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ATENÇÃO ESTA PÁGINA CONTÉM INFORMAÇÕES OBTIDAS EM SITES MÉDICOS, DE NOTÍCIAS, DE ENTIDADES DE PESQUISA E LITERATURA MÉDICA ESPECIALIZADA. MUITAS DAS INFORMAÇÕES SE DESTINAM A PROFISSIONAIS DA ÁREA DE SAÚDE OU PESQUISA POR SEREM MUITO ESPECIALIZADAS. AS PESQUISAS AQUI RELATADAS SÃO NA SUA MAIORIA DE PONTA, NÃO PODENDO SER TRANSPOSTAS RAPIDAMENTE PARA O USO CLÍNICO. EM GERAL HÁ UMA DEMORA QUE PODE SER SUPERIOR A 5 ANOS ENTRE UM TRABALHO EXPERIMENTAL PROMISSOR E SEU USO CLÍNICO.

Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte.....Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte...Os textos não assinados são de autoria de David Feder

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O uso de betabloqueadores na disfunção cardíaca da distrofia muscular (29/07/06)

Japão - a disfunção cardíaca é uma das complicações das distrofias musculares; o tratamento pode ser feito com duas classes de medicação os betabloqueadores e os inibidores da enzima de conversão (IECA). Neste estudo japonês foram comparados os resultados do tratamento com IECA isoladamente e com a associação de IECA com carvedilol, um betabloqueador. Os resultados demonstraram melhora da função cardíaca com o tratamento, mas os melhores resultados foram obtidos nos pacientes tratados com a associação entre IECA e carvedilol.

Ventilação diurna por bocal em pacientes com distrofia muscular de Duchenne em fase avançada (29/07/06)

Bélgica - este estudo teve como objetivo avaliar o uso de ventilação não invasiva por bocal em complemento a ventilação não invasiva noturna. Quarenta e dois pacientes com idade entre 15 e 33 anos foram estudados. Os resultados observados neste estudo que se prolongou por 5 anos demonstraram que a ventilação diurna por bocal é segura, prolonga a sobrevida e estabiliza a capacidade vital.

Revisão sobre o uso da terapia gênica no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (29/07/06)

Inglaterra - neste artigo o autor faz uma revisão das várias técnicas de terapia gênica em estudo para tratamento de distrofia muscular de Duchenne. Os conhecimentos adquiridos nos últimos quatro anos possibilitam que estudos clínicos já possam ser realizados.

Estudo do IGF-1 na regeneração muscular de camundongos submetidos a lesão muscular (29/07/06)

Austrália - aumentar a regeneração dos músculos é uma alternativa experimental para tratamento da distrofia muscular de Duchenne. Neste estuda a regeneração muscular com o uso do IGF-1, uma proteína presente no nosso organismo. Ela foi administrada a camundongos com lesão muscular de duas formas: no primeiro grupo foi administrada a própria proteína e no segundo grupo foi administrado o gene que faz a célula produzir IGF-1. A comparação dos resultados demonstrou que a administração do gene do IGF-1 promove regeneração maior que o observado com a administração da proteína diretamente.

Stephen Hawking ataca George W. Bush e defende pesquisas com embriões (29/07/06)

