Nível da enzima Coenzima Q10, do lactato ao exercício e da expansão do trinucleotídeo CTG em distrofia miotônica (24/11/01)
Itália - nesta pesquisa realizada em 35 pacientes com distrofia muscular miotônica mostrou-se que os pacientes apresentavam níveis significantemente mais baixos de coenzima Q10, que se correlacionaram com níveis maiores de expansão do trinucleotídeo CTG e de lactato ao exercício. Os autores entendem que os níveis mais baixos de conzima Q10 pode se relacionar com mecanismo de desenvolvimento da doença e a amplificação de trinucleotídeos.
Grupo americano descreve as drogas com maior potencial em retardar a evolução da distrofia muscular (16/02/02)
USA - Escolar e colaboradores tem estudado em modelos experimentais drogas que podem atuar retardando a evolução da distrofia muscular. Neste estudo de mais de 50 drogas muitas se mostraram promissoras. Com o avanço dos conhecimentos sobre as alterações que ocorrem na distrofia muscular fica mais fácil identificar como as drogas atuam nesta situação e pesquisar os seus efeitos em seres humanos. Neste relato ela mostra uma relação das 10 drogas mais promissoras e faz um esquema de como ocorre as alterações no músculo e onde estas drogas atuam. Estas drogas serão as primeiras a serem testadas em seres humanos; os projetos que já se iniciaram foram os testes com a glutamina, a creatina, a coenzima Q10 e a oxatomida. A lista de drogas mais promissoras esta aqui e o esquema patofisiológico esta aqui.
Estudos em andamento realizados pelo Grupo Cooperativo Internacional de Pesquisa Neuromuscular (11/06/02)
(Collaborative translational research leading to multicenter clinical trials in Duchenne muscular dystrophy: the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG)
Diana M. Escolar*, Erik K. Henricson, Livia Pasquali, Ksenija Gorni, Eric Hoffman)
USA - O Grupo Cooperativo Internacional de Pesquisa Neuromuscular foi formado em 1999 congregando grandes grupos de pesquisa para otimizar os recursos e acelerar as pesquisas visando a cura da distrofia muscular. Neste artigo a ser publicado num dos próximos números da Revista Neuromuscular Disorders serão divulgadas as linhas de pesquisas experimentais (camundongos e cães) e as pesquisas em serem humanos que já estão em andamento ou em projeto. As pesquisas em humanos são as seguintes:
Estudo em coleta de dados: estudo controlado com creatina e glutamina em portadores de Duchenne (sem corticóide)
Estudo em fase de seleção de participantes:
- coenzima Q10 em pacientes com Duchenne em uso de corticóides
- uso da oxotamida em pacientes com Duchenne em uso de corticóides
Estudos em fase de planejamento:
- estudo controlado com doses diárias ou altas doses semanais de corticóides em Duchenne
- estudo controlado da carnitina, taurina e ácido nicotínico em portadores de Duchenne sem corticóides
- estudo controlado da pentoxifilina em portadores de Duchenne sem corticóides