ÚLTIMAS NOTÍCIAS - TRANSPANTE DE MIOBLASTOS

Quebec (Canadá) - o transplante de mioblastos é uma técnica de terapia da distrofia muscular que tem sido estudada há mais de 15 anos e que não mostrou bons resultados, tendo sido objeto de processos éticos nos USA por ter sido utilizada sem rigor científico e com finalidade exclusivamente financeira. Recentemente na literatura muitos pesquisadores éticos tem mantido linhas de pesquisa com a finalidade de entender os motivos do insucesso desta técnica e experimentalmente bons resultados são obtidos com a transferência de mioblastos associado a vários imunossupressores. Jacques P. Tremblay está recrutando crianças entre 5 e 15 anos com distrofia muscular de Duchenne para um estudo piloto (fase 1). Ele utilizará mioblastos de doadores compatíveis (pais ou irmãos). Os pacientes estudados serão submetidos a tratamento com droga imunossupressora (Tacrolimus) 1 semana antes do transplante de mioblastos. Só após os resultados positivos em um número limitado de pacientes  que as pesquisas prosseguirão em seres humanos. Trata-se de uma pesquisa ética e com todos os rigores científicos. Há riscos deste procedimento pela utilização de drogas imunossupressoras que tem sérios efeitos colaterais (infecções, nefrotoxicidade, diabetes  e câncer). A preferência será dada aos pacientes da região.

http://www.parentdmd.org/framenews1.html

Canadá -  A reação imunológica ao transplante de mioblastos nos acometidos por Duchenne obriga o uso de imunossupressores sendo que  a tolerância imunológica reduz a necessidade destes imunossupressores (que tem efeitos colaterais). Neste estudo camundongos portadores de distrofia muscular experimental  receberam transplante de mioblastos no músculo tibial anterior. Sete dias antes  do transplante eles receberam transfusão de células esplênicas do doador e anti CD-154. Os animais apresentaram expressão da distrofina em 83, 60 e 20% respectivamente após 1, 3 e 6 meses do transplante.  Nenhum anticorpo contra o doador foi produzido em mais de 3 meses após o transplante. Entretanto abundante atividade de células citotóxicas foi observada em músculos, especialmente nas que apresentavam maior expressão da distrofina. Os autores concluem que o uso de transfusão específica do doador + anti-CD154 prolonga a sobrevida das células mioblásticas transplantadas, mas os animais que utilizaram este tratamento não desenvolveram tolerância imunológica às células transplantadas.

Rússia - os transplantes de mioblastos foram abandonados na década de 90 por se mostrarem  ineficazes. Alguns grupos prosseguiram o estudo desta modalidade de tratamento, tentando estabelecer o por que de seu insucesso. Gerasimova, um pesquisador russo, esta utilizando este tratamento em um estudo clínico em pacientes com Duchenne (quatro casos); o estudo contou com o apoio da associação de pais e a análise após 6 meses foi realizada em apenas 2 dos pacientes. Não há referência se a técnica utilizada foi inovadora em relação aos estudos já realizados no Ocidente. Os resultados divulgados mostraram a presença de distrofina no músculo que recebeu o transplante, sem explicar se houve aumento da resposta inflamatória do músculo, se a função muscular melhorou, etc. Além disso, 6 meses é um período muito curto para se definir o resultado como um sucesso.

Strasbourg - Está sendo realizado de 25 a 28 de maio de 2002 o Congresso da Sociedade Européia de Genética Humana na cidade de Strasbourg . Os resumos do Congresso que se relacionam com as distrofias musculares você pode ler aqui . Há um resumo das pesquisas com transplantes de mioblastos na Rússia.

Canadá - um grupo de pesquisadores em Quebec, liderados por Jacques P. Tremblay iniciou esta semana um estudo fase I em pacientes com distrofia muscular utilizando o transplante de mioblastos. Este procedimento é diferente do utilizado por Peter Law que tem sido condenado em vários países como no Brasil. No estudo que se iniciou agora células musculares são retiradas  de um dos pais do portador de distrofia de Duchenne e  são cultivadas em laboratório.  O laboratório é o primeiro a ser aprovado no Canadá para transplante de células em seres humanos. Após o cultivo das células elas são injetadas em um músculo do portador de distrofia muscular. Após um mês do procedimento a biópsia do músculo permitirá identificar o resultado desta forma de tratamento. O primeiro paciente, dos 10 que serão estudados, foi Kevin Baribeau que receberá  as células musculares do seu pai. As células já estão sendo cultivadas em laboratório e a injeção será realizado em 6 meses.

