ATENÇÃO ESTA PÁGINA CONTÉM INFORMAÇÕES OBTIDAS EM SITES MÉDICOS, DE NOTÍCIAS, DE ENTIDADES DE PESQUISA E LITERATURA MÉDICA ESPECIALIZADA. MUITAS DAS INFORMAÇÕES SE DESTINAM A PROFISSIONAIS DA ÁREA DE SAÚDE OU PESQUISA POR SEREM MUITO ESPECIALIZADAS. AS PESQUISAS AQUI RELATADAS SÃO NA SUA MAIORIA DE PONTA, NÃO PODENDO SER TRANSPOSTAS RAPIDAMENTE PARA O USO CLÍNICO. EM GERAL HÁ UMA DEMORA QUE PODE SER SUPERIOR A 5 ANOS ENTRE UM TRABALHO EXPERIMENTAL PROMISSOR E SEU USO CLÍNICO.

Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte.....Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte...Os textos não assinados são de autoria de David Feder

As notícias estão colocadas em ordem de data. Se você quiser procurar as últimas notícias por assunto clique aqui.

NA PÁGINA PRINCIPAL NÃO DEIXE DE VER UMA REVISÃO SOBRE OS CUIDADOS PRÉ-OPERATÓRIOS NAS DOENÇAS NEUROMUSCULARES...........

Nova página........http://www.distrofiamuscular.net/biblioteca.htm............Nova página........http://www.distrofiamuscular.net/biblioteca.htm.......................Nova página........http://www.distrofiamuscular.net/biblioteca.htm..............Nova página........http://www.distrofiamuscular.net/biblioteca.htm.......

PETIÇÃO PARA APRESSAR OS ESTUDOS COM A DROGA PTC124 NA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

• Empresa divulga bons resultados em camundongos de nova droga para tratamento da distrofia muscular  (29/04/07)

USA - na conferência "Novos Rumos em Biologia e Doença do Músculo Esquelético" a pesquisadora italiana Annamaria de Luca demonstrou os resultados com a droga experimental SMT C1100 produzida pela empresa Summit. A droga estimula os níveis de utrofina, uma proteína que pode exercer o mesmo papel da distrofina na membrana  muscular; em camundongos com distrofia muscular a droga promoveu aumento da força muscular e redução da fadiga com efeito sinérgico ao dos corticóides. A droga nunca foi testada em humanos e os primeiros estudos clínicos (fase 1) começarão no final de 2008.

• Seleção dos resumos apresentados no 3^o Encontro "Novos Rumos em Biologia e Doença do Músculo Esquelético" (26/04/07)

USA - este encontro de especialistas que está ocorrendo em New Orleans discuti diversos aspectos das doenças musculares; foram apresentados inúmeros trabalhos, muitos dos quais já publicados ou apresentados em outros congressos. Os artigos selecionados permitem observar uma visão das pesquisas atualmente realizadas e os progressos obtidos no tratamento das distrofias musculares. Apesar dos muitos avanços ainda estamos longe do momento em que os resultados possam ser instituídos em seres humanos.

• O uso de corticóides retarda a evolução da disfunção cardíaca na distrofia muscular de Duchenne (26/04/08)

USA - os autores fazem um estudo retrospectivo de 37 pacientes com Duchenne e separando-os em dois grupos, com (14 pacientes) ou sem o uso de corticóides  (23 pacientes).  Os meninos tratados com corticóides apresentaram retardo no aparecimento das manifestações cardíacas. Este estudo demonstra que mesmo em pacientes com Duchenne que não deambulam o uso de corticóides é benéfico e o uso precoce, antes dos sintomas aparecerem, pode retardar o aparecimento da doença cardíaca.

• Perfil clínico e sobrevida dos portadores de distrofia muscular de Duchenne (26/04/08)

Suiça - este trabalho será apresentado no Congresso da Sociedade Americana de Tórax que realizar-se-á em maio de 2008 em Toronto. Quarenta e três portadores de Duchenne com idade entre 5 e 35 anos foram estudados em suas características clínicas , capacidade pulmonar. Há uma correlação entre a piora dos parâmetros estudados com o aumento da idade e a comparação dos resultados com dados pregressos permitem concluir que a assistência ventilatória é que tem contribuído para o aumento da sobrevida. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(American Thoracic Society Meeting, Toronto, May - 2008)  Clinical Profiles and Survival in Duchenne Muscular Dystrophy

