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Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte.....Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte...Os textos não assinados são de autoria de David Feder

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PETIÇÃO DO PTC-124

Prednisona 10 dias sim/10 dias não na distrofia muscular de Duchenne (25/03/09)

Holanda - corticóides são efetivos para tratamento da distrofia muscular de Duchenne mas não há um consenso sobre o melhor esquema de tratamento; nesta pesquisa analisaram retrospectivamente os resultados do tratamento de 35 crianças com Duchenne tratados em média por 27 meses com prednisona 0,75mg/kg, 10 dias sim e 10 dias não. Os resultados mostraram que este tratamento tem poucos efeitos colaterais e aumenta o tempo de marcha dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Os efeitos colaterais foram ganho de peso em 26% dos pacientes e fraturas em 21%. O tratamento foi suspenso em 5 pacientes: dois após obesidade, 2 após hiperatividade e 1 após fratura.

Pesquisadores sintetizam novo aminoglicosídeo (NB54) com reduzida toxicidade e que pode ser usado para tratamento da mutação sem sentido (nonsense mutation) (25/03/09)

Israel - aminoglicosídeos são antibióticos já testados na mutação sem sentido (nonsense mutation) das distrofias musculares; no entanto eles são tóxicos para os rins e ouvidos. Neste relato os autores descrevem um novo aminoglicosídeo que tem menor toxicidade e que tem um bom efeito para reverter a mutação sem sentido.

Tratamento de cães com distrofia muscular utilizando os oligonucleotídeos multivalentes (16/03/09)

Japão e Estados Unidos - o uso de oligonucleotídeos é uma estratégia para atenuar as alterações das distrofias musculares; funcionaria como um band-aid, tornando a doença mais branda; os oligonucleotídeos podem ser específicos para cada tipo de mutação ou polivantes, podendo ser usados em todos os tipos de mutação; utilizando os oligonucleotideos polivalentes os resultados observados em cães foram muito surpreendentes e podem ser vistos nos vídeos da página da revista.

Imatinib atenua a distrofia muscular em camundongos (16/03/09)

USA - imatinib é um antineoplásico que apresenta ações anti-inflamatórias e anti-fibróticas; o uso desta droga em camundongos com distrofia muscular causou melhora da força musculares, das alterações musculares e redução de citocinas que causam inflamação e fibrose no músculo. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(FASEB J. 23, 2009) Imatinib attenuates skeletal muscle dystrophy in mdx mice

Ping Huang, Xinyu S. Zhao, Matthew Fields, Richard M. Ransohoff, and Lan Zhou -USA

Duchenne-Meryon muscular dystrophy (DMD) is the most common and lethal genetic muscle disease. Ameliorating muscle necrosis, inflammation, and fibrosis represents an important therapeutic approach for DMD. Imatinib, an antineoplastic agent, demonstrated antiinflammatory and antifibrotic effects in liver, kidney, lung, and skin of various animal models. This study tested antiinflammatory and antifibrotic effects of imatinib in mdx mice, a DMD mouse model. We treated mdx mice with intraperitoneal injections of imatinib at the peak of limb muscle inflammation and the onset of diaphragm fibrosis. Controls received PBS vehicle or were left untreated. Muscle necrosis, inflammation, fibrosis, and function were evaluated by measuring serum CK activity, endomysial CD45 immunoreactive inflammation area, endomysial collagen III deposition, and hind limb grip strength. Phosphorylation of the tyrosine kinase targets of imatinib was assessed by Western blot in diaphragm tissue and in primary cultures of peritoneal macrophages and skeletal muscle fibroblasts. Imatinib markedly reduced muscle necrosis, inflammation, and fibrosis, and significantly improved hind limb grip strength in mdx mice. Reduced clinical disease was accompanied by inhibition of c-abl and PDGFR phosphorylation and suppression of TNF-alpha and IL-1 expression. Imatinib therapy for DMD may hold promise for ameliorating muscle necrosis, inflammation, and fibrosis by inhibiting c-abl and PDGFR signaling pathways and downstream inflammatory cytokine and fibrotic gene expression.

A arte da medicina - uma lição complicada: Lorenzo Odone e os milagres da medicina (14/03/09)

USA - neste artigo de reflexão o autor discute a importância dos pais na procura da cura das doenças. Utilizando o exemplo de Lorenzo Odone que pesquisou e descobriu um tratamento para seu filho e cujas pesquisas foram rejeitadas por pesquisadores e médicos e que após alguns anos se mostrou eficaz (história que pode ser vista no filme o Óleo de Lorenzo); os pais de portadores de distrofia muscular estão entre os que mais arrecadam dinheiro para pesquisas nos Estados Unidos mas as pesquisas ainda não resultaram em cura para as doenças.