Inglaterra - "O cientista mais famoso do mundo, que só consegue se comunicar com outras pessoas por meio de um computador e um sintetizador de voz, atacou o governo de George W. Bush e classificou de "reacionária" a restrição às pesquisas com células-tronco embrionárias nos EUA. O físico britânico Stephen Hawking, 64, autor de idéias revolucionárias sobre a história do Universo e a estrutura dos buracos negros, é portador de esclerose lateral amiotrófica, doença que afeta severamente o controle dos músculos e que há décadas o mantêm preso a uma cadeira de rodas. Ele fez seus comentários às vésperas de uma votação na qual a União Européia poderia banir o financiamento à pesquisa com embriões humanos. "A Europa não deve seguir a liderança reacionária do presidente Bush", disse ele por e-mail. "A pesquisa com células-tronco é a chave para o desenvolvimento de curas para doenças degenerativas como o mal de Parkinson e as moléstias que afetam os neurônios motores, das quais eu e muitas outras pessoas sofrem", declarou Hawking, que hoje é o professor da mesma cátedra da Universidade de Cambridge ocupada por Isaac Newton no século 17. As células-tronco embrionárias são capazes de assumir a função de qualquer tecido do organismo, com grande potencial para reconstruir órgãos lesados. Mas, para obtê-las, é preciso destruir o embrião, o que muitos consideram igual a um assassinato. "O fato de que as células vêm de embriões não é uma objeção, porque os embriões vão morrer de qualquer maneira", rebateu Hawking, referindo-se ao fato de que a intenção dos pesquisadores é usar os embriões que sobram das clínicas de fertilização. "Em termos morais, é o equivalente de se usar o coração de uma vítima de um acidente de carro para um transplante." Hawking, porém, negou que estivesse argumentando em interesse próprio. "Fico feliz que as pessoas agora estejam usando células-tronco para tratar doenças do neurônio motor, mas não estou prendendo minha respiração por causa disso", escreveu ele, lembrando que terapias viáveis com a técnica ainda estão distantes. Nos EUA, um veto de Bush (o primeiro de sua carreira presidencial) deteve o financiamento federal das pesquisas. Na Europa, um acordo entre os países-membros permitiu que os fundos da UE fossem usados para isso."

Resultados positivos com a terapia gênica em camundongos com distrofia miotônica (22/07/06)

USA - a distrofia miotônica é considerada a forma de distrofia mais frequente em adultos; neste estudos os autores utilizaram a terapia gênica em camundongos que apresentavam o mesmo defeito genético da distrofia miotônica do tipo 1. Eles injetaram na pata do camundongo o gene da proteína muscleblind-like 1 (MBNL1). Com esta terapia a miotonia, que é a incapacidade de relaxar, foi corrigida. Esta notícia pode ser lida em outros sites:

UF scientists reverse muscle contractions in mouse model of muscular dystrophy

Expressão da distrofina em camundongos após o transplante de medula óssea (22/07/2006)

China - neste estudo os pesquisadores realizaram o transplante de medula óssea nos camundongos mdx (camundongos com mutação no gene da distrofina). Ao contrário do trabalho abaixo onde o resultado foi muito pequeno, neste estudo chinês houve expressão da distrofina progressivamente maior ao longo do tempo chegando até 16%.

Transplante de medula óssea promove bons resultados em camundongos com uma forma de distrofia congênita mas não no camundongo mdx (14/07/06)

Japão - a maioria dos estudos experimentais utiliza o camundongo mdx que é deficiente em distrofina; nesta pesquisa foram comparados os resultados do transplante de medula óssea em camundongos mdx e camundongos com uma forma de distrofia congênita (deficiência em laminina alfa 2). Os camundongos com distrofia muscular congênita tratados com transplante de medula óssea apresentaram maior taxa de crescimento, aumento de força muscular, melhora da função respiratória e maior sobrevida. Os camundongos mdx apresentaram expressão da distrofina em algumas fibras mas não tiveram nenhuma melhora com o tratamento. O resumo em inglês do artigo pode ser lido abaixo:

IN PRESS: FEBS, 2006 Bone marrow transplantation improves outcome in a mouse model of congenital muscular dystrophy

Hiroki Hagiwaraa, Yutaka Ohsawaa, Shoji Asakurab, Tatsufumi Murakamia, Takanori Teshimac, Yoshihide Sunadaa - Japan

We examined whether pathogenesis in dystrophin-deficient (mdx) mice and laminin-a2-deficient (dy) mice is ameliorated by bone marrow transplantation (BMT). Green fluorescent protein (GFP) mice were used as donors. In mdx mice, BMT failed to produce any significant differences in muscle pathology, although some GFP-positive fibers with restored dystrophin expression were observed. In contrast, in the dy mice, BMT led to a significant increase in lifespan and an increase in growth rate, muscle strength, and respiratory function. We conclude that BMT improved outcome in dy mice but not mdx mice.

