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Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte.....Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte...Os textos não assinados são de autoria de David Feder

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Avaliação multidisciplinar da efetividade da ciclosporina A em camundongos com distrofia muscular (29/01/05)

Itália - a inflamação dos músculos contribui para a progressão da distrofia muscular de Duchenne. Neste estudo em camundongos os pesquisadores utilizaram uma droga imunossupressora, a ciclosporina A por 4 a 8 semanas. As alterações nas biópsias musculares foram significantemente menores nos animais tratados. As alterações funcionais e bioquímicas também foram menores nos animais tratados. Os resultados positivos com este estudo justificam o estudo desta droga em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Há um estudo clínico com a ciclosporina A na Alemanha.

Eliminação da miostatina não melhora a distrofia muscular e aumenta a mortalidade em camundongos (29/01/05)

USA - miostatina é uma proteína que inibe o crescimento muscular; alguns estudos tem demonstrado que o bloqueio ou eliminação da miostatina contribui para aumento da massa e da força muscular. Neste estudo com camundongos deficientes em laminina, uma forma grave de distrofia muscular em camundongos. A introdução do gene da miostatina não contribuiu para melhorar a força muscular e aumentou a mortalidade dos animais.

Utilização de equipamento in-ex melhora o tratamento de pacientes com doença neuromuscular e infecção respiratória (29/01/05)

Itália - o equipamento mecânico in-ex é utilizado para auxiliar a eliminação das secreções. Neste estudo 11 pacientes com doença neuromuscular e infecção pulmonar foram tratados com fisioterapia e com a utilização do equipamento in-ex; os resultados foram comparados com 16 outros pacientes que só receberam fisioterapia convencional. Os resultados observados com o uso do equipamento foi significantemente melhor, não havendo nenhum efeito colateral com a sua utilização. O artigo será publicado em breve e o resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(IN PRESS: Am J Phys Med Rehabil 2005;84:83–88): Mechanical insufflation–exsufflation improves outcomes for neuromuscular disease patients with respiratory tract infections

Vianello A, Corrado A, Arcaro G, Gallan F, Ori C, Minuzzo M, Bevilacqua M

Abstract:

Objectives: The efficacy of mechanical insufflation–exsufflation, in addition to standard chest physical treatments, was investigated as a first-line intervention for patients with neuromuscular diseases with respiratory tract infections and airway mucous encumbrance.

Design: The short-term outcomes of 11 consecutive neuromuscular disease patients with respiratory tract infections and tracheobronchial mucous encumbrance who were administered mechanical insufflation–exsufflation and conventional chest physical treatments in an intensive care unit were compared with the outcomes of 16 historical matched controls who had received chest physical treatments alone. Treatment failure was defined as the need for cricothyroid “minitracheostomy” or endotracheal intubation, despite treatment. The number of subjects administered bronchoscopy-assisted aspiration during the hospital stay was also compared.

Results: Treatment failure was significantly lower (P < 0.05) in the mechanical insufflation–exsufflation group than in the conventional chest physical treatments group (2/11 vs. 10/16 cases). The use of bronchoscopy-assisted aspiration was similar in the two groups (5/11 vs. 6/16 cases). Mechanical insufflation–exsufflation did not produce serious side effects and was well tolerated by all subjects.

Conclusions: Provision of mechanical insufflation– exsufflation in combination with standard chest physical treatments may improve the management of airway mucous encumbrance in neuromyopathic patients; its use should be included in the noninvasive approach to treatment of respiratory tract infections with impaired mucous clearance.

Alterações ultraestruturais na disferlinopatias demonstram uma menor capacidade de regeneração muscular (29/01/05)

Itália - o gene da disferlina esta envolvido em uma forma de distrofia tipo cinturas e na miopatia de Miyoshi. Os estudos das biópsias musculares demonstram uma intensa atividade inflamatória/degenerativa dos músculos com ineficiência do sistema de regeneração.

Treinamento de força e exercícios aeróbicos em doenças musculares (29/01/05)

Holanda - trata-se de um artigo de revisão sobre todos os estudos bem realizados tentando demonstrar os efeitos do treinamento de força e exercícios aeróbios nas doenças musculares. Os autores só encontraram dois estudos bem feitos, um com distrofia muscular miotônica e outro com distrofia fáscio-escápulo-umeral. Os autores não observaram alterações com os exercícios e treinamento mas os estudos são insuficientes para uma conclusão definitiva.

