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IMPORTANTE - Grande avanço na terapia gênica: cientistas desenvolvem um novo método de levar os genes até as células (24/02/03)
Inglaterra - modificações dos genes é uma forma em estudo para tratamento das doenças genéticas; no entanto, os métodos que levam os genes até as células ainda não foram aperfeiçoados: há alguns riscos envolvidos e problemas com o uso dos vírus com esta finalidade. Pesquisadores do Imperial College London e da Medical Research Council da Inglaterra desenvolveram um método efetivo de levar o gene até as céulas sem o uso de vírus. Eles estudaram em camundongos o uso de microbolhas associadas com o uso do ultrassom. O estouro destas microbolhas, que são injetadas na veia, causa pequenas lesões na membrana da célula e permite a entrada do DNA. O ultrassom é utilizado para direcionar estas microbolhas. Esta terapia que só foi testada em animais pode ser efetiva no tratamento das distrofias musculares.
http://www.health-news.co.uk/showstory.asp?id=107274
http://www.betterhumans.com/News/news.aspx?articleID=2003-02-24-3
http://reuters.com/newsArticle.jhtml?type=healthNews&storyID=2278965
Canadá - este grupo canadense está se dedicando a aperfeiçoar o transplante de mioblastos, inclusive em seres humanos. Neste trabalho eles retiraram mioblastos de camundongos com distrofia muscular e no laboratório corrigiram o defeito genético do mioblasto ou seja, utilizando um vetor viral que levou o gene da distrofina até o núcleo dos mioblastos eles conseguiram transformar estas células em normais. Estes mioblastos foram injetados em um músculo da pata do camundongo que apresentou expressão do gene em porcentagem bem significativa, maior quando os camundongos recebiam drogas imunossupressoras.
Avaliação nutricional em pacientes com doença neuromuscular (22/02/03)
Argentina - pacientes com distrofia muscular podem apresentar obesidade por múltiplas causas (inatividade, uso de corticóides, etc). O método habitual de avaliação de obesidade que é utilizado por todo mundo em todas as doenças pode não ser adequado na distrofia muscular; este método é o índice da massa corpórea, obtido pela divisão do peso pela altura ao quadrado. Na distrofia muscular, com a atrofia muscular, o índice pode ser normal e o paciente estar apresentando excesso de tecido gorduroso. Para isto outros métodos tem sido estudados para avaliação nutricional como o índice que avalia o peso em relação a creatina urinária. Nesta pesquisa realizada na Argentina com 34 pacientes com distrofia muscular de Duchenne se observou pelo índice da massa corpórea 5 pacientes com sobrepeso. Utilizando o índice com a dosagem da creatina urinária 30 apresentavam sobrepeso. Este índice se mostrou mais adequado para avaliação nutricional em pacientes com distrofia muscular.
Nutritional Assessment of Patients with Neuromuscular Diseases
Pessolano FA, Suarez AA, Monteiro SG, Mesa L, Dubrovsky A, Roncoroni AJ, De Vito EL - Argentina
Am J Phys Med Rehabil 2003;82:182–185.
ABSTRACT
Objective: To study the nutritional status of patients with Duchenne muscular dystrophy and amyotrophic lateral sclerosis.
Design: A total of 34 Duchenne muscular dystrophy and seven amyotrophic lateral sclerosis patients were studied. Body mass index, patient’s body weight for zero muscle mass as a percentage of the theoretical weight for zero muscle mass, and creatinine-height index were calculated.
Results: Substantial differences were found between body mass index and percentage of expected weight for zero muscle mass. No amyotrophic lateral sclerosis patients were classified as overweight by body mass index, whereas five were overweight by the percentage of expected weight for zero muscle mass method. Five Duchenne muscular dystrophy patients were classified as overweight by body mass index, and 30 were overweight by the percentage of expected weight for zero muscle mass. According to the creatinine-height index, no patient with amyotrophic lateral sclerosis or Duchenne muscular dystrophy showed normal body muscle mass. No correlation was found between creatinine-height index, percentage of expected weight for zero muscle mass, and body mass index.
Conclusions: The body mass index should be used with caution for the evaluation of the nutritional status of patients with amyotrophic lateral sclerosis and Duchenne muscular dystrophy. Indices that incorporate the assessment of the compartmental distribution of muscle and fat are more sensitive.
