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Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte.....Os resumos das notícias podem ser copiados livremente desde que citada a fonte...Os textos não assinados são de autoria de David Feder

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Efeitos anabólicos da oxandrolona nas doenças catabólicas e nas que causam fraqueza muscular: revisão do seu efeito e da sua segurança ( 20/03/04)

USA - os autores fazem uma revisão dos efeitos da oxandrolona, uma substância esteróide, nas doenças catabólicas e nas que causam fraqueza muscular. De maneira geral a droga é eficaz com efeitos colaterais limitados e bem tolerados. Como a revisão é genérica não temos mais detalhes sobre o uso da droga na distrofia muscular.

Evidência da disfunção cardíaca precoce cardíaca na distrofia muscular de Duchenne (20/03/04)

França - as manifestações cardíacas são frequentes em meninos com distrofia muscular de Duchenne e muitos pesquisadores procuram avaliar métodos de detecção precoce desta alteração. Neste estudo 19 meninos com Duchenne fizeram ecodopplercardiograma e a cintilografia miocárdica após perfusão com dobutamina, uma droga estimulante da contração cardíaca. O teste realizado após a administração da dobutamina evidenciou precocemente alteração da função cardíaca não detectada no ecodopplercardiograma.

Eritropoetina: uma nova arma no tratamento das doenças musculares? (20/03/2004)

Itália - a eritropoetina é um hormônio que regula a produção de glóbulos vermelhos. Experiências clínicas e experimentais sugerem que a eritropoetina tem um efeito positivo na musculatura esquelética e cardíaca. Eritropotina pode estimular as células satélites musculares e os mioblastos, além de estimular a angiogênese e pode aumentar o suprimento de oxigênio do músculo. Em humanos tem sido observado efeito positivo em atletas que fazem uso ilegal da substância (é considerado doping). Apesar das evidências favoráveis ao uso da eritropoetina não há estudos experimentais e nem clínicos na distrofia muscular.

IN PRESS (Medical Hypotheses, 2004): Erythropoietin: a new tool for muscle disorders?

C. Scoppetta, F. Grassi (E-mail address: [email protected] (C. Scoppetta).)

Summary The main action of erythropoietin (EPO) is to regulate the production of red cells. However both experimental evidence and clinical experience suggest that erythropoietin has a positive effect on skeletal and cardiac muscle. Mice lacking EPO or its receptors suffer from hearth hypoplasia and have a reduced number of proliferating cardiac myocytes. EPO receptors are expressed on mouse primary satellite cells and in cultured myoblasts, and their stimulation appears to enhance proliferation and reduce the differentiation of both cell types. Moreover EPO is capable of promoting angiogenesis in muscle cells, which provides an additional route to increase oxygen supply to active muscles. In men, the effects of EPO on muscle cells are suggested by the illegal use of EPO by agonistic and amateur athletes to enhance their performances. In some athletes EPO improved their long-duration muscular performances much more than expected on the basis of the increment of the blood hemoglobin alone. Our proposal is to investigate the effect of EPO treatment in various animal models of muscular dystrophies (MD), which are common hereditary primary muscle disorders characterized by muscle damage and wasting, to date without any effective treatment. The ability of EPO to induce the proliferation of satellite cells in the presence of differentiating conditions, typical of the damaged muscle, may represent a tool to expand the cellular population competent for muscle repair. This would lengthen the period when muscles can be efficiently repaired. In the presence of positive results, the possibility could be considered of selecting some of the human forms of MD and treating the patients with EPO.

Resumos que serão apresentados no Encontro Anual da Academia Americana de Neurologia (13/03/04)

USA - este congresso será realizado em São Francisco a partir de 24 de abril de 2004 e é considerado um dos maiores encontros de neurologistas do mundo. No entanto o número de artigos falando sobre distrofia é muito baixo, muito inferior ao de outras doenças como a esclerose múltipla e a doença de Parkinson. Além disso poucos destes resumos abordam aspectos da terapia da doença. A maioria descreve algumas formas de distrofia, características genéticas, etc. Isto demonstra um desinteresse por este grupo de doentes, em especial com relação aos aspectos importantes da doença como tratamento medicamentoso, fisioterapia, cirurgia, etc. Os resumos que falam sobre distrofia (todas as formas) podem ser lidos em inglês aqui.