Mesangioblastos estimulados corrigem as alterações musculares em um modelo experimental de distrofia muscular (13/07/06)

Itália - neste estudos os pesquisadores utilizaram camundongos deficientes em alfa-sarcoglicans, expressando uma forma de de distrofia tipo cinturas; eles injetaram nestes camundongos os mesangioblastos que são células tronco de vasos sanguineos; os mesangioblastos foram previamente expostos a muitas substâncias antes de serem injetados nos camundongos; mais de 80% das fibras passaram a expressar a alfa-sarcoglican, com aumento superior a 5 vezes os animais do grupo controle. Este estudo define um modo de estimular estas células a se transformar em células musculares e com um resultado que permita corrigir as alterações degenerativas dos músculos.

Tratamento atual do adulto com distrofia muscular de Duchenne (13/07/06)

USA - pacientes adultos com distrofia muscular de Duchenne precisam de maiores cuidados de saúde. Esta população está aumentando e neste artigo os autores revisam a literatura médica sobre o assunto, incluindo a experiência deles no tratamento de 23 adultos na faixa dos 19 aos 38 anos. Aproximadamente 25% se utiliza de doses moderadas de corticóides. Exercícios são necessários em especial para as mãos. O diagnóstico precoce e o tratamento da doença cardíaca é fundamental. Cuidados respiratórios com ventilação mecânica não invasiva e assistência da tosse também são recomendados. Atenção também deve ser dada à osteoporose, aos sintomas digestivos e urinários. O tratamento multidisciplinar com a participação de vários especialistas e profissionais de saúde é recomendável. O resumo em inglês do artigo pode ser lido abaixo:

(IN PRESS: Biochimica et Biophysica Acta (BBA) - Molecular Basis of Disease, 2006) Current Treatment of Adult Duchenne Muscular Dystrophy

Kathryn R. Wagner, Noah Lechtzin and Daniel P. Judge - USA

Patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) are living longer into adulthood due to a variety of improvements in health care practices. This growing patient population presents new therapeutic challenges. In this article, we review the literature on current treatment of adult DMD as well as our own experience as a multidisciplinary team actively caring for 23 men ages 19 -38 years of age. Approximately one quarter of our adult DMD patients have remained on moderate dose corticosteroids. Daily stretching exercises are recommended, particularly of the distal upper extremities. Cardiomyopathy is anticipated, detected, and treated early with afterload reduction. Oxygen saturation monitoring, noninvasive positive pressure ventilation and cough assist devices are routinely used. Other medical issues such as osteoporosis, gastrointestinal and urinary symptoms are addressed. Current and future therapies directed at prolonging the lifespan of those with DMD will result in further increases in this adult population with special needs and concerns. These needs are best addressed in a multidisciplinary clinic.

Microdistrofina preserva a função muscular e aumenta a sobrevida de camundongos com distrofia muscular (08/07/06)

USA - neste estudo os pesquisadores administraram a camundongos com distrofia muscular um vetor viral por via intravascular carregando um microgene da distrofina. O tratamento restabeleceu a expressão do gene da distrofina nos músculos dos membros, no coração e no diafragma. As alterações patológicas se reduziram e houve aumento da sobrevida dos animais. Os comentários deste artigo também podem ser lidos aqui.

Potencial miogênico das células tronco do tecido adiposo (08/07/2006)

Itália - os autores descrevem a propriedade das células tronco do tecido adiposo em se transformar em tecido muscular. Estas células a fresco tem potencial em se transformar em células muscular expontaneamente. Se elas forem cultivadas com mioblastos este potencial aumenta, em especial se forem colocadas no mesmo recipiente. Alem disso em camundongos com distrofia muscular estas células tem a capacidade de regenerar as fibras musculares e restaurar a expressão da distrofina. O resumo em inglês do artigo pode ser lido abaixo:

(IN PRESS: J. Cell Sci., Jul 2006; 119: 2945 - 2952) Myogenic potential of adipose-tissue-derived cells

