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Inédito e exclusivo: A administração de ditiocarmabato pirrolidino (PDTC) aumenta a função e melhora a estrutura dos músculos de camundongos com distrofia muscular (29/08/04)
USA - no mês de outubro realizar-se-á em San Diego o Congresso Anual da Sociedade de Neurosciência. De todos as pesquisas que serão apresentadas uma deles trata do uso do ditiocarbamato pirrolidino na função e estrutura do camundongo com distrofia muscular. Este produto tem ação antioxidante. Os resultados demonstraram que o PDTC diminui a fadiga e reduz as alterações patológicas dos musculos com distrofia muscular. Este estudo contribui para entender como o músculo degenera na distrofia muscular e pode abrir caminho para novas linhas de tratamento da doença. O resumo deste trabalho pode ser lido a seguir:
FUNCTIONAL AND STRUCTURAL IMPROVEMENTS IN MDX SKELETAL MUSCLE FOLLOWING CHRONIC DAILY ADMINISTRATION OF PYRROLIDINE DITHIOCARBAMATE (PDTC)
C. Carlson, A. Siegel, A. Samadi, S. Vulcanar. - USA
The presence of severe dystrophy in the mdx triangularis sterni (TS) indicates that passive stretch activates pathogenic mechanisms that do not involve generalized increases in resting Ca2+ influx (Carlson et al., Neurobiology of Disease, 14, 229,2003).To test whether nuclear activation of NFkB (Kumar and Boriek, FASEB J., 17,386, 2003) is directly involved in dystrophic pathogenesis, mdx mice were treated daily (29-82 days)with 50 mg/kg PDTC (ip),an antioxidant which inhibits the nuclear activation of NFB by stabilizing cytosolic IkB-a. Western blots indicated that a single dose increased cytosolic IkB-a in mdx diaphragm for at least 5 hrs.Chronically treated mdx mice exhibited modest increases in whole body tension (Carlson and Makiejus, Muscle and Nerve, 13,480,1990),a significant (p<0.05) decrease in fatigue,and small increases in gastrocnemius twitch tension.Untreated mdx TS fibers (5-12 m)had an average RP of -43 mV (+1.4 SE, N=77 fibers)which was less (p<0.001) than that seen in nondystrophic TS fibers (5-17 m,-51 mV + 1.4,N=61).PDTC treated mdx muscle fibers isolated at 8 to 9 months had more obvious striations and an average RP (-52 +1.7 mV,N= 48) that was identical to that seen in nondystrophic TS fibers.Older PDTC treated mdx mice (11-22 m) had significantly improved RPs in both caudal (-41 mV+ 2.8, N=52;p<0.001) and middle (-42 + 2.8 mV, N=44; p<0.05) regions of the TS in comparison to age matched saline-injected mice (caudal: -23 + 2.0 mV, N=93; middle: -34.2 +2.5 mV, N=50).These TS muscles also exhibited an increase in the appearance of healthy intact fibers, particularly in the middle region of the muscle.These results indicate that a stretch-induced inflammatory reaction involving NFkB nuclear activation contributes significantly to dystrophic pathology, and that agents which inhibit the nuclear activation of NFkB should have pronounced value in the treatment of muscular dystrophy
C. Carlson, A. Siegel, A. Samadi, S. Vulcanar. FUNCTIONAL AND STRUCTURAL IMPROVEMENTS IN MDX SKELETAL MUSCLE FOLLOWING CHRONIC DAILY ADMINISTRATION OF PYRROLIDINE DITHIOCARBAMATE (PDTC) Program No. 684.18. 2004 Abstract Viewer/Itinerary Planner. Washington, DC: Society for Neuroscience, 2004. Online
Resultado da terapia gênica com a transferência concomintante do gene da distrofina e de um gene inibidor da resposta imunológica em camundongos (28/08/04)
USA - um dos problemas não plenamente solucionados da terapia gênica é a resposta imunológica. Nesta pesquisa, cujo resumo está transcrito abaixo, os autores utilizaram um vetor viral que continha o gene da distrofina e um gene inibidor da resposta imunológica. Os resultados demonstraram que a inibição da reposta imunológica promove uma expressão rolongada do gene da distrofina nos músculos.