Estudo piloto de albuterol em distrofia muscular de Duchenne e Becker (13/03/04)

USA - em artigo que será publicado em breve na revista Neurology este grupo da Universidade da California descreve os resultados preliminares com o uso do albuterol na distrofia muscular de Duchenne e Becker. O albuterol é uma droga conhecida e é utilizado há muito tempo no tratamento da asma. Os resultados obtidos em 9 pacientes demonstra que o albuterol aumenta a força muscular nestes pacientes. A Dra. Melissa Spencer que comanda este grupo contunua o estudo com estes pacientes por tempo maior e agregando novos pacientes para concluir sobre o efeito desta droga. O resumo do artigo em inglês segue abaixo:

Pilot trial of albuterol in Duchenne and Becker muscular dystrophy NEW

E.G. Fowler; M.C. Graves; G.T. Wetzel and M.J. Spencer,

Abstract—The authors conducted a randomized, crossover, double-blind, placebo-controlled pilot study of albuterol in nine boys with dystrophinopathies. Primary outcomes were 1) isometric knee extensor and flexor strength; and 2) manual muscle testing (MMT). Isometric knee extensor strength and MMT scores were significantly higher in patients taking albuterol vs placebo. Therefore, 12-week treatment with extended-release albuterol may increase strength in patients with dystrophinopathies. A larger, double-blind, randomized study is necessary to confirm these results.

Déficits de aquisição de conhecimento na Distrofia Muscular de Duchenne (06/03/04)

Suécia - neste estudo 20 meninos com distrofia muscular de Duchenne realizaram testes neurológicos que foram comparados aos testes de 17 meninos não portadores. Os resultados foram piores em portadores de distrofia com relação a memória, aprendizado e para executar funções. Problemas na memória recente são mais evidentes demonstrando problemas específicos na aquisição do conhecimento. Outros testes foram normais.

O uso dos aminoglicosídeos em mutação de ponto (06/03/04)

USA - recentemente eu tenho incluído vários artigos sobre o uso da gentamicina em distrofia muscular e em outras doenças genéticas. Este trabalho foi realizado por um grupo que há muito tempo tem estudado o uso desta droga. Neste estudo além da gentamicina eles estudaram outras drogas do mesmo grupo com a amicacina, tobramicina etc. Os autores obervaram uma resposta bastante variada, dependendo da localização da mutação de ponto. Este é um grupo de drogas que precisa ser melhor estudado, inclusive para determinar quem poderia ser beneficiado por este tratamento.

Tratamento com corticóide e o desenvolvimento de escoliose em meninos com distrofia muscular de Duchenne (06/03/04)

Canadá - a escoliose, ou desvio da coluna, é muito frequente em meninos com distrofia muscular de Duchenne. Este estudo teve a finalidade de avaliar a escolise em pessoas tratadas com corticóides. Trinta meninos de 7 a 10 anos com Distrofia Muscular de Duchenne, com capacidade de andar, forma tratados com deflazacort e 24 não receberam a medicação. Uma curvatura da coluna > que 20% foi observada em 67% dos meninos que não receberam corticóide e em 17% dos que foram tratados com deflazacort. Quinze meninos sem corticóide necessitaram de cirurgia de coluna contra 5 dos que receberam o corticóide. Como efeitos colaterais do tratamento 10 meninos com deflazacort apresentaram catarata, 3 fraturas por stress e o aumento médio de peso foi de 3,7Kg. Os autores concluem que o tratamento com corticóide retarda o aparecimento da escoliose.

Uso de células precursoras musculares para levar o microgene da distrofia aos músculos ( 06/03/04)

USA - recentemente células precursoras foram identificadas nos músculos com um potencial que se assemelha as células tronco. Neste estudo, liderado por Louis M Kunkel, descobridor do gene da distrofina, as células precursoras musculares de camundongos com distrofia foram retiradas do músculo e receberam o microgene da distrofina. O microgene foi introduzido na células por um vetor viral. Este microgene consegue fazer a célula produzir distrofina. Estas células precursoras tratadas foram injetadas em veias dos mesmos camundongos e migraram para os músculos doentes. Esta é uma boa alternativa para a terapia gênica por utilizar as células precursoras do animal doente, diminuindo a change de rejeição às células e a resposta inflamatória do músculo.

Beta dois agonistas aumentam a força muscular em ratos idosos (06/03/04)

Austrália - beta dois agonistas são drogas utilizadas no tratamento da asma. Algusn grupos utilizam estas drogas para aumentar a força muscular e em breve divulgaremos o resultado da pesquisa com estas drogas na distrofia muscular de Duchenne. Neste estudo os pesquisadores usaram o fenoterol, uma droga beta agonista em ratos velhos e observaram aumentam da força muscular. Este é um grupo de drogas que tem potencial de uso em várias formas de distrofia.

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