Transferência do minigene da distrofina melhora as funções e aumenta a sobrevida de camundongos deficientes em distrofina e utrofina (14/03/09)

USA - nesta pesquisa os autores prepararam vetores virais contento o minigene da distrofina, que foram injetados por via sistêmica em camundongos com deficiência de distrofina e utrofina. Os animais apresentaram melhora das alterações patológicas dos músculos, melhora da função muscular e aumento da sobrevida. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(Journal of Orthopaedic Research, 27(4): 421-6, 2009) Systemic human minidystrophin gene transfer improves functions and life span of dystrophin and dystrophin/utrophin-deficient mice

Bing Wang, Juan Li, Freddie H. Fu, Xiao Xiao - USA

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most common and lethal genetic muscle disease, caused by mutations in the dystrophin gene. No efficacious treatment is currently available. Here we report AAV vector systemic delivery and therapeutic benefits of the functional human minidystrophin gene in a severe and more reliable DMD mouse model, the dystrophin/utrophin double deficiency mouse (dys-/-:utrn-/-, dKO). These mice show many pathologic and phenotypic signs typical of DMD in humans including kyphosis and shorter life span, all of which are not seen in the mdx mice due to their utrophin upregulation that partially compensates the loss of dystrophin functions and leads to mild phenotypes. The therapeutic value of this new approach was demonstrated in both mdx and dKO murine models, in which we observed highly efficient minidystrophin gene expression, ameliorated muscle pathologies, improvement in growth and motility, inhibition of spine and limb deformation, and prolongation of life span.

Uso de oligonucleotídeos restaura a distrofina em músculos esqueléticos e no coração de camundongos com distrofia muscular e melhora as alterações patológicas da doença (14/03/09)

USA - trata-se de mais uma pesquisa com uma nova formulação de oligonucleotídeos para tratamento da distrofia muscular; a utilização destes oligonucleotídeos em camundongos causou a restauração da distrofina nos músculos esqueléticos e coração e causou melhora das alterações patológicas dos músculos.

Obama suspende restrições a estudo com células-tronco (09/03/09)
O uso da aprotinina na cirurgia de escoliose da distrofia muscular de Duchenne (07/03/09)

Suiça - a escoliose, ou desvio lateral da coluna, é uma complicação frequente da distrofia muscular de Duchenne; a hemorragia é uma das comlicações desta cirurgia; este é um estudo retrospectivo da cirurgia de escoliose de 32 pacientes com Duchenne; os pacientes que receberam a droga aprotinina apresentam significantemente menor sangramento do que os que não tomaram. O resultado aconselha o uso da aprotinina durante a cirurgia de escoliose na distrofia muscular de Duchenne. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(J Bone Joint Surg Br Proceedings, Mar 2009; 91-B: 70) THE USE OF APROTININ IN SCOLIOSIS CORRECTION SURGERY IN PATIENTS WITH DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY

O.R. Richards; M. DeMatas; C. Bruce; J. Dorgan; and M. Cunliffe - Switzerland

Aprotinin has been shown to reduce blood loss in a number ofsurgical specialities. Patients with Duchenne Muscular Dytrophy(DMD) bleed more during surgical procedures than patients withoutthis condition. The aim of this study was to evaluate the effectof aprotinin in reducing blood loss in scoliosis correctionsurgery in patients with DMD.

A retrospective analysis of case notes was performed. Thirtytwo patients diagnosed with DMD who underwent surgical correctionfor scoliosis over the last 25 years were included. All patientsunderwent posterior spinal fusion and instrumentation, betweenthe levels T3 and L3. All procedures were carried out by thesame lead surgeon. Patient age, body weight, length of procedure,and estimated blood loss were recorded. Blood loss as a percentageof total circulating volume was calculated and compared between patients who had not received aprotinin (seven patients), andthose who did (25 patients). Blood loss as a percentage of total circulating volume in the group of patients with aprotinin (range37% – 107% mean 67%) was significantly lower (P<0.05)than the group without aprotinin (range 67% – 157% mean111%). There was found to be no statistically significant relationshipbetween blood loss and length of procedure. There was no statisticallysignificant difference in the duration of the procedure betweenthe two groups of patients. Despite the small number of patientsthis study shows a beneficial effect for aprotinin in reducingblood loss during scoliosis correction surgery in patients withDMD.