(IN PRESS: Molecular Therapy, 2004) Sustained Muscle Expression of Dystrophin from a High-Capacity Adenoviral Vector with Systemic Gene Transfer of T Cell Costimulatory Blockade NEW
Zhilong Jiang, Gudrun Schiedner, Nico van Rooijen, Chau-Ching Liu, Stefan Kochanek, and Paula R. Clemens - USA
Adenoviral vector (Ad)-mediated gene delivery of normal, full-length dystrophin to skeletal muscle provides a promising strategy for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). However, cellular and humoral immune responses induced by vector gene transfer limit the application of this approach. Blockade of the costimulatory interaction between naRve T cells and antigen-presenting cells has proven to be a successful means to diminish immunity induced by gene transfer. In this study we explore the potential of supplementing dystrophin gene delivery to dystrophin-deficient Dmd mouse skeletal muscle with systemic gene delivery of CTLA4Ig and CD40Ig molecules to effect costimulatory blockade. We found that systemic administration of a high-capacity Ad (HC-Ad) vector carrying murine CTLA4Ig (AdmCTLA4Ig) either alone or codelivered with an HC-Ad vector carrying murine CD40Ig (AdmCD40Ig) provided sustained expression of recombinant full-length murine dystrophin from an HC-Ad vector carrying the dystrophin cDNA (AdmDys). The level of AdmDys vector genomes remained stable in animals cotreated with systemic delivery of vectors carrying molecules to block costimulation. In addition, muscle CD4+ and CD8+ T cell infiltrates and Th1 cytokine production by splenocytes were reduced. The production of neutralizing antibody against Ad vector was significantly inhibited in mice receiving systemic codelivery of both AdmCTLA4Ig and AdmCD40Ig, but not in the mice treated with AdmCTLA4Ig alone. The results suggested that coblockade of both CD28/B7 and CD40L/CD40 costimulatory pathways is required for effective inhibition of the Ad vector-induced humoral immune response in Dmd mice, whereas blockade of CD28/B7 alone by murine CTLA4Ig would be sufficient for prolonged dystrophin expression in treated muscle.
Resposta imunológica ao transplante de mioblastos em três meninos com distrofia muscular de Duchenne (28/08/04)
Canadá - este grupo de pesquisadores estuda o transplante de mioblastos, procurando aperfeiçoá-lo. Neste estudo eles relatam o resultados do transplante de mioblastos em três meninos com distrofia muscular de Duchenne e que receberam um medicação imunossupressora (FK506). Com o uso adequado de droga imunossupressora ocorreu uma significante expressão da distrofina, mas em pequeno número de fibras. Houve uma pequena reação imunológica mostrando que o FK506 conseguiu controlar a rejeição ao transplante de mioblastos; o estudo prosegue e novos estudos deverão ser feitos para avaliar os resultados a longo prazo. O resumo do trabalho está abaixo:
(IN PRESS: Transplantation, 2004) SUMMARY: IMMUNE PARAMETERS IN THREE DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY PATIENTS FOLLOWING INTRAMUSCULAR TRANSPLANTATION OF NORMAL MYOGENIC CELLS UNDER FK506 IMMUNOSUPPRESSION. NEW
D. Skuk, R. Roy, B. Roy, M. Goulet, F.J. Dugre´, J.P.Tremblay - Canada
Aims: To test the efficacy of FK506 immunosuppression to control acute rejection in the context of myoblast allotransplantation in Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients. Methods: Three DMD patients received injections of myoblasts obtained from skeletal muscle biopsies of normal donors. The cells (30 x 106) were injected in 1 cm3 of the Tibialis anterior by 25 parallel injections. Similar patterns of saline injections were performed in the contralateral muscles. The patients received FK506 for immunosuppression, the doses being adjusted to maintain a blood concentration between 8 to 20 ug/L. Periodical monitoring of the patients included weight, hemogram, glycemia, lipid profile and serum levels of creatinine, urea, sodium, potassium and chlorides. Patients 1 and 2 were previously taking deflazacort to delay the progression of the disease and we maintained this treatment during the study. Muscle biopsies were performed at the injected sites 4 weeks later. Histological studies were done to analyze the success of the graft, and to characterize the immune cells present in the