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ATENÇÃO ESTA PÁGINA CONTÉM INFORMAÇÕES OBTIDAS EM SITES MÉDICOS, DE NOTÍCIAS, DE ENTIDADES DE PESQUISA E LITERATURA MÉDICA ESPECIALIZADA. MUITAS DAS INFORMAÇÕES SE DESTINAM A PROFISSIONAIS DA ÁREA DE SAÚDE OU PESQUISA POR SEREM MUITO ESPECIALIZADAS. AS PESQUISAS AQUI RELATADAS SÃO NA SUA MAIORIA DE PONTA, NÃO PODENDO SER TRANSPOSTAS RAPIDAMENTE PARA O USO CLÍNICO. EM GERAL HÁ UMA DEMORA QUE PODE SER SUPERIOR A 5 ANOS ENTRE UM TRABALHO EXPERIMENTAL PROMISSOR E SEU USO CLÍNICO.

"Seu coração também é um músculo" (31/12/2001)

USA - a entidade americana "Parent Project Muscular Dystrophy", grupo de pais que luta por melhores condições de atendimento e investe fortemente em pesquisas para a cura da distrofia estará realizado no período de 11 a 17 de fevereiro de 2002 a "Semana de Consciência da Distrofia Muscular de Duchenne". O lema da campanha é "Seu coração também é um músculo" e a data foi escolhida por coincidir com o dia dos Namorados nos Estados Unidos, época que as pessoas pensam no coração, no amor e na bondade. Nesta semana haverá uma companha em jornais, televisões e rádios procurando despertar a população em geral para a causa da distrofia.

CDC receberá 2 milhões de dólares para estudo epidemiológico sobre distrofia muscular de Duchenne e Becker (31/12/2001)

USA - o Congresso americano destinou 2 milhões de dólares ao CDC (Centro de Controle e Prevenção das Doenças), uma das entidades de saúde mais respeitadas no mundo todo, para coletar informações e realizar estudos sobre a prevalência e incidência dos casos de distrofia muscular de Duchenne e Becker. A exata identificação dos portadores e uma das etapas mais importantes para a provisão de recursos para melhorar o atendimento dos portadores e o adequado aconselhamento genético.

http://www.parentdmd.org/framegov4.htm

Brasileiro recebe implante de células tronco no coração (30/12/2001)

Rio de Janeiro - conforme notícia da revista Época (n. 189, pg. 71) no dia 16/12/2001 um brasileiro portador de doença coronariana recebeu no Hospital Pró-Cardíaco um implante de células tronco retiradas de sua medula óssea e implantadas por cateter em seu miocárdio. A finalidade é produzir células miocárdicas ou artérias em áreas de seu músculo cardíaco que não recebem adequada irrigação sanguínea. A pesquisa descrita como inédita no mundo repete o estudo experimental que está sendo realizado na Alemanha (descrito no site em 25/08/2001).

Canil do Centro de Terapia Gênica de Ribeirão Preto tem novos moradores (29/12/2001)

Ribeirão Preto (SP) - a cadela labrador portadora do gene da distrofia muscular pertencente ao Centro de Terapia Gênica de Ribeirão Preto deu cria a 8 cães (7 machos e 1 fêmea) nesta semana; foi colhido sangue do cordão umbilical de 50% dos animais para estudo com células tronco. Na próxima semana a página referente ao Centro será atualizada com as mais recentes notícias (informações e dificuldades).

Revisão das pesquisas que envolvem terapia gênica ( 29/12/2001)

O "The Journal of Gene Medicine" preparou uma revisão (até setembro de 2001) dos protocolos de pesquisa que envolvem terapia gênica, com informações sobre as doenças envolvidas, os vetores utilizados, etc. São 596 estudos envolvendo 3464 pacientes. Uma cópia das informações foi colocada aqui. Dentre as pesquisas encontradas há uma que envolve distrofia muscular tipo cinturas cujo resumo pode ser lido aqui. É importante ressaltar que todos os estudos com gene terapia estão em fase experimental. Não há, até o momento, nenhuma forma de terapia gênica liberada para tratamento médico.

Análise clínica e fisiológica da insuficiência respiratória da distrofia muscular (29/12/2001)

Toronto (Canadá) - A pesquisa foi realizada pelo Centro Bloorview Mac Millan, entidade especializada em reabilitação e que desde 1987 tem um centro regional de assistência ventilatória para crianças portadores de insuficiência respiratória e foi apresentada no Congresso Anual do Colégio Americano de Pneumologia (CHEST). Trinta e três pacientes com distrofia muscular de Duchenne com idade entre 14 e 22 anos realizaram avaliação respiratória e seus dados foram analisados retrospectivamente. Neste estudo a redução da capacidade vital em 30% se relacionou estatisticamente com a comprovação de insuficiência respiratória identificada pela medida da saturação de oxigênio e pressão parcial de CO2. Na análise dos autores o uso da espirometria pode ser uma maneira econômica de avaliar a falência respiratória, sendo um critério adequado para estudos confirmatórios mais especializados. Os próprios autores são concordantes que novos estudos devem ser realizados para avaliação de maior número de pacientes. Um resumo desta apresentação pode ser lido aqui.