Japão - trabalhos anteriores já tinham demonstrado o aumento do fator de necrose tumoral em pacientes com distrofia muscular. Neste estudo os pesquisadores japoneses demonstraram que o aumento do fator de necrose tumoral em pacientes com distrofia muscular e em outras doenças inflamatórias musculares pode estar relacionado com a regeneração muscular. Esta pode ser mais linha de pesquisas para o desenvolvimento de drogas que intensificam a regeneração muscular.
Resumos dos trabalhos que serão apresentados no Encontro Anual da Academia Americana de Neurologia (16/02/03)
USA - Esta semana foram divulgados os mais de 1500 trabalhos que serão apresentados no Encontro Anual da Academia Americana de Neurologia que realizar-se-á de 29 de março a 5 de abril de 2003 no Hawaii. Destes artigos selecionamos 24 que se relacionam a distrofia muscular e estão relacionados aqui. Os principais são:
- o artigo número 1 que mostra que os pacientes com Duchenne tratados com corticóides mantém a marcha por mais de 3 anos em relação aos que não usam e tem menor grau de escoliose. Os tratados com corticóides apresentaram maior incidência de fraturas inclusive com compressão vertebral, que pode ser explicada por maior atividade e maior incidência de osteoporose.
- o artigo 2 descreve o uso da ressonância nuclear magnética para avaliar o acometimento dos músculos que será um exame muito utilizado num futuro próximo.
- o artigo 3 demonstra que o ecocardiograma é o melhor exame para avaliar a função cardíaca em mulheres que são portadoras do gene da distrofina e que a realização do ecocardiograma ao esforço demonstrou anormalidades em 83% das portadoras assintomáticas indicando que elas devam ser acompanhadas para o diagnóstico (as mulheres estudadas estavam com idade entre 37+ 10 anos)
- o artigo 4 descreve um novo vetor para levar o gene até o músculo com bons e prolongados resultados.
- o artigo 5 demonstra os bens resultados da terapia gênica em camundongos utilizando corrente elétrica mas há um declínio da expressão do gene ao longo do tempo que deverá ser estudada; pelo resultado exposto a terapia gênica se bem sucedida deveria ser repetida mais de uma vez.
- o artigo 6 estuda aspectos da lesão muscular da distrofia e o papel dos receptores e do fator de crescimento plaquetário nas lesões observadas.
- o artigo 14 e 15 descrevem alterações no sistema nervoso central de portadores de distrofia miotônica; no artigo 14 são analisadas alrterações na distrofia muscular miotônica congênita que apresentam alterações compatíveis com retardo mental e atraso do desenvolvimento. Não há adequada explicação para estas alterações.
Células tronco promovem melhora da função cardíaca de ratos com lesão cardíaca após infarto (15/02/03)
USA - pesquisadores americanos promoveram infarto do músculo cardíaco de ratos através da ligação da artéria coronária; 20 minutos após estes animais receberam injeção de células tronco marcadas. Os animais foram estudados 32 semanas após o procedimento. Os resultados demonstraram maior sobrevida após o infarto nos animais que receberam células tronco, e aumento da função cardíaca. As células marcadas foram identificadas como células musculares cardíacas e além disso o número de vasos sanguíneos foi maior nos animais que receberam as células tronco. Este é mais um estudo que mostra a viabilidade do uso das células tronco.
USA - pesquisadores americanos, que foram os descobridores das células tronco, conseguiram pela primeira vez repor um gene nas células tronco. Este procedimento poderá ser muito útil em pacientes com distrofia muscular e é um dos modelos que deverão ser estudados nesta doença: retirar células tronco de pessoas com distrofia, corrigí-las em laboratório e injetá-las nos músculos.
Papel de mediadores da inflamação na distrofia muscular experimental (10/02/03)
USA - os estudos
recentes tem demonstrado, cada vez mais, que as distrofias musculares são
doenças multifatoriais. A ausência do gene da distrofia não consegue explicar
todas as alterações da doença. Outros mecanismos secundários (inflamação,
isquemia, alteração do metabolismo energético e fibrose) são
importantes para a lesão muscular e tem sido cada vez mais estudados. Há
várias evidências que a inflamação pode exercer um papel importante na
lesão muscular das distrofias. Os pesquisadores neste estudo que será
publicado em breve na Revista Neuromuscular Disorders decidiram analisar as
quemoquinas, móleculas pequenas que são estimuladas na presença de
inflamação. Eles constataram aumento destas moléculas nos músculos de
camundongos com distrofia muscular, acompanhando outras alterações
inflamatórias dos músculos. Desde que o tratamento definitivo não chega estes
conhecimentos podem produzir tratamentos paliativos que podem retardar a
evolução da doença.