tissue. RT-PCR analysis of the biopsies were done to observe the expression of INFgamma, TNF-alpha, granzyme B, IL-6 and FasL. The presence of antibodies against the donor cells in blood samples taken before and at 2, 4 and 8 weeks after cell transplantation was analyzed by cytofluorometry. Results: We observed dystrophin-positive myofibers in the cellgrafted sites of the three patients: 9 % (patient 1), 6.8 % (patient 2), and 11 % (patient 3). Since patients 1 and 2 had identified dystrophin-gene deletions, these results were obtained using monoclonal antibodies specifically to the deleted exons. The grafted site exhibited some pockets of leukocyte infiltration composed of macrophages and CD4 and CD8 lymphocytes in patient 1. In patient 2, similar leukocyte infiltrations were smaller and scarce. No leukocyte accumulations were observed in patient 3. No antibodies against the donor-cells and the donor MHC class-I and class II were detected in the 3 cases. Only the IL-6 mRNA was significantly increased in one grafted site (patient 1). The only potential side effect of the immunosuppression was some weight increase in patient 3. Conclusions: Significant dystrophin expression can be obtained in the skeletal muscles of DMD patients following specific conditions of cell delivery and immunosuppression. Only the presence of some macrophage/T-lymphocyte accumulations in the vicinity of dystrophin-positive myofibers, and an increase in IL-6 expression could suggest to a moderate, non-completely controlled cellular acute rejection in patient 1. For the rest, the immunosuppression seems quite appropriate. Since patients 1 and 2 received chronic corticosteroid therapy, an additive effect of this treatment on the FK506-based immunosuppression is perhaps possible. The long-term benefit of a FK506-based immunosuppression for myoblast transplantation in DMD patients remains to be tested.
Administração de IGF-1 reduz a fadiga de músculos de camundongos com distrofia muscular experimental (28/08/04)
Austrália - O IGF-1 é um fator que está relacionado ao aumento da massa muscular e há vários pesquisadores estudando seu efeito em modelos de distrofia muscular. Neste artigo os pesquisadores estudaram os músculos de camundongos tratados com IGF-1 e observaram que ocorre redução da fadiga nos músculos dos animais que receberam o tratamento. O resultado é importante pois se for comprovado este efeito em seres humanos, a droga pode reduzir a fadiga em todos os tipos de distrofia muscular. O artigo será publicado em breve e o resumo segue abaixo:
(IN PRESS: Muscle and Nerve, 30:295-304, 2004): ADMINISTRATION OF INSULIN-LIKE GROWTH FACTOR-I IMPROVES FATIGUE RESISTANCE OF SKELETAL MUSCLES FROM DYSTROPHIC mdx MICE NEW
PAUL GREGOREVIC, , DAVID R. PLANT, , and GORDON S. LYNCH, - Australia
ABSTRACT: Muscle fatigue occurs in many neuromuscular diseases, including the muscular dystrophies, and it contributes to a loss of functional capacity and reduced quality of life for affected patients. An improvement in fatigue resistance has been observed in diaphragm muscles of mdx mice following insulin-like growth factor-I (IGF-I) administration. Whether similar treatment can improve locomotor muscle function in mdx mice is not known. We examined the ef.cacy of IGF-I administration (1 mg/kg daily s.c. for 8 weeks) on structural, metabolic, and functional properties of extensor digitorum longus (EDL) and soleus muscles of mdx mice, and tested the hypothesis that IGF-I treatment would improve function in these muscles. After treatment, muscles were more resistant to fatigue during repeated maximal contractions than muscles from untreated mice, an improvement associated with increased muscle .ber succinate dehydrogenase activity in the absence of changes in cellular (single-.ber) contractile activation characteristics. The findings have important clinical implications, not just for the dystrophinopathies, but for all neuromuscular pathologies where fatigue of locomotor muscles limits functional capacity and decreases quality of life
USA - utilizando um modelo de distrofia muscular canino os pesquisadores realizaram transplante de células tronco da medula óssea. A análise dos músculos antes e após o transplante não demonstraram aumento da expressão da distrofina nos músculos.
