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Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte.....Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte...Os textos não assinados são de autoria de David Feder

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Prevenção da fibrose e aumento do desempenho muscular em camundongos tratados com halofuginose (30/07/08)

Israel - neste estudo os autores administraram a camundongos com distrofia muscular a droga halofuginose que inibe a síntese de colágeno e impede a formação de fibrose. Os resultados demonstraram que a droga reduziu a fibrose dos músculos e do coração e melhorou a função dos músculos esqueléticos. O resumo em inglês do artigo pode ser lido abaixo:

(Neuromuscular Disorders, 2008) Prevention of muscle fibrosis and improvement in muscle performance in the mdx mouse by halofuginone

Tidhar Turgeman , Yosey Hagai , Kyla Huebner , Davinder S. Jassal , Judy E. Anderson , Olga Genin , Arnon Nagler , Orna Halevy , Mark Pines - Israel

Fibrosis is a known feature of dystrophic muscles, particularly the diaphragm, in the mdx mouse. In this study we evaluated the effect of halofuginone, a collagen synthesis inhibitor, on collagen synthesis in various muscles of young wild-type (C57/BL/6J) and mdx mice. Halofuginone prevented the age-dependent increase in collagen synthesis in the diaphragms of mdx with no effect on wild-type mice (n = 5 for each time point). This was associated with a decrease in the degenerated areas and number of central nuclei. Halofuginone also inhibited collagen synthesis in cardiac muscle. Moreover, enhanced motor coordination, balance and improved cardiac muscle function were observed implying reduced muscle injury. Halofuginone inhibited Smad3 phosphorylation downstream of TGFb in the diaphragm and cardiac muscles, in C2 cell line and in primary mouse myoblast cultures representing various muscular dystrophies. We suggest that via its effect on Smad3 phosphorylation, halofuginone inhibits muscle fibrosis and improves cardiac and skeletal muscle functions in mdx mice.

Nova abordagem pode trazer maior sucesso na terapia gênica da distrofia muscular (28/07/2008)

Itália - na distrofia muscular avançada há aumento da fibrose do músculo e redução do número de vasos sanguíneos. Neste estudo os autores injetaram fibroblastos modificados que expressavam fator angiogênico (que faz vasos) e uma metaloproteinase 9 que reduz a formação de cicatrizes. Com esta terapia houve redução da fibrose muscular e isto pode ser o passo inicial de um tratamento e que deveria ser complementado com outras modalidades de terapia gênica. O resumo em inglês e os comentários da pesquisa em inglês e italiano pode ser lido abaixo:

(Nature Medicine) PlGF–MMP-9–expressing cells restore microcirculation and efficacy of cell therapy in aged dystrophic muscle

Cesare Gargioli, Marcello Coletta, Fabrizio De Grandis, Stefano M Cannata & Giulio Cossu - Italy

Sclerosis and reduced microvessel density characterize advanced stages of muscular dystrophy and hamper cell or gene delivery, precluding treatment of most individuals with Duchenne muscular dystrophy. Modified tendon fibroblasts expressing an angiogenic factor (placenta growth factor, PlGF) and a metalloproteinase (matrix metalloproteinase-9, MMP-9) are able to restore a vascular network and reduce collagen deposition, allowing efficient cell therapy in aged dystrophic mice. These data open the possibility of extending new therapies to currently untreatable individuals.

Fresh hope for muscular dystrophy

Terapia Cellulare: nuovi sviluppi per la DMD (Italian)

Associação de drogas pode ter contribuído para morte de portador de distrofia muscular de Duchenne (26/07/08)

Inglaterra - pacientes com distrofias musculares são mais sensíveis a algumas drogas, como os anestésicos. Algumas drogas não costumam ser divulgadas como perigosas para os portadores de doenças neuromusculares. Nesta notícia um menino de 18 anos apresentou insuficiência respiratória e cardíaca após o uso de codeína (uma analgésico potente com ação no sistema nervoso central) e do zopiclone (um hipnótico, medicamento para causar sono). Após várias complicações o menino faleceu. Portanto é importante avaliar cuidadosamente os medicamentos a seres utilizados e evitar a auto-medicação.