http://montreal.cbc.ca/template/servlet/View?filename=muscdist021016

http://www.cbc.ca/stories/2002/10/17/musc_dys021017

USA -  Pesquisadores apresentaram no Congresso Americano de Cardiologia estudo na qual células musculares foram utilizadas para corrigir lesão cardíaca consequente ao infarto. Este estudo foi realizado em vários centros de cardiologia dos Estados Unidos.  As células musculares foram retiradas e cultivadas em laboratório por 3 a 4 semanas e injetadas diretamente no coração (1 a 30 injeções com 10 milhôes de células cada). Os exames realizados demonstraram que as células sobreviveram e conseguiram regenerar o músculo cárdiaco. Uma técnica muito parecida esta sendo estudada no Canadá retirando células musculares de pais de portadores de Distrofia, cultivando em laboratório e inoculando nos pacientes.

Canadá - este grupo canadense está se dedicando a aperfeiçoar o transplante de mioblastos, inclusive em seres humanos. Neste trabalho eles retiraram mioblastos de camundongos com distrofia muscular e no laboratório corrigiram o defeito genético do mioblasto ou seja, utilizando um vetor viral que levou o gene da distrofina até o núcleo dos mioblastos eles conseguiram transformar estas células em normais. Estes mioblastos foram injetados em um músculo da pata do camundongo  que apresentou expressão do gene em porcentagem bem significativa, maior quando os camundongos recebiam drogas imunossupressoras. 

Austrália - que o transplante de mioblastos realizado por Peter Law não funciona já se sabia há muito tempo. Nesta trabalho os pesquisadores identificaram  células assassinas que destroem os mioblastos após os o transplante. Bloquear estas células poderá ser uma maneira de tornar o transplante de mioblastos uma forma confiável de terapêutica da distrofia muscular.

USA - neste relato breve o autor descreve o papel da Interleucina 4 na função e atividade dos mioblastos. O autor relata que a utilização desta interleucina pode melhorar os resultados da terapia gênica.

A cytokine that packs a punch 

The Journal of Cell Biology, Volume 161, Number 5, 835-a-835

Muscle cells undergo an unusual developmental program in which several partially differentiated cells called myoblasts fuse to form a multinucleated myotube. This nascent myotube undergoes further maturation and growth, which requires the addition of nuclei by fusion of more mononucleated myoblasts with myotubes. Valerie Horsley, Grace Pavlath, and colleagues (Emory University, Atlanta, Georgia) have found that nascent myotubes promote fusion, and thus their own growth, by secreting a cytokine normally associated with immune cells.The cross-system cytokine is IL-4, which is required in immune cells for macrophage fusion. Not one to throw away a good thing, Nature evidently coopted the system for muscle cells. As in immune cells, IL-4 expression in nascent myotubes is driven by a member of the NFAT transcription factor family. Myotubes lacking either IL-4 or the NFAT factor were smaller and had fewer nuclei than wild-type cells. Recovery from muscle injury was also diminished by the lack of IL-4 or the IL4alfa receptor.Myoblasts are the targets of IL-4 action, which may promote fusion by inducing myoblast expression of adhesion molecules such as integrins (as in macrophages) or VCAM. Alternatively, IL-4 may act as a chemokine, as it does for osteoblasts, to stimulate migration of myoblasts toward myotubes. Whatever the mechanism, stem cell therapies for disorders such as muscular dystrophies may be improved by expression of IL-4 to increase the fusion capacity of the muscle stem cells. 

Brasil -  A WANDA (Aliança Mundial das Associações de Doenças Neuromusculares) emitiu um comunicado alertando sobre o transplante de mioblastos que continua a ser realizado, apesar da desaprovação de todas as entidades. O alerta se baseou  na reportagem da jornalista brasileira Conceição Lemes, publicada no site nominimo e reproduzida em português no site e em inglês aqui, demonstrando que muito pais continuam a ser enganados. O transplante de mioblastos foi proibido no Brasil desde 2002.

Australia - o transplante de mioblastos continua sendo pesquisado apesar das céulas transplantadas morrerem rapidamente após o transplante. Neste estudo em camundongos os pesquisadores destruiram o sistema imunológico dos animais com irradiação do corpo todo e um dos grupos de animais recebeu a irradiação somente no local de aplicação dos mioblastos. Os animais irradiados tiveram resultados melhores com o transplante de mioblastos que resultaram em sobrevida de até 80% das células; os resultados foram transitórios mas puderam demonstrar que um dos maiores problemas do transplante de mioblastos é a resposta imune.

