ATENÇÃO ESTA PÁGINA CONTÉM INFORMAÇÕES OBTIDAS EM SITES MÉDICOS, DE NOTÍCIAS, DE ENTIDADES DE PESQUISA E LITERATURA MÉDICA ESPECIALIZADA. MUITAS DAS INFORMAÇÕES SE DESTINAM A PROFISSIONAIS DA ÁREA DE SAÚDE OU PESQUISA POR SEREM MUITO ESPECIALIZADAS. AS PESQUISAS AQUI RELATADAS SÃO NA SUA MAIORIA DE PONTA, NÃO PODENDO SER TRANSPOSTAS RAPIDAMENTE PARA O USO CLÍNICO. EM GERAL HÁ UMA DEMORA QUE PODE SER SUPERIOR A 5 ANOS ENTRE UM TRABALHO EXPERIMENTAL PROMISSOR E SEU USO CLÍNICO.
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Resumos apresentados no Congresso Anual da Sociedade Americana de Genética Humana (26/10/02)
USA - neste Congresso realizado em Baltimore de 15 a 19 de outubro de 2002 foram apresentados vários trabalhos relacionados a distrofia muscular. Os mais importantes relacionados com o tratamento da doença estão aqui. Em um deles é descrito o uso de bifosfonato no tratamento da osteoporose de portadores de distrofia muscular e outras doenças genéticas; nos outros três são descritas formas de terapia gênica em modelos experimentais de distrofia muscular.
(Esta notícia foi divulgada no site no dia 25/06/2002 e agora esta sendo repetida pois só nesta semana o artigo foi publicado)
Itália - a fibrose muscular em doentes com Duchenne é mediada por citocinas fibrogências, como o "transforming growth factor beta 1". Neste estudo em cães labrador com distrofia muscular a fibrose muscular e as citocinas foram estudadas em diferentes etapas da doença. Os níveis mais altos deste fator coincidem com o período de aparecimento da fibrose muscular que é precoce no cão (60 dias). Os níveis deste fator são significantemente mais altos nos cães com distrofia do que nos cães sadios. A partir destes dados os autores sustentam a hipótese de que o "transforming growth factor beta 1" tem papel importante na fibrose muscular tanto nos cães como no homem. IMPORTANTE: existem pesquisas que tentam reduzir o efeito deste fator atráves do uso de medicamentos.
USA - cientistas da Universidade de Washington realizaram uma pesquisa para determinar o melhor uso das stem cells originadas do cordão umbilical. A exposição das células do cordão a uma proteína denominada Delta-1 provocou um significativo aumento das células tronco por mecanismo ainda desconhecido. O artigo foi publicado na edição de 22 de outubro da revista Journal of Clinical Investigation.
IMPORTANTE - Pesquisa em camundongos pode identificar um caminho para a regeneração muscular (21/10/2002)
USA - Os pesquisadores da Universidade de Iowa estavam estudando um modelo em camundongo para desenvolvimento de distrofia muscular com a retirada de uma proteína, a distroglican. Inicialmente eles observaram que os animais apresentavam uma forma de distrofia muscular mas estranhamente estes camundongos mantinham a capacidade de regeneração muito alta. Alías eles apresentavam hipertrofia muscular (aumento do músculo maior que os animais do grupo controle). Os pesquisadores identificaram que um grupo específico de células musculares, denominadas células satélites eram produtoras de distroglicans e eram eficientes em restaurar o dano muscular da distrofia muscular. A pesquisa demonstrou que a manutenção da capacidade regenerativa das células satélites pode prevenir o desenvolvimento da forma severa da distrofia muscular. O mal funcionamento destas células pode influenciar na severidade da doença e pode ser um alvo de estratégias de tratamento. Uma outra descoberta da pesquisa é que as células satélites não perdem a capacidade de regeneração com a idade (não ficando exauridas com a idade). As células satélites funcionariam como as células tronco. Os animais que sofreram irradiação para destruir as células satélites apresentaram forma severa da distrofia muscular. Foram criados camundongos que não produziam distroglican nas células musculares e nas células satélites e eles também apresentaram forma severa da doença.
IMPORTANTE - Nova forma de Transplante de Mioblastos será testada em seres humanos (19/10/02)
Canadá - um grupo de pesquisadores em Quebec, liderados por Jacques P. Tremblay iniciou esta semana um estudo fase I em pacientes com distrofia muscular utilizando o transplante de mioblastos. Este procedimento é diferente do utilizado por Peter Law que tem sido condenado em vários países como no Brasil. No estudo que se iniciou agora células musculares são retiradas de um dos pais do portador de distrofia de Duchenne e são cultivadas em laboratório. O laboratório é o primeiro a ser aprovado no Canadá para transplante de células em seres humanos. Após o cultivo das células elas são injetadas em um músculo do portador de distrofia muscular. Após um mês do procedimento a biópsia do músculo permitirá identificar o resultado desta forma de tratamento. O primeiro paciente, dos 10 que serão estudados, foi Kevin Baribeau que receberá as células musculares do seu pai. As células já estão sendo cultivadas em laboratório e a injeção será realizado em 6 meses.