Esclarecimento sobre o uso de células tronco no tratamento das distrofias musculares (26/01/05)

Brasil - após a reportagem do Globo Repórter sobre as potencialidades do tratamento com as células tronco tenho recebido muitos e-mail com pedidos de esclarecimentos do uso das células tronco em distrofia muscular e pedidos de inscrição em uma provável fila de candidatos a voluntários. Para esclarecimento de todos gostaria de dizer que os estudos com células tronco em distrofia tem sido realizados em animais. Tenho, no momento, conhecimento de três casos de tratamento com células tronco em distrofia muscular. O primeiro foi por acaso: um menino que recebeu transplante de medula óssea devido a leucemia. Com o passar dos anos se percebeu que o menino era portador de distrofia muscular de Duchenne e que os sintomas que ele apresentava eram menos intensos e que ele apresentava células do doador em seus músculos. O segundo caso foi relatado na China pelo Dr. Zhang que transplantou as células tronco em um menor com distrofia muscular de Duchenne há 6 meses. Não há informações recentes sobre o resultado deste tratamento. O que descobri recentemente é que ele cobra para realizar este tratamento (algo em torno de 36000 a 60000 dólares); ele mesmo alerta para os riscos deste tratamento, inclusive de morte, visto que há necessidade de drogas imunossupressoras antes do tratamento e neste momento o paciente fica sem defesa contra infecções. O terceiro caso que localizei há uma semana foi realizado pela empresa Biomark (http://www.biomark-intl.com/frontdoor/stem_cell.cfm ), que realizou há cerca de 6 meses o tratamento de uma criança com Duchenne (http://www.biomark-intl.com/media/publications/Evans,%20Davey-%20MD-%20Robesonia,%20PA1.pdf). Esta empresa cobra para realizar o procedimento e não faz nenhuma acompanhamento confiável do tratamento, nem exames para averiguar o sucesso ou não do tratamento e não usa drogas imunossupressoras antes ou depois do procedimento. Ou seja é um tratamento que visa lucro, é comercial, e pelo contato que tivemos com o pai do menino não proporcionou até o momento nenhum resultado visível. Portanto concluo que os estudos ainda estão em fase experimental e quando os estudos com pacientes for se iniciar eles serão realizados no Brasil em instituições respeitáveis, com acompanhamento de especialistas para avaliação de resultados e com aprovação de comitês de ética. Estes estudos serão noticiados aqui e todos os critérios para escolha de pessoas para este estudo também serão divulgados. Não há no momento nenhum estudo em andamento e não há nenhuma fila de voluntários.

Alfa 7B integrina se altera em camundongos tratados com L-arginina (26/01/05)

França - no dia 7/01/2005 noticiamos uma pesquisa na qual o aumento da alfa 7B integrina diminuiu os sintomas da distrofia muscular em camundongos. Neste pesquisa com camundongos os animais foram tratados com L-arginina. Os animais apresentaram aumento da expressão da alfa 7 B integrina com este tratamento e o músculo diafragma apresentou redução das alterações degenerativas. Este pode ser um caminho para tratamento da doença até que um tratamento definitivo apareça. Este estudo será publicado em breve. O resumo, em inglês, pode ser lido abaixo:

(IN PRESS: FEBS Letters, 2005): α7B integrin changes in mdx mouse muscles after L-arginine administration

Delphine Chazalette, Karim Hnia, François Rivier, Gérald Hugon and Dominique Mornet - France

Abstract

Muscle fibers attach to laminin in the basal lamina using two mechanisms, i.e., dystrophin with its associated proteins and α7β1 integrin. In humans, gene-mutation defects in one member of these complexes result in muscular dystrophies. This study revealed changes after L-arginine treatment of utrophin-associated proteins and the α7B integrin subunit in mdx mouse, a dystrophin-deficient animal model. In the two studied muscles (cardiac muscle and diaphragm), the α7B integrin subunit was increased in 5-week-old treated mice. Interestingly, the diaphragm histopathological appearance was significantly improved by L-arginine administration. These results highlight a possible way to compensate for dystrophin deficiency via α7β1 integrin.

