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ATENÇÃO ESTA PÁGINA CONTÉM INFORMAÇÕES OBTIDAS EM SITES MÉDICOS, DE NOTÍCIAS, DE ENTIDADES DE PESQUISA E LITERATURA MÉDICA ESPECIALIZADA. MUITAS DAS INFORMAÇÕES SE DESTINAM A PROFISSIONAIS DA ÁREA DE SAÚDE OU PESQUISA POR SEREM MUITO ESPECIALIZADAS. AS PESQUISAS AQUI RELATADAS SÃO NA SUA MAIORIA DE PONTA, NÃO PODENDO SER TRANSPOSTAS RAPIDAMENTE PARA O USO CLÍNICO. EM GERAL HÁ UMA DEMORA QUE PODE SER SUPERIOR A 5 ANOS ENTRE UM TRABALHO EXPERIMENTAL PROMISSOR E SEU USO CLÍNICO.

A Secretária Estadual de Saúde necessita do cadastro dos portadores de distrofia muscular do Estado de São Paulo.... não esqueça de se cadastrar [email protected]

 

As notícias estão colocadas em ordem de data. Se você quiser procurar as últimas notícias por assunto clique aqui.

 

USA - alterações do equilíbrio do cálcio tem sido implicadas com as alterações musculares da distrofia muscular. Alguns trabalhos já tinham relacionado a calpaina dependente do cálcio com as alterações da distrofia muscular. Como a ativação da calpaína lesa o músculo ainda não tinha sido determinada. Para estudar a ação da calpaína na destruição muscular os pesquisadores criaram um camundongo com distrofia muscular que produzia um excesso de calpastatina. Calpastatina é um inibidor específico  da calpaína m e µ mas não inibe a calpaína 3 (p94). Dois grupos de camundongos foi criado de acordo com a quantida de calpastatina que produziam. Os dois grupos demonstraram redução da necrose. As lesões observadas foram poucas e pequenas. Os que tinham menos lesões produziam mais calpastatina. As alterações observadas demonstram que a calpaína tem um papel importante no processo de necrose do músculo na distrofia muscular e a inibição desta proteína (por terapia gênica ou medicamentos) pode ser uma opção de tratamento válida na distrofia muscular.  

USA - a doença de Ullrich é uma forma rara de distrofia muscular (foi descrita em 1930). Os achados da doença são fraqueza muscular com contraturas das articulações proximais e hiperextensão das articulações distais com aparecimento ao nascimento ou na primeira infância. Recentemente se descreveu a deficiência do colágeno VI nestes pacientes. Neste trabalho o autor relata um caso desta forma de distrofia com deficiência total do colágeno VI. Estudando a biópsia com a microscopia eletrônica ele pode identificar alteração das microfibrilas do músculo e sugeriu uma provável explicação para a fraqueza muscular (perda da conexão entre o interstício e a membrana basal).

USA -  Gentamicina é um antibiótico usado há mais de 30 anos.  Há 3 anos surgiu a  notícia que poderia ser usada nas Distrofias Musculares. Ele seria útil na mutação de ponto que esta presente na minoria dos pacientes. Ele ajudaria a transpor o ponto desta mutação permitindo a síntese de distrofina no caso da Distrofia Muscular de Duchenne. Os resultados dos primeiros estudos não demonstraram efeito. Por esta reportagem podemos ver que os estudos prosseguem em várias doenças genéticas como a hemofilia, as distrofias musculares ea fibrose cística. O entrevistado na reportagem acha que os primeiros estudos não conseguiram "enxergar" os efeitos na produção da distrofina. A notícia repercutiu em outros jornais online:

http://www.tampatrib.com/MGAQ73OSF6D.html

http://www.gadsdentimes.com/news/stories/7254newsstorypage.html

USA - contrariando a decisão do Presidente Bush, o governo da California irá liberar e estimular as pesquisas com células tronco de origem embrionária com finalidade terapêutica. Esta decisão que vale a partir de 2003 dará grande impulso as pesquisas. A clonagem reprodutiva continuará proibida.

USA - sarcoglicanopatias são formas recessivas de distrofiavas muscular tipo cinturas; neste estudo os cientistas criaram dois vetores vitais contendo os genes da alfa ou beta sarcoglicans. Os vetores foram injetados em camundongos que apresentavam deficiência destes sarcoglicans. Os camundongos com deficiência em beta sarcoglican tratados com o vírus correspondente apresentaram a expressão do gene por 21meses após o tratamento. No entanto os camundongos deficientes em alfa sarcoglicans e tratados com o vetor viral apresentaram resultados  nos primeiros dias mas após 21 a 28 dias apresentaram redução da expressão do gene e sinais de inflamação nos músculos; para tentar entender o que ocorreu os pesquisadores criaram camundongos deficientes em alfa sarcoglican e com deficiência imunológica e observaram que o mesmo fato ocorreu demonstrando a superexpressão do gene foi responsável pela toxicidade para as células. Novas pesquisas deverão esclarecer se será possível evitar este efeito tóxico desta terapia gênica e prolongar os efeitos positivos.