Possibilidades terapêuticas da distrofia muscular: a esperança versus a propaganda excessiva (22/12/2001)

Londres - No editorial de fevereiro de 2002 da revista Neuromuscular Disorders o neuropediatra Victor Dubowitz faz uma análise crítica das possiblidades de terapia da distrofia muscular destacando os aspectos polêmicos da divulgação destas pesquisas. Há um relato histórico de tentativas que não deram certo como o transplante de mioblastos e há uma forte crítica aos cientistas responsáveis pelas pesquisas atuais com forte ênfase aos prejuízos proporcionados pela divulgação pela mídia de resultados experimentais ainda incipientes. Ele relaciona vários artigos que falam em cura da doença e que apenas mostram que é possível corrigir o defeito genético sem que haja provas de viabilidade de uso em humanos e de poder propiciar melhora clínica. No artigo ele propõe uma série de normas para que as pesquisas seja devidamente explicadas aos portadores e familiares sem falsas expectativas. Na maior parte das vezes é o que tentamos fazer ao ler os artigos que colocamos nas últimas notícias (como o aviso que consta no cabeçalho de últimas notícias acima).

Bush aprova MD-Care (22/12/2001)

USA - em 18/12/2001 o presidente americano aprovou a MD-Care lei que teve unanimidade no Congresso e que tem objetivo aumentar a verba para pesquisa e cura de 9 formas de distrofia muscular.

http://www.mdausa.org/news/011218MDCAREact.html

COMO FICOU - NOVIDADES SOBRE TEMAS QUE JÁ FORAM NOTÍCIA (22/12/2001)

Muitas vezes notícias muito importantes são informadas e após algum tempo nada se fala sobre esta pesquisa ou sobre o pesquisador. Dentro do possível retornaremos aos temas já apresentados aqui mostrando como estão prosseguindo.

Crl-5861 será estudada em distrofia muscular - a CytRx divulgou na Nasdaq que estaria realizando uma pesquisa com poloxamer 188 (Crl-5861), um estabilizador de membrana, na distrofia muscular; esta droga já estava em testes no tratamento da crise aguda da anemia falciforme. Após cerca de 11 meses nada tinha sido divulgado sobre esta pesquisa.

Atualização - em 18/12/2001 a CytRx divulgou uma nota transferindo uma tecnologia por ela patenteada (TranzFect Poloxamer) para a Vical; por esta técnica estes polímeros poderão ser utilizados como vetores para a transferência de genes.

Empresa americana recebe autorização do FDA para prosseguir com estudos clínicos para tratamento da hemofilia B com terapia gênica (22/12/2001)

USA - Avigen (http://www.avigen.com) empresa auto-denominada de líder na área de desenvolvimento de produtos para terapia gênica recebeu autorização para prosseguir os estudos clínicos visando tratar a hemofilia B, uma doença genética que desencadeia hemorragias, com vetores virais. Os estudos iniciais mostraram que a técnica é segura e será testada em número maior de portadores para avaliar resultados

http://www.avigen.com/coinfo/press/press_Approval_to_continue_trial_121901.htm

Suplementação de creatina reduz a degeneração do músculo esquelético e aumenta a função das mitocôndrias em camundongos com distrofia (15/12/2001)

Suiça - este estudo experimental confirma outros estudos clínicos que demonstram os benefícios da suplementação de creatina em portadores de distrofia.

Terapia gênica obtem sucesso na cura da anemia falciforme em camundongos (15/12/01)

USA - pesquisa publica na revista Science (14/12/2001) utilizou a terapia gência para corrigir uma forma experimental de anemia falciforme de camundongos; a correção genética foi realizada em células obtidas de amostras da medula óssea dos animais; foram utilizados retrovírus para levar a proteína deficiente; as células corrigidas foram inoculadas em camundongos doentes que tiveram sua medula óssea irradiada; a expressão do gene continou por pelo menos 10 meses em todos os camundongos em mais de 99% dos glóbulos vermelhos circulantes; mais de 52% da hemoglobina incorporou esta proteína, evitando alguns dos agravos que este tipo de anemia desencadeia.

http://www.sciencedaily.com/releases/2001/12/011214081241.htm

http://www.newscientist.com/news/news.jsp?id=ns99991690

http://www.cnn.com/2001/HEALTH/conditions/12/14/sickle.cell.therapy.reut/index.html

