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Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte.....Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte...Os textos não assinados são de autoria de David Feder

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PETIÇÃO DO PTC-124

Uso da utrofina para subtituir a distrofina em camundongos com distrofia muscular (30/05/09)

USA - a utrofina é um a proteína embrionária que pode exercer nos músculos o mesmo papel da distrofina na membrana celular; neste estudo os pesquisadores injetaram um vetor viral contento a proteína utrofina ou um vetor viral contendo uma micro proteína utrofina; a proteína seguiu ligada a uma parte do vírus que promove a sua entrada na célula. É a primeira vez que a própria proteína foi injetada, ao invés do gene. Após 3 dias houve melhora da membrana do músculo, redução da CK no sangue e melhora da força e redução da degeneração muscular. Apesar de promissora não há certeza que a pesquisa funcionará em seres humanos; a injeção da proteína ao invés do gene obrigará a realização de tratamentos períodicos o que poderá acarretar resposta imunológica do organismo.

Cuidados e orientações para diagnóstico e tratamento das manifestações pulmonares das doenças neuromusculares (25/05/09)

USA - no 30^o Simpósio Anual Neuromuscular da Carrell-Krusen em 2008 foram apresentadas palestras relacionadas ao tratamento das manifestações pulmonares das doenças neuromusculares, com ênfase na avaliação, diagnóstico e cuidados. As palestras foram publicadas em um suplemento na revista Pediatrics e podem ser consultadas na íntegram, em inglês, abaixo:

artigo 1 artigo 2 artigo 3 artigo 4 artigo 5 artigo 6 artigo 7 artigo 8 artigo 9

Osteopontina promove fibrose muscular nos camundongos com distrofia muscular através da modulação imunológica e da redução da citocina TGF-beta (23/05/2009)

USA - a osteopontina é um a citocina recentemente identificada e que está aumentada em músculos de pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Nesta pesquisa eles utilizaram camundongos geneticamente modificados, sem distrofina e sem osteopontina. Estes camundongos apresentaram menor processo inflamatório e fibrose nos músculos. Houve também aumento das células de defesa e redução da TGF beta, importante citocina relacionada com a fibrose dos músculos. Os resultados demonstram que a redução da osteopontina pode contribuir para a mlehora dos músculos com distrofia muscular. Há pesquisas não publicadas que mostram redução da osteopontina com a utilização do suplemento protandim.

Sete casos de transplante cardíaco em pacientes com distrofia tipo cinturas da mesma família (16/05/09)

França - os autores descrevem uma família com 7 pessoas portadoras de distrofia muscular tipo cinturas 1B que receberam transplante cardíaco; a evolução no pós-operatório precoce e tardio foi boa, sem complicações importantes. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(International Journal of Cardiology, 2009) Heart transplantation in 7 patients from a single family with limb-girdle muscular dystrophy caused by lamin A/C mutation

Pierre Ambrosi, Annick Mouly-Bandini, Sharam Attarian, Gilbert Habib - France

We describe 7 transplanted heart recipients from a single family with limb-girdle muscular dystrophy type 1B linked to a mutation of the LMNA gene in the splice donor site of the exon 9 (IVS 9+1:gNa). These patients did not display higher early postoperative or late complications than other heart transplant recipients at a mean follow-up of 8 years (range 1–17 years). Noticeably, there was no case of rhabdomyolysis and skeletal muscle symptoms were not markedly impaired.

Tratamento com células tronco mesenquimais não autólogas em camundongos: regeneração muscular sem reação imunológica ou inflamação (09/05/09)

USA - células tronco mesenquimais não autólogas foram injetadas em músculo de camundongos com distrofia tipo cinturas; a aplicação não causou reação imunológica e nem inflamação; houve estímulo a regeneração muscular, com redução do stress oxidativo.

Estudo de curto prazo, duplo cego e randomizado, do uso da glutamina em crianças com distrofia muscular de Duchenne (09/05/09)

França - 30 crianças com Duchenne e que ainda andam foram incluídas neste estudo; o tratamento com glutamina foi realizado por 4 meses; após um mês de intervalo o tratamento era realizado com substância sem efeito (placebo). A análise do resultado não mostrou nenhum benefício do uso da glutamina apesar de não haver efeitos colaterais do tratamento. O maior problema deste estudo foi o pouco tempo de tratamento, o que invalida a conclusão de que a glutamina não faz efeito na distrofia muscular de Duchenne.

Resumos que serão apresentados no Encontro Anual da Sociedade Americana de Terapia Gênica que realizar-se-á em maio de 2009 em San Diego, USA (02/05/09)

USA - no final do mês, em San Diego, ocorrerá o encontro de especialistas em terapia gênica; neste encontro serão apresentados 44 trabalhos referentes ao uso da terapia gênica em distrofia muscular; a maioria dos estudos é experimental, em camundongos e cães. As pesquisas envolvem os genes envolvidos nas distrofias musculares, com diferentes vetores virais, sem vetores virais, com tratamentos de difernetes formas por vias sistêmica ou diretamente no músculo. A única pesquisa mais avançada é a terapia gênica em pacientes com distrofia tipo cinturas que já foi divulgada recentemente neste site.

Inibição da matrix metaloprotease 9 melhora as alterações musculares da distrofia muscular de camundongos (02/05/09)

USA - a matrix metaloprotease 9 (MMM-9) está aumentada nos músculos de camundongos com distrofia muscular; a utilização da terapia gênica ou de inibidores da MMM-9 causou redução das lesões musculares, da necrose e da fibrose. O uso de droga inibidora da MMM-9 causou aumento da regeneração muscular.

Resumo das pesquisas com oligonucleotídeos para tratamento da distrofia muscular de Duchenne (02/05/2009)

Alemanha - Günter Scheuerbrandt um bioqúimico alemão tem se dedicado a fazer relatórios sobre as recentes pesquisas em distrofia muscular, tentando facilitar o entendimento das informações; neste texto atual ele divulga os resultados do uso dos oligonucleotídeos para tratamento da distrofia muscular. O texto está em inglês e brevemente será traduzido para o espanhol.

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