ENMC planeja um estudo internacional para avaliar os esquemas de tratamento com corticóides no tratamento de Duchenne (18/01/05)

Europa - o ENMC é um grupo que reune os centros de pesquisas em doenças neuromusculares da Europa; em reunião em janeiro eles planejam um grande estudo, envolvendo 14 países para avaliar o melhor esquema de tratamento com corticóides na distrofia muscular de Duchenne. Os pacientes que participarem do estudo poderão receber 4 doses diferentes de corticódes: deflazacort - 0,9mg/Kg de peso/dia (grupo 1); prednisona - na dose de 0,75mg/Kg/dia (grupo 2) ou 0,75mg/Kg/10 dias com e 10 dias sem (grupo 3) ou na dose de 0,5mg/Kg/dia (grupo 4). Haverá avaliação da força muscular, da capacidade respiratória, cardíaca e os efeitos colaterais dos corticóides.

Avaliação da ressonância nuclear magnética (RNM) do músculo esternocleidomastoídeo e do coração na Distrofia Muscular de Duchenne (18/01/05)

Grécia - os autores submeteram 17 pacientes com Duchenne à RNM e compararam os resultados com 17 meninos com idade semelhante sem Duchenne. Os pacientes com função pulmonar normal apresentavam alterações na RNM do músculo esternocleidomastoídeo e do músculo cardíaco indicando que este exame pode no futuro um bom exame não invasivo para avaliar os pacientes com distrofia muscular de Duchenne.

Pesquisas em andamento para tratamento das distrofias musculares (18/01/05)

USA - Pat Furlong, presidente do Parent Project, criou um blog no qual ela faz comentários sobre os projetos da entidade e sobre as informações que ela recebe em inúmeros encontros de especialistas. Esta semana ela divulgou informações da reunião do Parent Project na França. As pesquisas na fase 1 (em voluntários normais) com anticorpo inibidor da miostatina já foi terminada e que se inciará a fase 2 (em pequeno número de pacientes com Becker e outras formas de distrofia). Há outras duas drogas sendo testadas a Myodur (Leupeptina,droga inibidora da calpaína,associada a carnitina) e a droga BBIC (inibidora do proteasoma). São caminhos diferentes e promissores para retardar a evolução das distrofias.

A função da miostatina e estratégias para o seu bloqueio - uma nova esperança para promover o aumento do crescimento dos músculos - Revisão (15/01/05)

Inglaterra - os autores fazem uma revisão sobre a função da miostatina, uma proteína da célula muscular responsável pela inibição do crescimento dos músculos. A sua inibição promove aumento da musculatura e pode ser uma boa opção para tratamento de diversas formas de distrofia. A inibição da miostatina promove aumento da massa muscular em camundongos com distrofia muscular. Ainda não há estudos em pacientes com distrofia mas no ano passado foi descrito o caso de um menino que nasceu com uma mutação do gene da miostatina; ele apresentava uma aumento bem significante da força muscular. Esta revisão será publicada em breve na Revista Neuromuscular Disorders e seu resumo em inglês pode ser lido abaixo:

(IN PRESS: Neuromuscular Disorders, 2005): The function of Myostatin and strategies of Myostatin blockade—new hope for therapies aimed at promoting growth of skeletal muscle - REVIEW NEW

Ketan Patel, Helge Amthor - UK

Abstract

Genetic deletion of Myostatin, a member of the Transforming Growth Factor-beta family of signalling molecules, resulted in excessive growth of skeletal muscle. It demonstrated the remarkable intrinsic growth potential of skeletal muscle and led to the proposal that growth stimulation could amend diseased muscle without having to correct the primary cause of the disease. Furthermore, the presence of Myostatin in skeletal muscle in a number of muscle diseases and disease models suggested that it aggravated the primary pathology. Inhibition of Myostatin activity in mdx mouse, the animal model for Duchenne muscular dystrophy, resulted in increased force production and better tissue architecture which implicated Myostatin as a target for new therapeutic strategies. In this review we will discuss the phenotypes of animal models in which Myostatin function is altered. We will highlight the particularities of the Myostatin signalling pathway and describe molecular strategies that have been developed to inhibit the function of Myostatin on muscle. Finally, we will summarise the role of Myostatin in diseased muscle and discuss blockade of Myostatin as a potential therapy for muscular dystrophies.