Camundongo maratonista pode ajudar na descoberta de drogas para tratamento da distrofia muscular (28/08/04)
USA - pesquisadores desenvolveram um camundongo geneticamente modificado que apresenta maior capacidade de correr do que os camundongos normais. Os camundongos apresentam uma alteração de um gene ligado ao receptor da insulina; este camundongo poderá ajudar nos estudos de drogas para obesidade, doenças lipídicas e nas distrofias musculares. Os comentários sobre este artigo também podem ser lidos aqui.
Efeito do exercício no cálcio dos músculos de camundongos com distrofia muscular submetidos a exercícios (28/08/04)
Itália - o exercício agrava a distrofia nos camundongos. Neste trabalho os autores demonstraram que há uma alteração do equilíbrio do cálcio nos músculos dos camundongos com distrofia muscular o que pode contribuir para agravamento da lesão muscular e pode contribuir para o conhecimento dos mecanismos de lesão muscular na distrofia. O resumo em inglês do artigo pode ser lido a seguir:
(IN PRESS: Neurobiology of Disease, 2004) The alteration of calcium homeostasis in adult dystrophic mdx muscle fibers is worsened by a chronic exercise in vivo NEW
Bodvael Fraysse, Antonella Liantonio, Michela Cetrone,Rosa Burdi, Sabata Pierno, Antonio Frigeri, Michela Pisoni,Claudia Camerino, and Annamaria De Lucaa - Italy
Chronic exercise in vivo aggravates dystrophy in mdx mice. Calcium homeostasis was evaluated ex vivo by micro-spectrofluorometry on tendon-to-tendon dissected extensor digitorum longus (EDL) muscle fibers. Resting cytosolic calcium ([Ca2+]i) and sarcolemmal permeability through Gd3+-sensitive mechanosensitive calcium (MsCa) channel were significantly higher in mdx vs. wild-type fibers. The exercise further enhanced [Ca2+]i in mdx fibers and increased sarcolemmal permeability by activating nifedipine-sensitive leak calcium channels. The two genotypes did not differ in caffeine sensitivity and in the excitation-calcium release (ECaR) coupling mechanism by K+ depolarization. The exercise produced a similar adaptation of activation curve of ECaR and of sensitivity to caffeine. However, the inactivation of ECaR of mdx fibers did not adapt to exercise. No fiber phenotype transition occurred in exercised muscle. We provide the first evidence that an in vivo exercise worsens the impaired calcium homeostasis of dystrophic fibers, supporting the role of enhanced calcium entrance in dystrophic progression.
Holanda - algumas pesquisas tem sido realizadas com o albuterol para aumentar a força muscular em várias formas de distrofia. Neste estudo o albuterol foi administrado por 26 semanas após o mesmo período de treinamento muscular. Os resultados demonstraram que o albuterol e o treinamento muscular são seguros e que há um efeito postivo limitado (aumento da força muscular); não é possível concluir se este efeito se manterá por mais tempo ou haverá um aumento maior da força muscular se o tratamento for prolongado.
Efeito do corticóide e dos exercícios na morte de músculos na distrofia muscular de camundongos (28/08/04)
Coréia do Sul - os pesquisares estudaram os efeitos dos exercícios na morte das células dos camundongos com distrofia muscular e observaram que o corticóide reduz a morte celular em camundongos submetidos a exercícios. O resumo deste artigo que será publicado em breve pode ser lido abaixo:
(Early view: Muscle and Nerve, 2004):Effects of exercise and steroid on skeletal muscle apoptosis in the mdx mouse NEW
Jeong-Hoon Lim, MD, Dai-Youl Kim, MD, Moon Suk Bang, MD, PhD - Republic of Korea
Terapia gênica com o uso do minigene da distrofina em camundongos com distrofia muscular experimental (21/08/04)
Japão - neste artigo que será publicado em breve na Revista Molecular Therapy (cujo resumo em inglês segue abaixo) os autores descrevem um experimento em camundongos com distrofia muscular que receberam o minigene da distrofina. Apesar de uma pequena quantidade de fibras expressarem a distrofina houve uma significativa melhora das alterações patológicas do músculo e aumento da força muscular.