OBS: vale lembrar que o Conselho Federal de Medicina proíbe a indicação e a realização de transplantes de mioblastos no Brasil. Estas pesquisas que são realizadas no exterior visam identicar os problemas que levam este tratamento a falhar.  A realização deste procedimento, inclusive com a cobrança de valores exorbitantes é considerado charlatanismo.

Canadá - o Dr. Tremblay  e seu grupo no Canadá tem se dedicado ao estudo do transplante de mioblastos. Ele está iniciando seu trabalho e aperfeiçoando a técnica. Suas pesquisas não tem relação com o tratamento de Peter Law. Em e-mail enviado a Uli Gehrt da Alemanha e publicado no site Fight for a Future ele descreve o estágio de sua pesquisa:

"Caro Sr. Gehrt: eu tenho boas notícias para você. Os três primeiros pacientes do estudo clínico tiveram resultado positivo de distrofina nas fibras musculares. Entretanto o transplante de mioblastos foi realizado em 1cm3 do músculo destes pacientes e não é possível analisar o aumento de força muscular. Os meus resultados iniciais demonstram que o transplante de mioblastos funciona quando um tratamento imunossupressor associado é utilizado. Infelizmente o Parent Project da Holanda negou as verbas para a minha pesquisa"

"Dear Mr Gehrt,
I have good news for you. The first 3 patients that
participated in the clinical trial have dystrophin positive fibers. However
since the myoblasts were transplanted in only one centimeter cube of muscle
these patients do not have any increase of strength resulting from this
approach. However, my preliminary results do prove that myoblast
transplantation does work when an appropriate immunosuppression is used.
Unfortunately the Parent Project in Netherland did not give me a grant to
support my research group."

Rússia -  nesta semana tivemos acesso a 3 resumos (copiados abaixo) de artigos publicados na Rússia a cerca da distrofia muscular. No primeiro os pesquisadores estudaram células musculares com mutação de ponto (uma forma de mutação que atinge 10 a 15% dos portadores de distrofia muscular de Duchenne) e observaram que a supressão do gene tRNA pode promover a produção de distrofina. Estudando esta técnica em camundongos com distrofia eles observaram um resultado positivo em 2,5% das fibras. É um resultado muito discreto mas esta técnica precisa ser melhor estudada. No segundo artigo eles fazem uma revisão das técnicas de terapia gênica que estão sendo estudadas na Rússia. No terceiro artigo os pesquisadores relatam a técnica de transplante de mioblastos no músculo da perna de 4 pacientes com distrofia muscular de Duchenne; em três ele constatou a presença de distrofina; neste terceiro artigo não existem informações sobre a técnica utilizada e se os pacientes fizeram uso de imunossupressores.

13/01/04: Suppression of Nonsense Mutations in the Dystrophin Gene by a Suppressor tRNA Gene NEW 

Kiselev, A. V.; Ostapenko, O. V.; Rogozhkina, E. V.; Kholod, N. S. ; Seit-nebi, A. S. ; Baranov, A. N.; Lesina, E. A.; Ivashchenko, T. E.; Sabetskii, V. A.; Shavlovskii, M. M. ; Rechinsky, V. O. ; Kisselev, L. L. ; Baranov, V. S. - from Russia

Molecular Biology. 36(1):30-33, January/February 2002

Nonsense mutations in the dystrophin gene are the cause of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in 10-15% of patients. In such an event, one approach to gene therapy for DMD is the use of suppressor tRNAs to overcome the premature termination of translation of the mutant mRNA. We have carried out cotransfection of the HeLa cell culture with constructs containing a suptRNA gene (pcDNA3suptRNA) and a marker LacZ gene (pNTLacZhis) using their polymer VSST-525 complexes. It was found that the number of cells producing [beta]-galactosidase depends inversely on the dose of the suptRNA gene. A single in vivo injection of the construct providing for expression of the suptRNAochre gene into mdx mouse muscle resulted in the production of dystrophin in 2.5% of fibers. This suggests that suppressor tRNAs are applicable in gene therapy for hereditary diseases caused by nonsense mutations

13/01/04: The Current State and Prospects of the Gene Therapy of Duchenne Muscular Dystrophy Worldwide and in Russia NEW 

