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Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte.....Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte...Os textos não assinados são de autoria de David Feder

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PETIÇÃO PARA APRESSAR OS ESTUDOS COM A DROGA PTC124 NA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

• Tratamento potencial da distrofia muscular congênita (31/12/08)

USA - a distrofia congênita por deficiência de alfa 7 integrina acarreta dificuldades musculares e atraso do desenvolvimento. Em um modelo de camundongo que apresenta deficiência de alfa 7 integrina a injeção de laminina-111 causa reparação e regeneração muscular. A laminina-111 também tem sido estudada em outros modelos de distrofia muscular em camundongos.

• Aumento da força muscular de camundongos com distrofia muscular tratados com inibidores do fator NF-kB (25/12/08)

USA - os autores estudaram os camundongos tratados com PDTC (pyrrolidine dithiocarbamate) ou UDCA (ácido ursadesoxacólico). Os que receberam PDTC aumentaram a força muscular em 12% e os tratados com UDCA aumentaram em 21%.  Há várias evidências prévias que demonstram que estas drogas podem ser úteis no tratamento da distrofia muscular. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(Neuromuscular Disorders, 2008)Treatment with inhibitors of the NF-κB pathway improves whole body tension development in the mdx mouse

• Petição solicita que as pesquisas com PTC-124 sejam aceleradas (20/12/08)

Brasil - a droga PTC-124 é uma droga por via oral que está sendo testada para nonsense mutation,  mutação sem sentido, que atinge cerca de 10% dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne. A droga está sendo pesquisada no momento em 165  crianças que ainda andam e cujos resultados serão apresentados em 2010. Isto significa que a droga na melhor das hipóteses será liberada para uso após 2011. Como o uso da medicação pode ser curativa para esta forma de mutação,  muitos pacientes já deveriam estar testando a medicação com relação a segurança e resultados a longo prazo. Isto permitiria que adultos jovens ou adolescentes com sintomas cardíacos e respiratórios pudessem utilizar a medicação. Infelizmente o laboratório que tem a patente pretende seguir o curso lento da pesquisa, desconhecendo a opinião dos pais, muitos dos quais são doadores de dinheiro para a pesquisa. A família de um adolescente que pretendia receber a medicação entrou na justiça e conseguiu o direito a medicação; agora em segunda instância eles perderem este direito. Considerando todos os aspectos eu decidi iniciar uma petição mundial solicitando a realização de um novo estudo com crianças que não andam e em adultos jovens com a doença mais avançada para que a droga fosse liberada mais rapidamente. A petição está em inglês e para assiná-la é necessário somente colocar nome, e-mail e pais e assinalar se quer ou não que o e-mail seja divulgado. Precisamos de uma grande mobilização mundial para que a nossa opinião possa ser mais envolvida quando se trata de pesquisas que podem mudar a sobrevida e a qualidade de vida da atual geração de pacientes. Para ler a petição basta clickar aqui. Para assinar basta clickar aqui.

• Estudo do MYO-029 em pacientes com  distrofia muscular  (20/12/08)

USA -  o Myo-029 é um inibidor da miostatina, uma proteína inibidora dos músculos. Os pesquisadores trataram 5 pacientes com distrofia muscular e um não recebeu tratamento. Uma amostra de fibra muscular foi estudada e observou-se aumento da força muscular em 4 dos 5 pacientes tratados e nenhuma alteração no paciente que não recebeu tratamento. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(Muscle Nerve 39: 3-9, 2009) Single muscle fiber contractile properties in adults with muscular dystrophy treated with MYO-029

Lisa S. Krivickas, Ronan Walsh, MD , Anthony A. Amato - USA

Myostatin inhibitors are being investigated as treatments for myopathies. We assessed single muscle fiber contractile properties before and after 6 months of study drug in 6 patients with facioscapulohumeral, Becker, and limb-girdle muscular dystrophy. Five of the patients received MYO-029, a myostatin inhibitor, and 1 received placebo. The chemically skinned single muscle fiber preparation was used to measure single fiber force, specific force, maximum unloaded shortening velocity, power, and specific power in type I and IIa fibers from each subject. In 4 of 5 patients who received MYO-029, improvement was seen in single muscle fiber contractile properties; thus, there may be a beneficial effect of myostatin inhibition on muscle physiology at the cellular level. No improvement was seen in the patient who received placebo. This finding may be clinically relevant in spite of the fact that quantitative muscle strength measurements in our patients did not improve. Further studies of myostatin inhibition as a treatment for muscular dystrophy are warranted, and single muscle fiber contractile studies are a useful assay for muscle function at the cellular level.

• Pesquisadores conseguem fazer músculo sintético experimental (20/12/08)

USA - utilizando-se de um polímero que direcionou a posição das células, os mioblastos formaram uma estrutura tridimensional a semelhança dos músculos. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

 (Biotechnol. Bioeng. 2009;102: 624-63)  Fabrication of skeletal muscle constructs by topographic activation of cell alignment

Yi Zhao , Hansong Zeng , Jin Nam , Sudha Agarwal - USA

Skeletal muscle fiber construction for tissue-engineered grafts requires assembly of unidirectionally aligned juxtaposed myotubes. To construct such a tissue, a polymer microchip with linearly aligned microgrooves was fabricated that could direct myoblast adaptation under stringent conditions. The closely spaced microgrooves fabricated by a modified replica molding process guided linear cellular alignment. Examination of the myoblasts by immunofluorescence microscopy demonstrated that the microgrooves with subcellular widths and appropriate height-to-width ratios were required for practically complete linear alignment of myoblasts. The topology-dependent cell alignment encouraged differentiation of myoblasts into multinucleate, myosin heavy chain positive myotubes. The monolayer of myotubes formed on the microstructured chips allowed attachment, growth and differentiation of subsequent layers of linearly arranged myoblasts, parallel to the primary monolayer of myotubes. The consequent de position of additional myoblasts on the previous layer of myotubes resulted in three-dimensional multi-layered structures of myotubes, typical of differentiated skeletal muscle tissue. The findings demonstrate that the on-chip device holds promise for providing an efficient means for guided muscle tissue construction.

• Cientistas transformam células-tronco de gordura em células musculares (06/12/08)

São Paulo - veja a reportagem do Jornal Nacional (Rede Globo)  sobre as pesquisas com células tronco obtidas da gordura humana e utilizadas no tratamento de camundongos com distrofia muscular.

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