Estudo da terapia gênica em camundongos com distrofia muscular tipo cinturas (26/07/08)

USA - camundongos deficientes em alfa sarcoglican foram submetidos a terapia gênica com vetor viral; os resultados demonstraram; houve expressão da alfa sarcoglican nos músculos com ausência de toxicidade com o tratamento.

Avaliação cardíaca em pacientes com distrofia muscular tipo cinturas 2I (26/07/08)

França - vinte e dois pacientes com distrofia tipo cinturas tipo 2I foram submetidos a estudos da função cardíaca; não houve relação entre a mutação e severidade dos sintomas e as manifestações cardíacas. Os exames que permitiram avaliar melhor a função cardíaca foram o ecocardiograma e a ressonância nuclear magnética do coração que devem ser os exames de acompanhamento destes pacientes.

Estudo da droga Debio 025 em camundongos com distrofia muscular (26/07/2008)

Suiça - esta é a segunda pesquisa com a droga Debio-025, que inibe a ciclofilina (a primeira em março de 2008); está droga inibe a lesão muscular atuando no stress oxidativo das células. Nesta pesquisa os autores confirmam que a droga melhora a função e a estrutura dos músculos de camundongos com distrofia muscular.

Família americana entra na justiça tentado obter droga experimental para o filho (19/07/08)

USA - a droga PTC é uma das mais promissoras tentativas de tratamento da distrofia muscular de Duchenne e de inúmeras doenças causas por mutação sem sentido. Esta droga está em fase de teste em seres humanos (fase 2B). Uma família americana entrou na justiça para garantir a droga para seu filho visto que ele não foi escolhido para participar do estudo por não estar andando mais. A discussão é antiga e há um precedente anterior onde uma paciente com câncer, em fase terminal, lutou até a Corte Suprema americana tentando obter uma droga experimental para seu tratamento. Ela ganhou na justiça este direito mas faleceu antes de obter a droga. O conceito de doença terminal não está ainda estabelecido com clareza para a justiça e o laboratório não quer arriscar um efeito colateral grave antes de ter certeza do efeito positivo da droga em pacientes com Duchenne.

Portarias do mínistério da Saúde ampliam o Programa de Assistência Ventilatória a todos os portadores de doenças neuromusculares (18/07/08)

Brasília - as portarias 1370 e 370 do Ministério da Saúde ampliam o direito ao Programa de Assistência Ventilatória a todos os portadores de doenças neuromusculares. A portaria 1531 de 2001 instituiu o programa aos portadores de distrofia muscular. A antiga precisava ser atualizada, modernizada e corrigida em vários pontos e a portaria atual manteve os mesmos erros da portaria anterior. A opinião da Dra. Ana Lúcia Langer, Diretora Clínica da ABDIM sobre estas portarias pode ser lida aqui.

Células tronco selecionadas de origem muscular apresentam resultado altamente eficiente em camundongos com distrofia muscular (13/07/08)

USA - Os pesquisadores identificaram entre as células tronco de origem muscular um grupo que se diferencia das demais células e que tem uma atividade mais eficiente na função de células tronco. Estas células injetadas em camundongos com distrofia muscular conseguiram que a expressão da distrofina fosse obtida em 94 das miofibras, melhorando a função muscular e reduzindo as alterações patológicas dos músculos. Além disso estas células entraram no compartimento das células satélites musculares renovando-as e permitindo a regeneração dos músculos lesados. Estas células demonstraram um potencial grande para tratamento das distrofias musculares. No entanto o maior problema ainda é como liberar estas células para todos os músculos do organismo. Os comentários deste artigo podem ser lidos aqui. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(Cell, 2008) Highly Efficient, Functional Engraftment of Skeletal Muscle Stem Cells in Dystrophic Muscles

Massimiliano Cerletti, Sara Jurga, Carol A. Witczak, Michael F. Hirshman, Jennifer L. Shadrach, Laurie J. Goodyear and Amy J. Wagers - USA

Satellite cells reside beneath the basal lamina of skeletal muscle fibers and include cells that act as precursors for muscle growth and repair. Although they share a common anatomical localization and typically are considered a homogeneous population, satellite cells actually exhibit substantial heterogeneity. We used cell-surface marker expression to purify from the satellite cell pool a distinct population of skeletal muscle precursors (SMPs) that function as muscle stem cells. When engrafted into muscle of dystrophin-deficient mdx mice, purified SMPs contributed to up to 94% of myofibers, restoring dystrophin expression and significantly improving muscle histology and contractile function. Transplanted SMPs also entered the satellite cell compartment, renewing the endogenous stem cell pool and participating in subsequent rounds of injury repair. Together, these studies indicate the presence in adult skeletal muscle of prospectively isolatable muscle-forming stem cells and directly demonstrate the efficacy of myogenic stem cell transplant for treating muscle degenerative disease.

