblay, Canada
http://www.newswire.ca/releases/October2002/16/c1427.html
As mais recentes informações foram obtidas por nossa amiga Uli Gehrt da Alemanha
Querida Ms Gehrt:
Obrigado por seu interesse na minha pesquisa. Nós iniciamos a pesquisa e iremos transplantar os mioblastos em 1cm3 do músculo tibial. Realizaremos uma biópsia muscular para revelar a presença de distrofina após um mês do transplante de mioblastos. O procedimento será realizado em 10 pacientes e os resultados deverão ser divulgados no final de 2003. Feliz Natal!
Jacques P. Tremblay
3) Albuterol na Distrofia Muscular de Duchenne - pesquisa da Universidade da Califórinia (UCLA), Estados Unidos.
As mais recentes informações foram obtidas por nossa amiga Berit Sofie da Noruega:
Nós completamos um estudo piloto and observamos um aumento de 8% no uso a longo prazo de albuterol comparado com uma pequena redução da força nos que receberam placebo (substância inativa). No momento estamos fazendo um estudo com 25 crianças. As crianças mais novas do protocolo tem 5 anos de idade.
Sinceramente,
Eileen Fowler, PhD, PT
7) Estudo do Albuterol e Oxandrolona em pacientes com Distrofia Fascio-Escapulo-Umeral
8) Estudo das características das Doenças Neurológicas
9) Pesquisa Clínica Fase I utilizando a terapia gênica na Distrofia Muscular Tipo Cinturas: a, b, g, ou d-Sarcoglican utilizando um vetor viral injetado por via intramuscular
Principal investigator - Dr. Jerry
Mendell
Ohio State University
Columbus, Ohio
USA
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&list_uids=10757357&dopt=Abstract
10) Avaliação a longo prazo de arritmias em pacientes com distrofia muscular miotônica
http://www.centerwatch.com/patient/studies/stu41452.html