Baranov, V. S. ; Baranov, A. N. ; Zelenin, A. V. from Russia

Russian Journal of Genetics. 37(8):868-875, August 2001

Failure of drug therapy of Duchenne muscular dystrophy (DMD) stimulated intense search for adequate methods of gene therapy (GT) which would ensure effective delivery of the dystrophin (D) gene, its long-term persistence in transfected cells, and its expression in muscle fibers. The main results of the experimental GT of DMD with the use of viral and nonviral delivery of the D gene into muscles of biological models are discussed. Delivery of a mini-gene of D with a specific muscle promoter using a modified adenoassociated virus is currently the most promising method, which will soon be available for clinical trials. The main results of the studies on the DMD GT in Russia are summarized. The results of experiments on genetic transfection of mdx mice with marker genes and various constructions with the D gene are outlined. The genes are delivered into muscles by means of gene gun, electroporation, viral oligopeptides, liposomes, microspheres, lactoferine, and other nonviral vehicles. It is emphasized that consolidation of funds and efforts of all Russian laboratories dealing with gene and cell therapy of DMD are necessary to complete the experiments and start clinical trials.

13/01/04: Expression of Dystrophin in Duchenne Muscular Dystrophy Patients after Myoblast Transplantation NEW 

Shishkin, S. S.; Terekhov, S. M.; Krokhina, T. B.; Shakhovskaya, N. I.; Podobedova, A. N.; Lyannaya, G. F. ; Tarasov, V. I.; Ovchinnikov, V. I.; Krakhmaleva, I. N.; Zakharov, S. F.; Ershova, E. S.; Limborska, S. A.; Pogoda, T. V.; Zotikov, E. A.; Kut'ina, P. M.; Tarksh, M. A.; Sukhorukov, V. S.; Gerasimova, N. L.  from Russia

Based on originally designed technique of myoblast cultivation and in accordance with the approved by the Russian Ministry of Health "one muscle treatment" protocol of myoblast transplantation to the Duchenne muscular dystrophy patients, the first in Russia clinical trial of this gene correction method was carried out. Immunologically related myoblast cultures (30 to 90 million cells per patient) were injected after all preliminary procedures into tibialis anterior muscles of four boys selected from a group of volunteer recipients (Duchenne muscular dystrophy patients) based on the analysis of a number of surface antigens in donor-recipient pairs. The condition of the patients remained satisfactory during the whole period of post-transplantation follow-up (from 6 months to 1.5 years). Six months after myoblast transplantation the presence of donor DNA or dystrophin synthesis was demonstrated in muscle biopsies of three out of four patients. This result confirms efficacy and safety of the procedure used.

 

Canadá - o Dr. Tambley está pesquisando uma nova técnica de transplante de mioblastos, não relacionada aos tratamentos desastrosos de Peter Law. Neste estudo inicial os mioblastos foram injetados em 1cm3 de músculo de três crianças com distrofia muscular de Duchenne.  Todos receberam uma droga imunossupressora. Os três expressaram a distrofia em porcentagens baixas (9%, 6,8% e 11%) mas a técnica será utilizada em outros pacientes com injeção de mioblastos em área muscular maior, procurando entender o seu resultado e tentando aumentar a porcentagem de fibras que produzam distrofina. 

Canadá - O transplante de mioblastos tem sido novamente estudado no Canadá. As células transplantadas tem uma vida curta por reação imunológica do paciente. Neste estudo os autores observaram em camundongos resultado positivo com o transplante de mioblastos com imunossupressão. Este grupo tem estudado todos os detalhes do transplante de mioblastos para o seu aperfeiçoamento e para que no futuro ele possa se tornar uma alternativa de tratamento.

Canadá - este grupo de pesquisa, liderado por Jacques P. Tremblay, tem estudado novas técnicas para aperfeiçoar o transplante de mioblastos. Neste estudo, que será publicado em breve na Revista Molecular Therapy (resumo em inglês abaixo) eles estudaram uma nova técnica para correção dos mioblastos e células tronco dos músculos para poder utilizar as próprias células do paciente neste tratamento. A possibilidade de correção das células do próprio paciente poderia contribuir para melhorar o resultado deste tipo de tratamento.

