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Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte.....Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte...Os textos não assinados são de autoria de David Feder

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PETIÇÃO DO PTC-124

 

 

                       

 

         

USA -  o ácido valpróico é usado há muito tempo em medicina para tratamento de epilepsia, enxaqueca e doenças psiquiátricas. Utilizando um modelo de camundongo com distrofia muscular (camundongos sem distrofina e sem utrofina) os pesquisadores observaram menor índice de fibrose e redução das contraturas.  Houve também melhora da integridade da membrana, menor dano muscular e redução das células inflamatórias. O ácido valpróico é uma droga com potencial para ser testada em distrofia muscular de Duchenne.

USA - o uso de oligonulceotídeos é uma alternativa para tratamento das distrofias musculares; com este tratamento pode ocorrer a redução da degeneração muscular e evolução mais lenta da doença; nesta pesquisa em pacientes com mutação no exon 51 os oligonucleotídeos foram injetados em um músculo específico do pé de pacientes com Duchenne. Após 3 a 4 semanas eles observaram que este músculo estava expressando a distrofina. É um resultado promissor mas algumas ressalvas devem ser colocadas: o tratamento ainda é experimental, é muito caro, o estudo foi feito em apenas um músculo, não se sabe o resultado a longo prazo.

Brasil - diltiazem e verapamil são bloqueadores dos canais de cálcio dos músculos e são utilizados em hipertensão arterial e doenças cardíacas. Nesta pesquisa o tratamento de camundongos com distrofia muscular com estas drogas reduziu os níveis da enzima CK no sangue, reduziu a degeneração dos músculos e o conteúdo de cálcio nos músculos. Esta pesquisa confirma estudos anteriores que demonstram que a entrada de cálcio em excesso, na ausência da distrofina, tem papel importante na degeneração muscular.

Brasil - nesta pesquisa os autores demonstram a capacidade das células tronco de cordão umbilical em diferenciar-se em músculos, mesmo sem estimulo in vitro ou in vivo.

USA e Itália - muitas drogas são testadas em camundongos mas não há comprovação de seu uso e do mecanismo de sua ação. Nestes dois estudos duas drogas são testadas. A primeira é hidroximetilbutirato (HMB), um suplemento nutricional, utilizado por muitos atletas; a droga causa estimulação da proliferação de células miogênicas, diferenciação e aumento da sobrevida das células. O resumo do estudo pode ser lido no link abaixo:

β-hydroxyl-β-methylbutyrate (HMB) stimulates myogenic cell proliferation, differentiation and survival via the MAPK/ERK and PI3K/Akt pathways
 

A segunda droga é a pentoxifilina que já havia demonstrado bons resultados em estudo experimentais com camundongos mas que em estudos clínicos não teve efeito. Nesta pesquisa os autores comprovaram os bons efeitos da pentoxifilina em camundongos com distrofia muscular, sendo que a droga tem  muitos efeitos benéficos comprovados como a redução da fibrose, ação anti-inflamatória, antioxidante, etc. O resumo deste estudo pode ser lido aqui.

 

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