(IN PRESS: Molecular Therapy, 2004) AAV Vector-Mediated Microdystrophin Expression in a Relatively Small Percentage of mdx Myofibers Improved the mdx Phenotype NEW
Madoka Yoshimura, Miki Sakamoto, Madoka Ikemoto, Yasushi Mochizuki, Katsutoshi Yuasa, Yuko Miyagoe-Suzuki, and Shin’ichi Takeda - Japan
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a lethal disorder of skeletal muscle caused by mutations in the dystrophin gene. Adeno-associated virus (AAV) vector-mediated gene therapy is a promising approach to the disease. Although a rod-truncated microdystrophin gene has been proven to ameliorate dystrophic phenotypes, the level of microdystrophin expression required for effective gene therapy by an AAV vector has not been determined yet. Here, we constructed a recombinant AAV type 2 vector, AAV2-MCKDCS1, expressing microdystrophin (DCS1) under the control of a muscle-specific MCK promoter and injected it into TA muscles of 10-day-old and 5-week-old mdx mice. AAV2-MCKDCS1-mediated gene transfer into 5-week-old mdx muscle resulted in extensive and long-term expression of microdystrophin and significantly improved force generation. Interestingly, 10-day-old injected muscle expressed microdystrophin in a limited number of myofibers but showed hypertrophy of microdystrophin-positive muscle fibers and considerable recovery of contractile force. Thus, we concluded that AAV2-MCKDCS1 could be a powerful tool for gene therapy of DMD
Japão - este grupo de pesquisa estuda o uso de oligonucleotídeos para a terapia gênica da distrofia muscular de Duchenne; com esta técnica eles conseguem "consertar" o gene causando uma progressão mais lenta da doença. Neste trabalho eles testaram uma nova técnica de oligonucleotídeos utilizando o RNA e obtiveram sucesso em cultura de células de um portador de Distrofia Muscular de Duchenne. Este grupo já está utilizando uma outra forma de tratamento com oligonucleotídeos em alguns pacientes.
USA - continuando seus estudos está equipe realizou a terapia gênica utilizando-se de um vetor não viral em camundongos com distrofia, injetando-o diretamente na artéria. Após 6 meses apenas 1-5% das miofibras expressaram a distrofina. Houve resposta imunológica a este tratamento com aparecimento de anticorpos.
USA - pesquisadores estudando um modelo experimental de distrofia, o verme Caenorhabditis elegans, identificaram uma nova proteína que pode estar envolvida com a doença. A SNF-6 é um transportadora de acetilcolina/colina e sua ausência pode também causar degeneração muscular, e causar sintomas indistinguíveis da distrofia muscular. Esta proteína parece interagir com as proteínas da membrana e pode contribuir para a patogenia da doença. Um resumo em inglês do artigo publicado nesta semana na revista Nature está a seguir:
IN PRESS: Nature, 2004) SNF-6 is an acetylcholine transporter interacting with the dystrophin complex in Caenorhabditis elegans
Hongkyun Kim, Matthew J. Rogers, Janet E. Richmond & Steven L. McIntire - USA
Muscular dystrophies are among the most common human genetic diseases and are characterized by progressive muscle degeneration. Muscular dystrophies result from genetic defects in components of the dystrophin–glycoprotein complex (DGC), a multimeric complex found in the muscle cell plasma membrane. The DGC links the intracellular cytoskeleton to the extracellular matrix and is thought to be important for maintaining the mechanical integrity of muscles and organizing signalling molecules. The exact role of the DGC in the pathogenesis of disease has, however, remained uncertain. Mutations in Caenorhabditis elegans DGC genes lead to specific defects in coordinated movement and can also cause muscle degeneration. Here we show that mutations in the gene snf-6 result in phenotypes indistinguishable from those of the DGC mutants, and that snf-6 encodes a novel acetylcholine/choline transporter. SNF-6 mediates the uptake of acetylcholine at neuromuscular junctions during periods of increased synaptic activity. SNF-6 also interacts with the DGC, and mutations in DGC genes cause a loss of SNF-6 at neuromuscular junctions. Improper clearing of acetylcholine and prolonged excitation of muscles might contribute to the pathogenesis of muscular dystrophies.