Alteração dos ácidos graxos de cadeia longa da membrana dos glóbulos vermelhos de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (15/01/05)

Grécia - o objetivo deste estudo foi avaliar a membrana dos glóbulos vermelhos de pacientes com distrofia muscular de Duchenne, procurando determinar se as alterações das membranas das células vão além das alterações musculares. Eles estudaram a composição da membrana dos glóbulos vermelhos de 25 pacientes com Duchenne. Eles observaram diminuição da concentração de fosfolípides e significativa redução dos ácidos graxos insaturados como o ácido oleico, linoleico e aracdônico; a membrana tem aumento da concentração de ácido palmítico. Em conclusão os autores demonstraram que há uma desorganização da membrana dos glóbulos vermelhos em Duchenne e alteração da composição das gorduras desta membrana. Provavelmente novos estudos irão determinar quais as implicações destas alterações para os pacientes com esta forma de distrofia.

Artigo sobre corticóide na distrofia muscular de Duchenne está disponível na íntegra (15/01/05)

USA - o artigo descrito no dia 10 de janeiro sob o título "Comitê de neurologistas americanos recomenda o uso de corticóides na distrofia muscular de Duchenne" tem a sua versão integral disponível na internet; o artigo pode ser acessado aqui

Estudo controlado com a utilização de dose intermitente de prednisona no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (11/01/05)

Holanda - mais um artigo esta sendo publicado descrevendo os efeitos positivos de doses intermitentes (10 dias com e 10 dias sem) de prednisona. Foram estudados 17 meninos com Duchenne de 5 a 8 anos; eles foram tratados por 6 meses com prednisona e 6 meses com placebo (comprimido sem nenhum princípio ativo). Apesar do pouco tempo de tratamento eles observaram retardo na evolução da doença durante o tratamento com prednisona. Apesar da presença de efeitos colaterais a qualidade de vida com o tratamento não foi afetada. É mais um estudo demonstrando os efeitos positivos do tratamento com corticóides na distrofia muscular de Duchenne. O resumo do artigo, em inglês, pode ser lido abaixo:

(IN PRESS: Arch.Neurol.2005;62:128-32) Intermittent Prednisone Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy - A Randomized Controlled Trial NEW

Ernesto A. C. Beenakker; Johanna M. Fock; Marja J. Van Tol; Natalia M. Maurits; Hendrik M. Koop; Oebele F. Brouwer; Johannes H. Van der Hoeven - Netherland

Background Prednisone treatment is used to prolong ambulationin patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). However,since severe adverse effects often accompany prednisone treatment,it is debatable whether the benefits of prednisone treatmentoutweigh its adverse effects.

Objectives To study the effects of prednisone on muscle function and to determine the extent of steroid-related adverse effects and their influence on the quality of life of ambulant patients with DMD.

Design A randomized, placebo-controlled, crossover trial with 6 months of treatment: prednisone or placebo (0.75 mg/kgdaily) during the first 10 days of each month. After a washoutperiod of 2 months, patients received the other regimen foran additional 6 months.

Setting University hospital and rehabilitation centerin the Netherlands.

Patients Seventeen ambulant patients with DMD aged 5 to8 years.

Main Outcome Measure Change in muscle function assessedby timed functional testing: running 9 m, climbing 4 standard-sized stairs, and rising from the floor to a standing position.

Results The increase in time needed to run 9 m (P = .005)and to climb 4 standard-sized stairs (P = .02)was significantly lower during the prednisone period.

Conclusions Prednisone slowed deterioration of muscle function and muscle force in ambulant patients with DMD. Although adverse effects were present, patient quality of life was not affected. Therefore, short-term prednisone treatment can be recommended to preserve motor functions in ambulant patientswith DMD.

Comitê de neurologistas americanos recomenda o uso de corticóides na distrofia muscular de Duchenne (10/01/05)

USA - Comitê de renomados especialistas se reuniram para analisar os estudos já realizados com o uso de corticóides. Após análise destes estudos eles concluiram que a prednisona, uma forma de corticóide demosntrou efeitos em Duchenne na dose de 0,75mg/Kg; no aparecimento de efeitos colaterais a dose pode ser reduzida, com menor efeito benéfico e com menos efeitos colaterais. Deflazacort pode ser utilizado na dose de 0,9mg/Kg. Os efeitos benéficos e os efeitos colaterais devem ser monitorizados e os pais devem participar da discussão do potencial benefício e efeitos colaterais dos corticóides. Esta publicação é muito importante para consolidar a utilização deste tratamento nos pacientes americanos e por conseguinte no mundo todo. Este comitê fez também um resumo, em inglês, deste trabalho para os pais. Este resumo pode ser lido ao lado: CORTICÓIDES NO TRATAMENTO DA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