(In Press: Molecular Therapy, 2004) Nucleofection of Muscle-Derived Stem Cells and Myoblasts with C31 Integrase: Stable Expression of a Full-Length-Dystrophin Fusion Gene by Human Myoblasts NEW

Simon P. Quenneville,Pierre Chapdelaine,JoJl Rousseau, Jean Beaulieu, Nicolas J. Caron, Daniel Skuk, Philippe Mills, Eric C. Olivares, Michele P. Calos, and Jacques P. Tremblay - Canada

Ex vivo gene therapy offers a potential treatment for Duchenne muscular dystrophy by transfection of the dystrophin gene into the patient’s own myogenic precursor cells, followed by transplantation. We used nucleofection to introduce DNA plasmids coding for enhanced green fluorescent protein (eGFP) or eGFP-dystrophin fusion protein and the phage C31 integrase into myogenic cells and to integrate these genes into a limited number of sites in the genome. Using a plasmid expressing eGFP, we transfected 50% of a mouse muscle-derived stem cell line and 60% of normal human myoblasts. Co-nucleofection of a plasmid expressing the C31 integrase and an eGFP expression plasmid containing an attB sequence produced 15 times more frequent stable expression, because of site-specific integration of the transgene. Co-nucleofection of the C31 integrase plasmid and a large plasmid containing the attB sequence and the gene for an eGFP–full-length dystrophin fusion protein produced fluorescent human myoblasts that were able to form more intensely fluorescent myotubes after 1 month of culture. A nonviral approach combining nucleofection and the C31 integrase may eventually permit safe autotransplantation of genetically modified cells to patients.

Canadá - este grupo de pesquisadores estuda o transplante de mioblastos, procurando aperfeiçoá-lo. Neste estudo eles relatam o resultados do transplante de mioblastos em três meninos com distrofia muscular de Duchenne e que receberam um medicação imunossupressora (FK506). Com o uso adequado de droga imunossupressora ocorreu uma significante expressão da distrofina, mas em pequeno número de fibras. Houve uma pequena reação imunológica mostrando que o FK506 conseguiu controlar a rejeição ao transplante de mioblastos; o estudo prosegue e novos estudos deverão ser feitos para avaliar os resultados a longo prazo. O resumo do trabalho está abaixo:

(IN PRESS: Transplantation, 2004) SUMMARY: IMMUNE PARAMETERS IN THREE DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY PATIENTS FOLLOWING INTRAMUSCULAR TRANSPLANTATION OF NORMAL MYOGENIC CELLS UNDER FK506 IMMUNOSUPPRESSION. NEW

D. Skuk, R. Roy, B. Roy, M. Goulet, F.J. Dugre´, J.P.Tremblay - Canada

Aims: To test the efficacy of FK506 immunosuppression to control acute rejection in the context of myoblast allotransplantation in Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients. Methods: Three DMD patients received injections of myoblasts obtained from skeletal muscle biopsies of normal donors. The cells (30 x 106) were injected in 1 cm3 of the Tibialis anterior by 25 parallel injections. Similar patterns of saline injections were performed in the contralateral muscles. The patients received FK506 for immunosuppression, the doses being adjusted to maintain a blood concentration between 8 to 20 ug/L. Periodical monitoring of the patients included weight, hemogram, glycemia, lipid profile and serum levels of creatinine, urea, sodium, potassium and chlorides. Patients 1 and 2 were previously taking deflazacort to delay the progression of the disease and we maintained this treatment during the study. Muscle biopsies were performed at the injected sites 4 weeks later. Histological studies were done to analyze the success of the graft, and to characterize the immune cells present in the tissue. RT-PCR analysis of the biopsies were done to observe the expression of INFgamma, TNF-alpha, granzyme B, IL-6 and FasL. The presence of antibodies against the donor cells in blood samples taken before and at 2, 4 and 8 weeks after cell transplantation was analyzed by cytofluorometry. Results: We observed dystrophin-positive myofibers in the cellgrafted sites of the three patients: 9 % (patient 1), 6.8 % (patient 2), and 11 % (patient 3). Since patients 1 and 2 had identified dystrophin-gene deletions, these results were obtained using monoclonal antibodies specifically to the deleted exons. The grafted site exhibited some pockets of leukocyte infiltration composed of macrophages and CD4 and CD8 lymphocytes in patient 1. In patient 2, similar leukocyte infiltrations were smaller and scarce. No leukocyte accumulations were observed in patient 3. No antibodies against the donor-cells and the donor MHC class-I and class II were detected in the 3 cases. Only the IL-6 mRNA was significantly increased in one grafted site (patient 1). The only potential side effect of the immunosuppression was some weight increase in patient 3. Conclusions: Significant dystrophin expression can be obtained in the skeletal muscles of DMD patients following specific conditions of cell delivery and immunosuppression. Only the presence of some macrophage/T-lymphocyte accumulations in the vicinity of dystrophin-positive myofibers, and an increase in IL-6 expression could suggest to a moderate, non-completely controlled cellular acute rejection in patient 1. For the rest, the immunosuppression seems quite appropriate. Since patients 1 and 2 received chronic corticosteroid therapy, an additive effect of this treatment on the FK506-based immunosuppression is perhaps possible. The long-term benefit of a FK506-based immunosuppression for myoblast transplantation in DMD patients remains to be tested.