Relato de casos de pneumotórax associado ao uso do aparelho de assistência à tosse (13/07/08)

USA - a tosse ineficiente é uma grande causa de complicações respiratórias em pacientes com doenças neuromusculares. Há uma contra-indicação relativa a utilização do aparelho de assistência à tosse em pessoas suceptiveis ao pneumotórax (acúmulo de ar na pleura, membrana que reveste o pulmão). Neste artigo são relatados dois casos de penumotórax com a utilização do aparelho, um dos quais é portador de distrofia muscular de Duchenne. Os dois pacientes utilizavam também aparelho de ventilação com pressão positiva. O artigo alerta para que está possibilidade seja pensada quando ocorre aumento da pressão do aparelho ou quando ocorre aumento da falta de ar.

Uso de células tronco humanas extraídas da polpa de dentes de leite em cães jovens com distrofia muscular (05/07/08)

Brasil - nesta pesquisa os autores isolaram células tronco da polpa de dentes de leite humanas e as injetaram em cães jovens com distrofia muscular; alguns animais receberam as células diretamente no músculo e outros por injeção em artérias. A expressão das proteínas humanas ocorreu mas a expressão da distrofina foi baixa e em apenas algumas fibras musculares. Não houve resposta imunológica e os animais não receberam medicação imunossupressora. Os resultados sugerem que o uso sistêmico é mais eficiente, sendo que um cão apresentou estabilidade da doença após 25 meses de injeções arteriais mensais.

Papel do fibrinogênio no desenvolvimento da fibrose dos músculos de camundongos com distrofia muscular (05/07/08)

Espanha, Bélgica, Alemanha e USA - em geral se aceita que a distrofia é uma doença que atinge somente os músculos; neste estudo em camundongos com distrofia muscular os pesquisadores demonstraram que uma proteína sanguínea, o fibrinogênio, que está envolvida na coagulação do sangue também pode contribuir para agravar a lesão muscular. Camundongos sem fibrinogênio apresentam menor grau de fibrose e que o fibrinogênio está envolvido com a TGF beta uma citocina que causa fibrose dos músculos.

GENES & DEVELOPMENT 22:1747-1752, 2008) Fibrinogen drives dystrophic muscle fibrosis via a TGFβ/alternative macrophage activation pathway

Berta Vidal, Antonio L. Serrano, Marc Tjwa, Mònica Suelves, Esther Ardite, Roberta De Mori, Bernat Baeza-Raja, María Martínez de Lagrán, Peggy Lafuste, Vanessa Ruiz-Bonilla, Mercè Jardí, Romain Gherardi, Christo Christov, Mara Dierssen, Peter Carmeliet, Jay L. Degen, Mieke Dewerchin, and Pura Muñoz-Cánoves - Spain, Belgium, Germany and USA

In the fatal degenerative Duchenne muscular dystrophy (DMD),skeletal muscle is progressively replaced by fibrotic tissue. Here, we show that fibrinogen accumulates in dystrophic musclesof DMD patients and mdx mice. Genetic loss or pharmacological depletion of fibrinogen in these mice reduced fibrosis and dystrophy progression. Our results demonstrate that fibrinogen–Mac-1receptor binding, through induction of IL-1β, drives thesynthesis of transforming growth factor-β (TGFβ) bymdx macrophages, which in turn induces collagen production inmdx fibroblasts. Fibrinogen-produced TGFβ further amplifiescollagen accumulation through activation of profibrotic alternativelyactivated macrophages. Fibrinogen, by engaging its ${alpha}$ vβ3receptor on fibroblasts, also directly promotes collagen synthesis.These data unveil a profibrotic role of fibrinogen deposition in muscle dystrophy.