O osso na distrofia muscular de Duchenne: mais informações do encontro de especialistas realizado em Ohio (10/01/05)

USA - no ano passado já relatei algumas informações sobre osteoporose na distrofia muscular de Duchenne. Neste novo artigo os especialistas descrevem mais informações sobre este encontro. Os especialistas concordam que:

Duchenne está associado a redução da mobilidade
Meninos com Duchenne tem maior risco de fratura, particularmente em ossos longos
Na distrofia muscular de Duchenne há redução da densidade óssea
Os corticóides reduzem a densidade óssea

A densitometria óssea não pode ser utilizada para prever os pacientes que podem ter fraturas.

Corticóides aumentam o risco de fraturas em vértreba, a maioria assintomática
Cálcio e vitamina D contribuem para a saúde do osso mas não há prova que reduzem as fraturas
a melhor fonte de cálcio e vitamina D são a dieta balanceada e o sol
a determinação do nível de vitamina D deveria ser realizada anualmente e o nível recomendado é <20ng/ml

Os autores recomendam que novos estudos sejam feitos para determinar a melhor maneira de avaliar a saúde dos osso, a história natural das alterações ósseas em Duchenne, os fatores de risco, a contribuição do cálcio e vitamina D em Duchenne entre outras médidas.

As informações em inglês estão a seguir:

(IN PRESS: Neuromuscular Disorders 15 (2005) 80–85): Bone health in Duchenne muscular dystrophy: a workshop report from the meeting in Cincinnati, Ohio, July 8, 2004 NEW

W.D. Biggar, L.K. Bachrach, R.C. Henderson, H. Kalkwarf, H. Plotkin, B.L. Wong - Canada and USA

Summary and next steps

From the workshop discussions, there is general agreement that:

DMD is associated with reduced mobility.
Boys with DMD have an increased risk of fractures, particularly long bones.
DMD patients have reduced bone mineral density.
Corticosteroids may be associated with a further reduction in bone mineral density.

The bone mineral density Z- cannot be used to predict fracture risk, and it should not be used alone to make treatment decisions.

Corticosteroids may increase the risk of a vertebral compression fracture, many of which are asymptomatic.
Vitamin D and calcium contribute to bone health but have not been proven to reduce the risk of low-impact fractures.
The best sources of calcium and vitamin D are a balanced diet and sunshine.
It is recommended that boys with DMD have a serum vitamin D determined annually; supplementation is appropriate if the concentration is <20 ng/ml.

But, we need to determine:

How best to assess and monitor bone health.

The natural history of bone health in DMD.

Risk factors that predict the likelihood of a low-impact fracture.

The contribution of Vitamin D and calcium to bone health in DMD.

Potential interventions involving weight-bearing activities to maintain bone strength.

What strategies are effective in preventing and treating reduced bone mineral density.

How to develop multicenter, collaborative study groups in order to.

Collect standardized, clinical and laboratory data on boys with DMD, and

to collect clinical trials to improve bone health and quality of life for boys with DMD.

Aumento da expressão da alfa 7 beta 1 integrina mantém a integridade muscular, aumenta a capacidade de regeneração, promove hipertrofia e reduz a lesão cardíaca de camundongos com distrofia (07/01/05)

USA - em 2001 este grupo de pesquisadores já tinha realizado uma pesquisa demonstrando os bons resultados utilizando a terapia gênica com a alfa 7 beta 1 integrina em camundongos. Eles utilizam camundongos sem distrofina e sem utrofina. Os resultados agora são mais completos e eles conseguem entender o que ocorreu com os camundongos; a estrutura da célula se mantem com este tratamento e há aumento das células satélites, responsáveis pela regeneração. Além disso ocorre retardo do aparecimento da lesão cardíaca nos camundongos; a terapia gênica com esta integrina inibe o desenvolvimento da lesão muscular e aumenta a sobrevida.

O estudo anterior deste grupo pode ser lido aqui. O vídeo do estudo anterior pode ser visto aqui.

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