IMPORTANTE - Pesquisa combina stem cells e terapia gênica na distrofia muscular de Duchenne experimental (10/12/2001)

USA - Importante pesquisa patrocinada pela MDA foi anunciada hoje numa conferência de Johnny Huard na 41a Reunião Anual da Sociedade Americana de Biologia Celular em Washington; pela primeira vez usou se a combinação de células tronco e terapia gênica para corrigir parcialmente as alterações musculares de camundongos portadores de uma forma de distrofia muscular de Duchenne. Em uma série de experimentos Huard e colaboradores da Universidade de Pittsburgh isolaram stem cells de músculos de camundongos portadores de distrofia, as cultivaram e as corrigiram em laboratório com a introdução do gene da distrofina; as stem cells foram introduzidas nos camundongos que passaram a ter células musculares com distrofina-positiva.

Segundo Sharon Hesterlee, diretor da MDA, uma forma de terapia semelhante pode ser usada em seres humanos, minimizando os problemas de rejeição.

Neste experimento as células tronco utilizadas tinham alta capacidade de regenerar as células musculares lesadas. Após isoladas as stem cells foram infectadas por um virus carregando uma minidistrofina, uma versão miniaturizada da distrofina desenvolvida por Xiao Xiao da mesma Universidade ( notícia já descrita anteriormente neste site), e que em outros estudos já demonstrou a capacidade de regenerar as células musculares da mesma forma que a versão integral da distrofina.

Em um estudo eles injetaram as células tronco por via venosa nos camundongos que tiveram sua medula óssea destruida. Estas células regereraram a medula óssea e algumas delas se dispersaram nos músculos e órgãos. Em outro estudo eles transplantaram as células tronco diretamente no músculo.

Infelizmente nos dois modelos estudados ele não conseguiu gerar fibras suficientes com distrofina positiva para produzir efeitos terapêuticos. No entanto o pesquisador se mostra otimista com a possibilidade de melhorar o procedimento e esta consultando o FDA sobre a possibilidade de realizar estudos clínicos em portadores de distrofia muscular de Duchenne. A pesquisa foi considerada muito importante e promissora, demosntrando um importante caminho para a cura da doença.

http://www.mdausa.org/news/011210stemcellDMD.html

Prednisona no tratamento da distrofia de Becker (8/12/01) (dica de Luis Cordero Viquez, da Costa Rica)

Texas - neste trabalho se descreve o resultado do uso de prednisona, uma forma de corticóide, em dois portadores de distrofia de Becker com resultados muito significativos no aumento da força muscular. Temos no site alguns trabalhos que descrevem o uso de corticóides em diferentes formas de distrofia e este estudo com apenas dois pacientes vem confirmar os outros estudos.

Células tronco podem se tornar células do sistema nervoso (8/12/01)

USA - pesquisa realizada concomitantemente na University of Wisconsin-Madison e da University of Bonn Medical demonstrou em camundongos que stem cells (células tronco) embrionárias puderam ser direcionadas para se desenvolver como células do sistema nervoso (neurônios e astrócitos). Esta pesquisa abre caminho para aperfeiçoamento desta técnica para ser usada em doenças da medula espinhal e da doença de Parkinson.

http://unisci.com/stories/20014/1203011.htm

http://www.msnbc.com/news/665453.asp?0si=-

Debate sobre clonagem no mundo (8/12/01)

Após o anúncio da clonagem terapêutica realizada nos EUA, partidários a favor tem tomado posição para tentar impedir leis que proibam o estudo deste procedimento que pode ajudar no tratamento de inúmeras doenças genéticas e crônicas. No mundo este debate tem sido maior. Seguem os links sobre o debate em outros países com a Alemanha, Suécia, etc. (dica de Alexandra Prufer de Q.C. Araújo, professora de Neuropediatria da UFRJ).

http://www.medscape.com/reuters/prof/2001/12/12.05/20011204plcy003.html

http://www.medscape.com/reuters/prof/2001/12/12.05/20011204legi001.html

http://www.medscape.com/reuters/prof/2001/11/11.16/20011115legl002.html

http://www.medscape.com/reuters/prof/2001/12/12.04/20011203legi001.html

http://www.medscape.com/reuters/prof/2001/11/11.28/20011127legi004.html

http://www.medscape.com/reuters/prof/2001/11/11.30/20011129plcy001.html

http://www.medscape.com/reuters/prof/2001/11/11.30/20011129plcy002.html

http://www.nytimes.com/2001/12/03/health/genetics/03CLON.html?ex=1008046800&en=76e5cc2b6972d0da&ei=5040&partner=MOREOVER

http://www.handelsblatt.com/hbiwwwangebot/fn/relhbi/sfn/buildhbee/cn/bp_artikel_e/docid/482172/strucid/PAGE_201098/pageid/PAGE_201098/SH/0/depot/0/index.html