Nova técnica permite a correção das células tronco dos músculos e mioblastos (21/08/04)
Canadá - este grupo de pesquisa, liderado por Jacques P. Tremblay, tem estudado novas técnicas para aperfeiçoar o transplante de mioblastos. Neste estudo, que será publicado em breve na Revista Molecular Therapy (resumo em inglês abaixo) eles estudaram uma nova técnica para correção dos mioblastos e células tronco dos músculos para poder utilizar as próprias células do paciente neste tratamento. A possibilidade de correção das células do próprio paciente poderia contribuir para melhorar o resultado deste tipo de tratamento.
(In Press: Molecular Therapy, 2004) Nucleofection of Muscle-Derived Stem Cells and Myoblasts with C31 Integrase: Stable Expression of a Full-Length-Dystrophin Fusion Gene by Human Myoblasts NEW
Simon P. Quenneville,Pierre Chapdelaine,JoJl Rousseau, Jean Beaulieu, Nicolas J. Caron, Daniel Skuk, Philippe Mills, Eric C. Olivares, Michele P. Calos, and Jacques P. Tremblay - Canada
Ex vivo gene therapy offers a potential treatment for Duchenne muscular dystrophy by transfection of the dystrophin gene into the patient’s own myogenic precursor cells, followed by transplantation. We used nucleofection to introduce DNA plasmids coding for enhanced green fluorescent protein (eGFP) or eGFP-dystrophin fusion protein and the phage C31 integrase into myogenic cells and to integrate these genes into a limited number of sites in the genome. Using a plasmid expressing eGFP, we transfected 50% of a mouse muscle-derived stem cell line and 60% of normal human myoblasts. Co-nucleofection of a plasmid expressing the C31 integrase and an eGFP expression plasmid containing an attB sequence produced 15 times more frequent stable expression, because of site-specific integration of the transgene. Co-nucleofection of the C31 integrase plasmid and a large plasmid containing the attB sequence and the gene for an eGFP–full-length dystrophin fusion protein produced fluorescent human myoblasts that were able to form more intensely fluorescent myotubes after 1 month of culture. A nonviral approach combining nucleofection and the C31 integrase may eventually permit safe autotransplantation of genetically modified cells to patients.
Perda sanguínea na cirurgia de coluna (21/08/04)
USA - pacientes com Distrofia muscular as vezes necessitam de cirurgia de coluna por escoliose (desvio); os autores fazem uma revisão dos trabalhos que analisaram a perda sanguínea em diferentes tipos de cirurgia de coluna em diferentes doenças. Os pacientes com distrofia muscular de Duchenne estão entre os que apresentam maior perda sangúinea. As perdas sanguíneas podem chegar a 4000ml. Os trabalhos que estudaram as perdas sanguíneas em Duchenne podem ser vistos aqui.
Brasil - Depois de uma manhã de intensos debates, os parlamentares que integram a Comissão de Educação do Senado concederam, em 10 de agosto de 2004, uma vitória parcial à comunidade científica com relação às pesquisas com células-tronco retiradas de embriões humanos. Parcial, porque apesar de votarem substitutivo da Lei de Biossegurança favorável às pesquisas, estas se limitam apenas aos embriões que já estão congelados nas clínicas de fertilização, não abrangendo aqueles que virão a ser congelados depois de aprovada a lei.