IMPORTANTE - Encontro Internacional da Holanda em 2002 – Diretrizes para os cuidados com o coração em doentes com distrofia muscular - diretrizes para distrofia miotônica (8/2/03)
Holanda - no mesmo encontro relatado anteriormente os especialistas estabeleceram diretrizes para os cuidados cardíacos dos portadores de distrofia miotônica. As pessoas que tem distrofia miotônica tem mais frequentemente alterações no sitema de condução do coração que pode levar a arritmias e morte súbita. Alterações do ECG podem ser evidentes e um exame mais detalhado (estudo eletrofisiológico) pode ser necessário quando há alteração do ECG. O uso da ressonância nuclear magnética pode ser útil na detecção das pessoas com maior risco de arritmias. Os exames recomendados são:
a) ECG anual após o diagnóstico
b) monitorização do ECG nas 24 horas (Holter) pode ser útil em pacientes adultos.
c) ecocardiograma deverá ser realizado ao diagnóstico da distrofia muscular miotônica congênita.
d) Holter de 24 horas deve ser feito se ocorrer alteração do ECG anual e o estudo eletrofisiológico deve ser feitoem pacientes com alterações eletrocardiográficas mais importantes.
e) antiarrítmicos podem ser necessários em pacientes que apresentam arritmias sintomáticas; mas, eventualmente, eles podem agravar algumas alterações elétricas do coração já existentes.
f) o uso de marcapasso deve ser indicado em arritmias progressivas mesmo antes de sintomas.
g)
ainda não há justificativa para o uso de desfibriladores internos
rotineiramente.
IMPORTANTE
- Encontro Internacional da
Holanda em 2002 – Diretrizes para os
cuidados com o coração em doentes com distrofia muscular
- diretrizes para Duchenne e Becker
(4/2/03)
Holanda
- Dezesseis
participantes de diversos locais da Europa, especialistas em cardiologia e em
distrofia muscular, se reuniram
para estabelecer recomendações para os cuidados cardíacos de pacientes com
distrofia muscular e para definir áreas que necessitam de futuras pesquisas.
Este artigo está no número de fevereiro de 2003 da revista Neuromuscular
Disorders.
Distrofia
Muscular de Duchenne:
1)
Pacientes deverão fazer exames cardiológicos
(ecocardiograma e eletrocardiograma) ao diagnóstico.
2)
Os exames devem ser repetidos a cada dois anos até os 10 anos e
anualmente após esta idade.
3)
Avaliação da função respiratória deve ser realizada em paralelo com
a avaliação da função cardíaca.
4)
O tratamento recomendado inclue as drogas inibidoras da enzima conversora
da angiotensina e com beta
bloqueadores.
5)
Não há evidência que o uso concomitante de corticóides possa Ter um
efeito deletério sobre a função cardíaca e não há contra-indicação para
o seu uso concomitante com os inibidores da enzima conversora da angiotensina.
6)
A presença de escoliose ou insuficiência respiratória pode ser critério para
não indicação de transplante cardíaco.
7)
Há necessidade de novos estudos para avaliar quando iniciar o tratamento
e se o tratamento prévio ao aparecimento dos sintomas possa retardar a evolução
da doença.
8)
Exames mais sofisticados que estão sendo desenvolvidos irão auxiliar nesta
avaliação e não fazem parte da rotina no momento.
Distrofia
Muscular de Becker:
Envolvimento
cardíaco é frequente na dostrofia muscular de Becker e frequentemente é
desproporcional ao envolvimento muscular.
1)
Pacientes
deverão fazer exames cardiológicos (ecocardiograma
e eletrocardiograma) ao diagnóstico
2)
Os exames devem ser repetidos a cada 5 anos
3)
Os tratamento utilizados são os inibidores da enzima de conversão da
angiotensina e os betabloqueadores.
4)
O transplante cardíaco é um tratamento viável para estes pacientes.