Alemanha - a proliferação de mioblastos pode permitir a regeneração dos músculos em portadores de distrofia muscular; neste estudo realizado em laborátorio com células de portadores de Duchenne os pesquisadores conseguiram aumentar a proliferação de mioblastos com oligonucleotídeos e com a inibição de uma enzima utilizando a técnica do RNA de interferência (conforme descrito na notícia abaixo).

Canadá - este grupo de pesquisa tem procurado estudar as possibilidades de sucesso do transplante de mioblastos. Neste estudo eles utlizaram camundongos com distrofia e sem miostatina, uma proteína que inibe o crescimento dos músculos. Estes camundongos apresentavam maior desenvolvimento dos músculos. Quando eles receberam transplante de mioblastos o número de fibras que expressavam a distrofina era maior que nos camundongos que tinham a miostatina. A inibição da miostatina pode ser uma alternativa bastante promissora no tratamento da distrofia muscular.

USA - o potencial das células tronco embrionárias ainda não foi totalmente esclarecido. Neste estudo os autores prepararam células tronco embrionárias de camundongos que foram injetadas em  animais com distrofia muscular. Algumas fibras musculares normais, com circulação sanguínea normal foram formadas mas somente ocasionalmente. Não temos informações detalhadas deste estudo que será publicado em breve; o resumo, em inglês, pode ser lido abaixo:

(IN PRESS:Biochemical and Byophysical Research Communications, 2005; 333(2):644-649) Generation of skeletal muscle from transplanted embryonic stem cells in dystrophic mice

Satyakam Bhagavati and Weimin Xu - USA

Abstract

Embryonic stem (ES) cells have great therapeutic potential because of their capacity to proliferate extensively and to form any fully differentiated cell of the body, including skeletal muscle cells. Successful generation of skeletal muscle in vivo, however, requires selective induction of the skeletal muscle lineage in cultures of ES cells and following transplantation, integration of appropriately differentiated skeletal muscle cells with recipient muscle. Duchenne muscular dystrophy (DMD), a severe progressive muscle wasting disease due to a mutation in the dystrophin gene and the mdx mouse, an animal model for DMD, are characterized by the absence of the muscle membrane associated protein, dystrophin. Here, we show that co-culturing mouse ES cells with a preparation from mouse muscle enriched for myogenic stem and precursor cells, followed by injection into mdx mice, results occasionally in the formation of normal, vascularized skeletal muscle derived from the transplanted ES cells. Study of this phenomenon should provide valuable insights into skeletal muscle development in vivo from transplanted ES cells

França - como na distrofia fáscio-escápulo-umeral o número de músculos afetados é menor os autores estudaram o potencial dos miobastos dos músculos normais regenerar os músculos doentes. Eles estudaram as células de 5 doentes e 10 pacientes sadios. Os resultados demonstraram em laboratório que os mioblastos dos músculos sadios dos portadores de distrofia muscular de Duchenne tem a capacidade de crescimento normal e a capacidade de regenerar os músculos doentes. Esta será uma estratégia que deverá ser testada em seres humanos.

Canadá - este grupo continua pesquisando as possibilidades do uso de mioblastos no tratamento da distrofia muscular de Duchenne. Eles retiraram e cultivaram  mioblastos de um dos pais de 9  pacientes com Duchenne. Estes mioblastos foram injetados em apenas um  músculo. A distrofina foi detectada em 3,5 a 26% das células. O resultado foi positivo mas o efeito observado ocorreu somente no local da aplicação dos mioblastos. Os pacientes foram mantidos com droga imunossupressora.

Canadá - este grupo de pesquisas continua pesquisando o uso de mioblastos para tratamento da distrofia muscular de Duchenne; neste relato eles acompanharam um paciente de 26 anos que recebeu em diversos músculos injeções de grandes volumes de mioblastos acompanhado do uso de tacrolimus como imunossupressor. Não houve complicações do procedimento. No acompaanhamento a longo prazo houve expressão significativa da distrofina nos locais de aplicação. Nos locais em que a injeção não tinha mioblastos não houve expressão da distrofina.  Este tratamento que já foi usado há muitos anos e sem sucesso está sendo aperfeiçoado por este grupo de pesquisadores.

 

 

 

 

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