M. Kohler, M.D., C.F. Clarenbach, M.D., C. Bahler, E.W. Russi, M.D., K.E. Bloch, M.D., Zurich, Switzerland

Rationale: Duchenne muscular dystrophy (DMD) leads to progressive impairment of muscle function, respiratory failure and premature death. Longitudinal data on the course of physical disability and respiratory function are sparse.
Objectives: To prospectively assess physical impairment and disability, respiratory function and survival in DMD patients over several years in order to accurately describe the course of the disease.
Methods: In 43 patients with DMD, aged 5-35 years, physical disability was assessed yearly by the Duchenne muscular dystrophy physical Impairment and Dependence on care (DID) score ranging from 9 (no disability) to 80 (complete dependence). Forced vital capacity (FVC) and survival were also recorded. The mean SD observation period was 5.4 2.1 years. Inter-observer-agreement of the DID score was tested in 40 patients.
Measurements and main results: DID scores were correlated with age according to a hyperbolic function (f=85.33*age/(10.05+age), R=0.62, P<0.0001). FVC revealed an exponential decline with age (f=145.30*e^(-0.08*age)), R=0.55, P<0.0001. Mean age SD at the beginning of assisted positive-pressure ventilation was 19.8 3.9 (range 14 to 31) years. Three patients deceased during the observation period. Kaplan-Meier analysis revealed a median survival of 35 years. Inter-observer-agreement of the DID score was excellent (bias 2SD=2 5 points).
Conclusions: In DMD, physical disability and respiratory function are strongly related to age, which allows the expected clinical course to be predicted. Compared to historical data, survival has considerably improved, probably due to treatment with assisted positive pressure ventilation.

• Distúrbios do sono em crianças portadoras de doenças neuromusculares (26/04/08)

Chile -  este trabalho será apresentado no Congresso da Sociedade Americana de Tórax que realizar-se-á em maio de 2008 em Toronto. Foram recrutados 24 pacientes com doença neuromuscular, 11 homens, sendo 4 com Duchenne e os demais com outras miopatias. Os pacientes com doenças neuromusculares apresentam frequentemente distúrbios do sono, com hipoventilação central frequente e redução da saturação de oxigênio frequente. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(American Thoracic Society Meeting, Toronto, May - 2008) P.E. Brockmann, M.D., F.J. Prado, M.D., C.Y. Kuo, P. Salinas, N.L. Holmgren, M.D., Santiago, Chile

Sleep disordered breathing (SDB) is a frequent finding in children with neuromuscular diseases (ND) and may cause respiratory sequelae. Objective: To describe SDB in children with ND. Methods: Children < 18 years underwent a nocturnal polysomnography (PSG). A questionnaire about SDB was filled by the parents. Data concerning patients condition and PSG registry during the sleep were registered. Results: Twenty-four patients were recruited, 11 were males, (average standard deviation) age was 10.5 years 4.8. ND diagnoses were: Duchenne muscular dystrophy=4, Spinal Muscle Atrophy II=3, Other myopathies=5, Hypotonic syndromes=4, Skeletal Dysplasias=2, Hypoventilation syndromes=2, others=4. PSG registry time was 408 111minutes, and sleep efficiency was 78%. SDB index per hour were: Apnea Hypopnea Index =3.6, Respiratory Disturbance Index= 4.5, Mixed Obstructive Apnea Hypopnea Index =0.9, Oxygen desaturation index was 13.9 and arousal index was 21.2. Mean SpO2 in wakefulness was 95.2% 3.8 and during sleep 94%3.5. PSG final reports were: Normal=6, Primary Snoring =4, Upper Airway Resistance Syndrome =2, Obstructive Apnea Syndrome= 6, Hypoventilation=6. Conclusion: SDB was frequent among children with ND. Central hypoventilation and frequent desaturations were relevant.

• Resumos apresentados no Encontro Anual da Academia Americana de Neurologia - Chicago, abril de 2008 (20/04/08)

USA -  no Encontro Anual da Academia Academia de Neurologia foram apresentados diversos resumos relacionados com distrofia muscular. Um dos estudos demonstra os benefícios do tratamento da distrofia muscular de Duchenne com corticóides em dose alta no final de semana. Outros dois artigos falam da ineficiência da pentoxifilina no tratamento da distrofia muscular de Duchenne. Outro artigo demonstra os benefícios do idebenone na função cardíaca e respiratória dos pacientes com Duchenne. Um dos artigos fala do tratamento da distrofia muscular de camundongos com imatinib e outro sobre o uso  dos inibidores da miostatina. Também há um artigo sobre o uso da terapia gênica em camundongos com distrofia muscular.

