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Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte.....Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte...Os textos não assinados são de autoria de David Feder

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• Empresa suiça descreve nova droga inibidora enzimática que melhora as alterações patológicas da distrofia muscular de camundongos (20/08/2008)

Suiça - as células musculares tem vários sistemas enzimáticos responsáveis pela limpeza das proteínas indesejáveis; na distrofia estas enzimas podem agravar a lesão muscular. A empresa Santhera descreve neste artigo um inibidor de dois sistemas enzimáticos musculares, inibidor da calpaína e do proteasoma, que melhora as alterações patológicas dos camundongos com distrofia muscular.

• Resumos selecionados que serão apresentados 13^o Congresso Internacional da Sociedade Mundial de Músculo em Newcastle, setembro de 2008 (20/08/2008)

Reino Unido - neste congresso,  que ocorrerá no final de setembro de 2008, reunir-se-ão os maiores especialistas em doenças musculares e mais de 350 pesquisas serão apresentadas. Eu selecionei 60 destas pesquisas que se relacionam com tratamentos ou com a clínica das distrofias. Há novas evidências dos benefícios do uso dos corticóides na distrofia muscular de Duchenne. Há relatos de novas pesquisas com drogas (tamoxifeno, chá verde) e há relato de uma droga nova sendo pesquisada na distrofia muscular congênita (omigapil). As pesquisas com terapia gênica experimentais também são descritas.

• Empresa suiça desenvolve droga para tratamento da distrofia muscular congênita (15/08/2008)

USA - a empresa Santhera conseguiu do FDA, órgão regulador dos medicamentos nos Estados Unidos a designação de droga órfã para a SNT-317/omigapil para tratamento da distrofia muscular congênita; com isto a empresa receberá uma maior quantidade de verbas para desenvolvimento de pesquisas da medicação em seres humanos. No momento somente os estudos em animais foram feitos e os resultados serão apresentados no Congresso Mundial de Músculo no final de setembro de 2008.

• Conferências apresentadas no Encontro Anual do Parent Project 2008 (15/08/08)

USA - a entidade Parent Project que congrega pais e amigos dos portadores de distrofia muscular de Duchenne organiza anualmente um encontro de pesquisadores e profissionais de saúde com pais com o objetivo de fornecer informações confiáveis e atuais sobre a distrofia muscular de Duchenne. Os resumos das conferências deste ano realizadas em julho de 2008 estão disponíveis. As informações estão em inglês mas há muita informação interessante sobre corticóides, fisioterapia, nutrição, controle das manifestações cardíacas, terapia gênica, etc.

• Estudo da dehidroepiandrosterona na distrofia miotônica do tipo 1 (05/08/08)

França - pacientes com distrofia miotônica apresentam baixos níveis de dehidroepiandrosterona, um hormônio masculino; neste estudo os autores tentaram observar os efeitos do tratamento de pacientes com distrofia miotônica do tipo 1 com o uso de duas doses diferentes do hormônio, comparando-se com os pacientes não tratados (população total de 75 pacientes). O tratamento com dehidroepiandrosterona não proporcionou nenhuma alteração significativa na força muscular dos pacientes. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

 (Neurology, 2008) Dehydroepiandrosterone for myotonic dystrophy type 1

I. Pénisson-Besnier, MD, M. Devillers, MD, R. Porcher, MD, D. Orlikowski, MD, V. Doppler, MD, C. Desnuelle, MD, PhD, X. Ferrer, MD, M. -C.A. Bes, MD, F. Bouhour, MD, C. Tranchant, MD, E. Lagrange, MD, A. Vershueren, MD, D. Uzenot, MD, P. Cintas, MD, G. Solé, MD, J. -Y. Hogrel, PhD, P. Laforêt, MD, C. Vial, MD, A. L. Vila, MD, S. Sacconi, MD, J. Pouget, MD, PhD, B. Eymard, MD, PhD, S. Chevret, MD, PhD and D. Annane, MD, PhD 

Background: Myotonic dystrophy type 1 may be associated with low circulating dehydroepiandrosterone (DHEA) levels. This study was aimed at investigating the efficacy and safety of DHEA in myotonic dystrophy type 1 patients.

Methods: This was a prospective, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled trial conducted from February 2005 to January 2006 at 10 university-affiliated neuromuscular disease centers in France. Seventy-five ambulatory adults with myotonic dystrophy type 1 received an oral replacement dose (100 mg/d) or a pharmacologic dose (400 mg/d) of DHEA, or placebo. The primary endpoint was the relative change in the manual muscle testing (MMT) score from baseline to week 12. Secondary outcome measures included changes from baseline to week 12 in quantitative muscle testing and timed functional testing, respiratory and cardiac function, and quality of life. This study was registered with ClinicalTrials.gov identifier NCT00167609.

Results: The median (1st, 3rd quartile) relative changes in MMT score from baseline to week 12 after randomization were 3.1 (–0.9, 6.7), 1.9 (–2.7, 3.5), and 2.2 (0, 7.9), in the DHEA 100 mg, DHEA 400 mg, and placebo groups, respectively. There were no differences between placebo and combined DHEA groups (p = 0.34), placebo and DHEA 100 mg (p = 0.86), or placebo and DHEA 400 mg (p = 0.15). There were also no evidence for a difference between groups for the changes from baseline to week 12 in any secondary outcome.

Conclusions: There is no evidence that a 12-week treatment with replacement or pharmacologic doses of dehydroepiandrosterone improves muscle strength in ambulatory myotonic dystrophy type 1 patients.

• Atualização do manuseio dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne (02/08/08)

Reino Unido - há uma melhora da sobrevida dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne  com a inclusão de tratamentos como os corticóides, a ventilação não-invasiva, as drogas protetoras do coração, a cirurgia de escoliose. Com isto novos profissionais devem ser agregados ao tratamento multidisciplinar e novos profissionais não habituados com tratamento da distrofia muscular devem ser treinados para melhorar a qualidade do atendimento.

• Relato de caso: cão apresenta distrofia muscular mas não apresenta fraqueza muscular (02/08/08)

São Paulo - neste artigo os pesquisadores da USP descrevem o caso de Ringo, um cão com alterações musculares e genéticas da distrofia muscular e que não apresenta fraqueza muscular característica da doença. A discussão aumenta a procura pelos mecanismos de proteção que podem evitar a degeneração muscular da distrofia.

• Drogas experimentais aumentam a força e a resistência muscular de camundongos normais (02/08/08)

USA - pesquisadores divulgaram resultados com duas drogas novas que aumentam a resistência muscular causando um efeito no músculo equivalente à atividade física. Estas drogas, após novos testes,  podem potencialmente ser usadas para tratamento de qualquer doença muscular, para tratamento de diabetes mellitus e doenças metabólicas e para esportistas como doping. A entrevista com o pesquisador pode ser vista aqui. A notícia em inglês pode ser lida aqui.

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