Mulheres
portadoras do gene da distrofia muscular de Duchenne e Becker:
Cerca
de 10% da mulheres portadoras de mutação do gene da distrofina apresentam
insuficiência cardíaca sem envolvimento muscular.
1)
Todas as portadoras devem fazer o ecocardiograma e o ECG ao diagnóstico
ou após a idade de 16 anos e os exames devem ser repetidos a cada 5 anos ou
menos dependendo das alterações encontradas.
2)
Mulheres que apresentam os sintomas musculares ou cardíacos devem ser
acompanhadas mais de perto.
3)
Inibidores da enzima conversora da angiotensina ou betabloqueadores são
os tratamentos mais indicados.
4)
Em caso de necessidade o transplante cardíaco pode ser utilizado.
O uso de corrente elétrica na terapia gênica de camundongos com distrofia muscular experimental (01/02/03)
Japão - o uso de corrente elétrica (electroporation) já demonstrou em outros estudos que aumenta a transferência dos genes para os músculos; neste estudo os pesquisadores demonstraram que a corrente elétrica aumenta a transferência do gene integral da distrofina em grande porcentagem de fibras musculares.
USA - a inibição da miostatina já demonstrou aumentar a força muscular em camundongos com distrofia muscular. Neste estudo os pesquisadores quiseram testar em camundongos adultos se a inibição da miostatina promoveria o aumento muscular. Os camundongos receberam anticorpo anti-miostatina e apresentaram aumento da massa e da força muscular.
O uso da creatina em pacientes com distrofia muscular miotônica (01/02/03)
Alemanha - neste estudo a creatina foi testada em pacientes com distrofia muscular miotônica do tipo 2 (miopatia miotônica proximal). Os pacientes receberam creatina ou placebo por 3 meses. Apesar de algumas medidas demonstrarem uma pequena melhora com creatina ela não foi significante do ponto de vista estatístico. A mialgia aumentou em 2 pacientes. Deve se levar em conta dois aspectos: o número de pacientes estudados e o tempo de aplicação da creatina forma muito pequenos. Este artigo será publicado num dos próximos números da revista Neurology.
Creatine monohydrate in DM2/PROMM - A double-blind placebo-controlled clinical study
C. Schneider–Gold, MD; M. Beck, MD; C. Wessig, MD; A. George, MD; H. Kele, MD; K. Reiners, MD; and K.V. Toyka, MD
Abstract—The efficacy and safety of creatine monohydrate (Cr) in patients with myotonic dystrophy type 2/proximal myotonic myopathy were studied in a small placebo-controlled double-blind trial. Twenty patients received either Cr or placebo for 3 months. After 3 months, there were no significant differences of muscle strength as assessed by hand-held dynamometry, testing of maximum grip strength, Medical Research Council scoring, and the Neuromuscular Symptom Score between the two groups. Some measures indicated trends toward mild improvement with Cr. Myalgia improved intwo patients.
NEUROLOGY 2003;60:500–502
Turquia - temos insistido na importância da avaliação cardíaca e respiratória em pacientes com distrofia muscular congênita. Neste estudo 42 pacientes com distrofia muscular congênita merosina positiva foram comparados a 42 pessoas sem distrofia. Os resultados mostraram que os pacientes com distrofia congênita apresentavam função cardíaca reduzida em relação aos que não apresentavam distrofia, apesar da diferença não ser significativa do ponto de vista estatístico. Três pacientes com distrofia congênita apresentavam fração de ejeção (uma medida realizada no ecocardiograma para determinar a função cardíaca) menor que 55%. Os autores concluem que a disfunção cardíaca pode ocorrer em crianças com distrofia muscular congênita merosina positiva.
Inglaterra - neste artigo de revisão o autor aborda as possibilidades de tratamento das doenças neuromusculares, os avanços realizados e as dificuldades encontradas para fazer com que a maioria das células musculares passem a expressar o gene e permitir a melhora da função muscular.
USA - na revista Quest de janeiro de 2003 é publicado um resumo dos avanços no tratamento das doenças neuromusculares nos últimos anos. Na reportagem é reforçado o papel dos corticóides no tratamento das distrofias musculares. São abordadas superficialmente as pesquisas com a gentamicina, utrofina e células tronco. Com relação as demais distrofias é dada enfase a descoberta dos genes relacionados a várias formas de distrofia o que permitirá desenvolver no futuro melhores formas de tratamento.
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