http://www.estadao.com.br/ciencia/noticias/2004/ago/10/160.htm
http://www1.folha.uol.com.br/folha/dinheiro/ult91u87648.shtml
Inglaterra - O Departamento de Embriologia e Fertilização Humana da Grã-Bretanha concedeu a licença a especialistas da Universidade de Newcastle.Os cientistas estão pesquisando novos tratamentos para doenças como diabetes, mal de Parkinson e mal de Alzheimer.Os especialistas acreditam que esta é não apenas a primeira vez que tal licença é concedida na Grã-Bretanha, mas também na Europa.Mas eles advertem que vai levar pelo menos cinco anos - ou até mais - para que pacientes recebam tratamentos com células-tronco criadas a partir de seu trabalho.
IMPORTANTE: Consenso Americano sobre os cuidados respiratórios em pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (13/08/04)
USA - a ATS, Associação Americana de Tórax, aprovou em março de 2004 as normas estabelecidas no Consenso sobre os cuidados respiratórios em portadores de Duchenne. É um texto completo sobre os problemas respiratórios na distrofia muscular de Duchenne, com recomendações para o tratamento e acompanhamento destes problemas. É um texto fundamental para fisioterapeutas, pediatras, pneumologistas e neurologistas envolvidos no tratamento das distrofias. São feitas recomendações quanto aos exames necessários para acompanhamento e a periodicidade que devem ser pedidos. Há também informações sobre o tratamento, incluindo as maneiras de eliminação de catarro, indicações de ventilação não-invasiva e cuidados de pacientes com BIPAP e traqueostomia. O resumo das principais recomendações deste comitê estão aqui.
Novo método não viral para levar os genes até os músculos (11/08/04)
USA - todos os pesquisadores concordam que o método para levar os genes para os músculos é a maior dificuldade para a terapia gênica. Os pesquisadores descrevem um método que não utiliza vetores virais e que é considerado fácil para levar os genes para os músculos. Utilizando plasmídeos os pesquisadores obtiveram sucesso na terapia gênica experimental para os músculos dos membros. O resumo do artigo em inglês que será publicado em breve está abaixo:
( Molecular Therapy. 2004,10(2):386-398) A Facile Nonviral Method for Delivering Genes and siRNAs to Skeletal Muscle of Mammalian Limbs
James E. Hagstrom, Julia Hegge, Guofeng
Zhang, Mark Noble, Vladimir Budker, David L. Lewis, Hans Herweijer and Jon A.
Wolff - USA
Abstract
Delivery is increasingly being recognized as the critical hurdle holding back the tremendous promise of nucleic acid-based therapies that include gene therapy and more recently siRNA-based therapeutics. While numerous candidate genes (and siRNA sequences) with therapeutic potential have been identified, their utility has not yet been realized because of inefficient and/or unsafe delivery technologies. We now describe an intravascular, nonviral methodology that enables efficient and repeatable delivery of nucleic acids to muscle cells (myofibers) throughout the limb muscles of mammals. The procedure involves the injection of naked plasmid DNA or siRNA into a distal vein of a limb that is transiently isolated by a tourniquet or blood pressure cuff. Nucleic acid delivery to myofibers is facilitated by its rapid injection in sufficient volume to enable extravasation of the nucleic acid solution into muscle tissue. High levels of transgene expression in skeletal muscle were achieved in both small and large animals with minimal toxicity. Evidence of siRNA delivery to limb muscle was also obtained. The simplicity, effectiveness, and safety of the procedure make this methodology well suited to limb muscle gene therapy applications.
Palestras apresentadas na Conferência Anual do Parent Project de 2004 estão disponíveis na internet (03/08/2004)
USA - a Conferência anual do Parent Project, realizada em julho de 2004, reuniu um grupo de renomados pesquisadores para apresentar aos portadores de Duchenne, pais e amigos, as mais recentes informações sobre tratamento e acompanhamento da doença. O material desta palestra está reunido em 25 artigos em inglês que podem ser lidos ou copiados. Infelizmente pela grande quantidade de informação e pelo tamanho dos artigos será impossível a sua tradução e comentários. Os gráficos e as informações mais importantes serão acrescentadas aos artigos do site.
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