INÉDITO - Células musculares de portador de distrofia in vitro passam a produzir distrofina com a administração de oligonucleotídeos (1/12/01)

Japão - oligonucleotídeos tem sido pesquisados como forma de tratar portadores de distrofia com deleção do gene (cerca de 2/3 dos pacientes); este tratamento permitiria a transcrição da distrofina, pulando o bloqueio do gene defeituoso; neste experimento os pesquisadores da Universidade de Kobe realizaram uma biópsia muscular de um voluntário consentido portador de distrofia muscular de Duchenne com deleção no exon 20. As células foram cultivadas. A análise do músculo mostrou que não havia distrofina. As células receberam oligonucleotídeos. Estudos realizados nos dias subsequentes constataram a produção de distrofina pelas células após este tratamento. Os pesquisadores já tem projeto de realizar a pesquisa in vivo com portadores de distrofia, já havendo aprovação por comitê de ética em pesquisa para sua realização. Neste mesmo trabalho os pesquisadores citam um outro grupo da Holanda que realizou concomitantemente a mesma pesquisa utilizando células musculares de dois portadores de distrofia muscular de Duchenne com deleção no exon 45 e obtiveram um resultado positivo semelhante.

IMPORTANTE - Entidades brasileiras, pais e portadores de distrofia muscular e atrofia espinhal se posicionam a favor da clonagem terapêutica (1/12/01)

São Paulo - a partir da informação de que um deputado federal, Lamartine Posella, tinha um projeto de lei que proibia qualquer manipulação genética mesmo com finalidade terapêutica, entidades e portadores de distrofia e atrofia espinhal procuraram e foram procurados por jornalistas para se posicionar sobre o tema; uma grande corrente está se formando com a participação de todos com o firme propósito de impedir a votação da lei como está e promover modificações para torná-la moderna e abrir caminho para pesquisas genéticas com a finalidade terapêutica. Contamos com a participação de todos, divulgando em sua cidade ou estado os benefícios das pesquisas com células tronco embrionárias que possibilitarão avanços no tratamento de várias doenças crônica e genéticas. É importante que a maioria da população entende os benefícios desta pesquisa e não receba informações preconceituosas de políticos e religiosos.

http://www.jt.estadao.com.br/editorias/2001/11/29/ger029.html

http://www.estado.estadao.com.br/editorias/2001/12/02/ger010.html

Identificados três genes envolvidos com a distrofia muscular congênita (1/12/01)

Inglaterra - pesquisadores do "Hammersmith Hospital and Imperial College" (Londres) liderados por Franco Muntoni identificaram três genes envolvidos com a distrofia muscular congênita. Nesta pesquisa também identificaram um novo mecanismo envolvido com a degeneração muscular nesta e provavelmente em outras formas de distrofia.

http://uk.news.yahoo.com/011127/103/cjk7f.html

http://www.muscular-dystrophy.org.uk/news/news_cmdadv.html

Parlamento europeu rejeita a proibição da clonagem terapêutica (1/12/01)

Com 316 votos a favor e 37 contra o parlamento europeu rejeitou uma moção que solicitava a proibição de clonagem terapêutica nos países pertencentes a União Européia.

http://news.bbc.co.uk/hi/english/sci/tech/newsid_1682000/1682591.stm

Repercussões na imprensa sobre a primeira clonagem humana (1/12/01)

Na imprensa internacional, diariamente, tem saído notícias sobre a pesquisa realizada pela empresa Advanced Cell Technology. Há uma forte reação pela maneira como a empresa conduziu a divulgação da pesquisa, provavelmente interessada na patente do experimento. Religiosos e alguns políticos se posicionaram contra mas haverá um forte "lobby" por parte dos portadores de doenças crônicas e doenças genéticas em favor da clonagem terapêutica.

http://cbsnews.com/now/story/0,1597,318994-412,00.shtml

http://www.usatoday.com/news/nation/2001/11/26/embryo.htm

http://www.ananova.com/news/story/sm_458536.html

http://www.cnn.com/TRANSCRIPTS/0111/26/lad.04.html

http://news1.iwon.com/article/id/189083|top|11-26-2001::12:40|reuters.html

http://www.ananova.com/news/story/sm_458626.html?menu=news.latestheadlines

http://news1.iwon.com/article/id/189127|top|11-26-2001::18:10|reuters.html

http://www.cnn.com/2001/HEALTH/11/26/human.cloning/index.html

http://www.usatoday.com/news/nation/2001/11/26/embryo.htm

http://www.siliconvalley.com/docs/news/svfront/017501.htm

http://www.dallasnews.com/science/STORY.ea66f86855.b0.af.0.a4.ba04c.html

http://www.ireland.com/newspaper/ireland/2001/1127/hom1.htm