• Bases fisiológicas para o uso de antioxidantes na distrofia fácio-escápulo-umeral (19/04/08)

França - os autores estudaram as proteínas obtidas das biópsias musculares de pacientes com distrofia fácio-escápulo-umeral. A análise demonstrou redução das proteínas protetoras contra o stress oxidativo e aumento das proteínas causadoras deste stress. Este estudo demonstra que a redução do stress oxidativo pode reduzir as alterações patológicas dos músculos nesta forma de distrofia. O resumo em inglês deste artigo pode ser lido abaixo:

(Abstracts of the P2T Congres de Physiologie,de Pharmacologie et de Therapeutique, 2008 - Fundamental & Clinical Pharmacology, 22:1-102, 2008) Physiological bases for antioxidant supplementation in FSHD

• Efeito da L-arginina no músculo diafragma de camundongos com distrofia muscular (19/04/08)

França - a L-arginina é um aminoácido que já demonstrou benefícios no tratamento da distrofia muscular. Neste estudo em camundongos os autores demonstram que a L-arginina melhora a estabilidade da membrana do músculo diafragma e reduzem as alterações patológicas  de camundongos com distrofia muscular. O resumo em inglês do artigo pode ser lido abaixo:

• Ação do deflazacort no músculo cardíaco e do esternocleidomastoídeo de pacientes com distrofia muscular de Duchenne: estudo com a ressonância magnética (12/04/08)

Grécia -  os autores estudaram através da ressonância nuclear magnética os músculos cardíaco e esternocleidomastoídeo em 34 pacientes com distrofia muscular de Duchenne, 17 deles usando deflazacort no mínimo por 7 anos. Os resultados demonstram que os tratados apresentavam melhor preservação destes músculos e melhor função cardíaca quando comparados com os não tratados. O resumo em inglês deste artigo pode ser lido abaixo:

(European Journal of Paediatric Neurology, 2008) Effect of deflazacort on cardiac and sternocleidomastoid muscles in Duchenne muscular dystrophy: A magnetic resonance imaging study

• Diagnóstico precoce da doença cardíaca na distrofia muscular de Duchenne (12/04/08)

USA - as alterações cardíacas na distrofia muscular de Duchenne são diagnosticadas na adolescência e até recentemente se considerava a função cardíaca normal antes dos 12 anos.  Neste estudo foram avaliados os pacientes jovens com distrofia muscular de Duchenne ( 3 a 12 anos). O estudo revelou que há alterações regionais na função cardíaca nestes pacientes indicando que a doença cardíaca pode se iniciar mais precocemente do que se pensava e justificando que as medidas preventivas sejam iniciadas mais precocemente. O resumo em inglês pode ser lido abaixo:

• Custo do tratamento de crianças e adultos com distrofia muscular de Duchenne nos Estados Unidos (12/04/2008)

USA - Os autores fazem uma estimativa do aumento dos custos dos convênios para tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne. A medicina nos Estados Unidos é realizada através de empresas de convênios e a estimativa é que os custos aumentam cerca de 10 a 20 vezes em pacientes com distrofia muscular de Duchenne e que este custo é maior em adolescentes com a doença.

• Entidades divulgam resultados das últimas pesquisas (05/04/2008)

USA - a Associação Americana de Distrofia Muscular (MDA-USA) divulgou um relatório com as últimas pesquisas importantes em relação ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne e Becker. Este relatório pode ser lido aqui. As informações reforçam  a importância do uso dos corticóides, da prevenção e tratamento da osteoporose e tratamento e prevenção das manifestações cardíacas nestas formas de distrofia. Quanto as pesquisas, o relatório descreve os resultados com a droga PTC-124 e as pesquisas para uso de oligonucleotídeos e células tronco no tratamento da doença. Através de uma mensagem eletrônica o grupo de pais americanos (Parent Project Muscular Dystrophy) também faz um relatório sobre as últimas pesquisas patrocinadas pelo grupo. Além das pesquisas descritas no relatório do MDA, a Associação dos Pais patrocinou um estudo com o BBI, um produto derivado da soja que tem sido testado em câncer.  Em camundongos mdx o BBI retardou a degeneração dos músculos. Há intenção des estudar o BBI em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. O BBI está presente em um suplemento chamado Haelan 951 que é caro e tem um gosto muito ruim. O texto sobre o BBI pode ser lido abaixo:

Bowman Birk Inhibitor
PPMD's investment in the Bowman Birk Inhibitor (BBI) continues. Children's Hospital of Philadelphia will soon announce a clinical trial with a soy based nutraceutical.  Currently, there is a good bit of talk about a BBI related soy-based nutraceutical, Haelan 951.  To date, we know that Haelan 951 is expensive and distasteful.  But we also know that there needs to be testing and trials to assure proof of concept.

Data from the mdx mouse suggest that BBI may slow muscle degeneration.  While the mouse data looks interesting, we know that mice are not people.  Only clinical trial will confirm (or not) whether BBI (or any other approaches) slows muscle degeneration.  We have additional soy-based compounds in testing, though the first step is proof of concept for this approach.