http://montreal.cbc.ca/template/servlet/View?filename=muscdist021016
http://www.cbc.ca/stories/2002/10/17/musc_dys021017
Novas drogas para a mutação de ponto (19/10/02)
USA - a mutação de ponto é uma causa infrequente de doenças genéticas como a distrofia muscular. Existem muitos estudos para a pesquisa de drogas que possam corrigir este defeito com drogas, como a gentamicina (notícia de 23/09/2002). Foi revelado em uma palestra esta semana na Sociedade Americana de Genética Humana que a empresa PTC Therapeutics tem uma quantidade de pequenas moléculas (com peso molecular menor que 500) que poderiam ser úteis nesta situação e que estariam sendo testadas em animais e pequenos vermes.
Novo vetor viral aumenta a performace da terapia gênica na distrofia muscular experimental (12/10/2002)
Canadá - com o intuito de melhorar o desempenho da terapia gênica, os pesquisadores desenvolveram um vetor viral contendo dois genes da distrofina e um promotor. Os resultados demonstraram uma grande expressão da dostrofina com a injeção do vírus por via intramuscular em camundongos adultos e neonatos. Nos camundongos neonatos a expressão foi 5 vezes superior ao músculo normal. Este grande aumento foi transitório e se seguiu ao aparecimento de uma reação imunológica. A aplicação da terapia em camundongos sem defesa imunológica demonstrou que a expressão do gene se mantinha por mais tempo. Este trabalho demonstra a viabilidade da terapia gênica e demonstra que durante este tratamento será necessária a utilização de drogas imunossupressoras.
USA - contrariando as informações da semana passada (5/10/02) o FDA decidiu que as pesquisas com terapia gênica em humanos devem continuar até que se estabeleça a relação entre esta forma de tratamento e o aparecimento de tumores.
INÉDITO - Empresas se unem para pesquisa inédita: liberação do gene da distrofina para os músculos por injeção intra-arterial (9/10/2002)
França e USA - as empresas Trangene e Mirus anunciaram hoje a realização de uma pesquisa inédita: o uso de plasmídeos como vetor injetado por via intra-arterial utilizando a tecnologia da Mirus. Esta tecnologia permitirá a eficiente entrega do gene ao músculo em pelo menos 10% dos grandes músculos do quadril em modelos animais. A tecnologia da Mirus consiste em um eficiente método de transferir com alta e controlada pressão os vetores do sangue ao músculo. Este método poderá abrir uma nova perspectiva para uma terapia gênica eficiente. A Transgene é a empresa que está realizando o primeiro estudo em humanos com terapia gênica na distrofia muscular de Duchenne e Becker.
BOA NOTÍCIA - Secretaria da Saúde de Minas Gerais é a primeira a instituir o Programa de Assistência aos Portadores de Distrofia Muscular (5/10/2002)
Belo Horizonte - No dia 4/10/2002 em Belo Horizonte, MG, Brasil, a Secretaria da Saúde organizou, em conjunto com a Associação de Distrofia Muscular de Minas Gerais (presidida por Maria de Lourdes Ferreira), um simpósio para o lançamento do Programa de Assistência aos portadores de Distrofia Muscular. O atendimento será multidisciplinar e permitirá uma melhor qualidade de vida aos portadores de distrofia muscular. Será realizado um cadastramento dos pacientes e os que necessitarem, receberão assistência ventilatória não invasiva (BIPAP) em suas residências. O simpósio contou com a participação de Edna Pupin e da Dra. Ana Lúcia Langer.
USA - o aparecimento de tumores é um risco potencial da terapia gênica; um paciente com imunodeficiência e que recebeu terapia gênica na França com sucesso apresentou uma forma de leucemia. No momento ele está sendo tratado com quimioterapia com sucesso. No entanto as pesquisas com terapia gênica nesta forma de imunodeficiência foram suspensas na França e nos Estados Unidos. Existe a possibilidade desta leucemia não ter relação com a terapia gênica; no entanto só após um longo estudo (estimado em 18 meses) é que será possível chegar a alguma conclusão.
http://abcnews.go.com/wire/SciTech/reuters20021003_369.html
Saiu mais um número da revista da ABDIM (5/10/02)
São Paulo - a edição de número 49 da ABDIM acabou de sair. Abordando os temas: Método Watsu aplicado à Distrofia Muscular, cuidados com a respiração e clonagem terapêutica entre outros é uma ótima fonte de informação para os portadores de distrofia. Para adquirir o número entrar em contato com a própria ABDIM pelo site: http://www.abdim.org.br
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