Giuliana Di Rocco, Maria Grazia Iachininoto, Alessandra Tritarelli, Stefania Straino, Antonella

Zacheo, Antonia Germani, Filippo Crea and Maurizio C. Capogrossi - Italy

Adipose-tissue-derived mesenchymal stem cells can be directedtowards a myogenic phenotype in vitro by the addition of specificinductive media. However, the ability of these or other adipose-tissue-associatedcells to respond to `natural' myogenic cues such as a myogenicenvironment has never been investigated in detail. Here, weprovide evidence that a restricted subpopulation of freshlyharvested adipose-tissue-derived cells possesses an intrinsic myogenic potential and can spontaneously differentiate intoskeletal muscle. Conversion of adipose-tissue-derived cellsto a myogenic phenotype is enhanced by co-culture with primarymyoblasts in the absence of cell contact and is maximal whenthe two cell types are co-cultured in the same plate. Conversely,in vitro expanded adipose-tissuederived mesenchymal stem cellsrequire direct contact with muscle cells to generate skeletalmyotubes. Finally, we show that uncultured adipose-tissue-associatedcells have a high regenerative capacity in vivo since they canbe incorporated into muscle fibers following ischemia and canrestore significantly dystrophin expression in mdx mice.

Resultados da cirurgia da escápula alada na distrofia fáscio-escápulo-umeral (01/07/06)

Itália - a escápula alada é uma manifestação da distrofia fáscio-escápulo-umeral; a cirurgia de fixação da escápula é feita para melhorar a movimentação do ombro e/ou por motivos estéticos. Neste estudo os resultados retrospectivos da cirurgia fr 9 pacientes foi analisada (18 procedimentos no total, duas para cada paciente). os pacientes tinham em média 25,2 anos e tinham acompanhamento pós-operatório médio de 9,9 anos. Não aconteceram complicações graves no pós operatório e houve melhora da movimentação dos ombros além da melhora estética. Ao longo do tempo o resultado da cirurgia se manteve adequado. Os resumo do trabalho, em inglês, pode ser lido abaixo:

Scapulopexy of Winged Scapula Secondary to Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy - CLINICAL ORTHOPAEDICS AND RELATED RESEARCH, 2006

Sandro Giannini, MD; Francesco Ceccarelli; Cesare Faldini ;Stavroula Pagkrati; and Luciano Merlini

Facioscapulohumeral muscular dystrophy is an hereditary disease that causes weakness of the scapulothoracic muscles and leads to winged scapula. Patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy are unable to sustain shoulder abduction or flexion and are limited in daily activities. We retrospectively reviewed nine patients (18 procedures) who had scapulothoracic fixation without arthrodesis (scapulopexy). The technique consists of repositioning the scapula over the rib cage and fixation to four ribs with metal wires. We assessed improvement in range of motion of the shoulder, maintenance of the correction with time, and cosmetic and functional results. The average age of the patients at surgery was 25.2 years (range, 15–35 years), and there were no major complications. The average followup was 9.9 years (range, 3–16 years). All patients had complete resolution of the winged scapula and improved range of motion. Arm abduction increased from an average of 68.3° (range, 45°–90°) preoperatively to 96.1° (range, 60°–120°) postoperatively. Arm flexion increased from an average of 57.2° (range, 45°–90°) preoperatively to 116.1°(range, 80°–180°) postoperatively. The position of the scapula obtained by surgery was maintained with time, and the patients had satisfactory cosmetic results.

Arritmia cardíaca na distrofia fáscio-escápulo-umeral (01/07/06)

Itália - as manifestações cardíacas não estão entre os sintomas mais frequentes da distrofia fáscio-escápulo-umeral. Neste trabalho 83 pacientes com esta forma da doença forma estudados sendo que 10 apresentavam arritmias cardíacas, alguns apresentam sintomas e outros não. A incidência de 12% de arritmias alerta para a necessidade de acompanhamento cardiológico também na distrofia fáscio-escápulo-umeral.

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