USA - A repercussão da divulgação do artigo acima trouxe aos pais uma grande expectativa pela possibilidade de tratamento da distrofia muscular através da utilização de células tronco da medula óssea; o artigo também criou uma pressão adicional á Associação Americana da Distrofia Muscular (MDA-USA) por causa da demora em se iniciar as pesquisas clínicas. Para esclarecer os pais a MDA divulgou uma nota (transcrita integralmente abaixo) esclarecendo que o uso de células tronco da medula até o momento mostrou baixos resultados e que os pesquisadores identificaram várias dificuldades que impedem no momento a realização de estudos clínicos em seres humanos; a nota afirma também  que esforços estão sendo feitos para apressar estes estudos sobre a utilização de células tronco.

"September 13, 2002

TO: Families of Those Affected by Duchenne and Becker Muscular Dystrophy

FROM:     Robert Ross
                President & CEO
                Muscular Dystrophy Association

RE: Application of Stem Cell Therapy in Treating Neuromuscular Diseases

Stem cell research is an emerging area of scientific investigation which holds extraordinary promise for advancing the development of therapies for the muscular dystrophies and other neuromuscular disorders. Media coverage of reports on the use of stem cells has been extensive . A September 10, 2002 article in The New York Times (copy attached) summarizes one such report. The following is offered to help place this and similar reports in a realistic context.

The Times article indicates that MDA Scientific Advisory Committee Member Louis M. Kunkel, Ph.D. and his team have verified the presence of donor cells in the skeletal muscle of a young man with Duchenne muscular dystrophy who had earlier received a bone marrow transplant (a source of stem cells) for an immune deficiency disease. Although it's significant that some donor cells were found in his muscle tissue, the efficiency of the procedure was very low.

While researchers are optimistic that stem cell therapy will be used to effectively treat neuromuscular disorders, the low efficiency of stem cell incorporation into muscle at this point means that the therapeutic application of stem cell technology is still a number of years in the future.

The Association has taken steps to accelerate stem cell research by sponsoring meetings of specialists to review and evaluate progress, and has established a stem cell working group to guide the Association's efforts in this area. At its most recent meeting the group focused on identifying a series of critical milestones that must be met in order to conduct a bone marrow transplant-based clinical trial. At present, the risk/benefit ratio of such a clinical trial in youngsters with neuromuscular disease does not support it.

Information about the status of specific neuromuscular disease clinical trials is available on the Association's Web site at www.mdausa.org by clicking on "Research" and "Active Clinical Trials"."

USA - a utilização de vírus para levar os genes até as células é a técnica mais pesquisada mas ainda não se conseguiu sucesso total; alguns nós destas pesquisas estão nos artigos anteriores deste mês;cientistas da Universidade de Stanford desenvolveram uma nova técnica de terapia gênica que permite levar mais facilmente os genes até as células, sem usar vetores virais; por esta técnica o gene seria levado por bacteriófagos e se incorporaria nestas células enquanto elas estivessem vivas. Eles testaram esta técnica em laboratório utilizando a pele de quatro pacientes com epidermólise bolhosa distrófica (doença de pele). Os resultados foram positivos em todas as amostras demonstrando a possibilidade de utilização desta técnica para levar genes grandes como o da distrofia muscular e o da fibrose cística.

O resumo integral do artigo saiu na revista Nature Medicine (Stable nonviral genetic correction of inherited human skin disease Susana Ortiz-Urda, Bhaskar Thyagarajan, Douglas R. Keene, Qun Lin, Min Fang, Michele P. Calos & Paul A. Khavari - Published online: 16 September 2002, doi:10.1038/nm766)
 

França - Transgene, uma empresa francesa de biotecnologia, e que está realizando pesquisas avançadas com terapia gênica obteve ontem nos Estados Unidos 10 novas patentes para suas pesquisas avançadas com vetores virais e não virais para tratamento de diversas doenças. No comunicado a imprensa a empresa se autodenomina como a primeira que possui um vetor não viral com o gene da distrofina para tratamento da distrofia muscular de Duchenne. No site da Trangene há informações de que "diversas" pesquisas estão em andamento para avaliar as possibilidades de tratamento com vetores virais e não virais da distrofia muscular. Em se confiando nestas informações a empresa é a que está investindo mais e em diferentes linhas de pesquisa no tratamento das distrofias musculares.

USA - em artigo a ser publicado online esta semana (ainda não disponível hoje) na revista "Proceedings of the National Academy of Sciences" o pesquisador Jeffrey S. Chamberlain, professor de Neurologia da Escola Medica da  Universidade de Washington, obteve ótimos resultados em camundongos com distrofia muscular tratados com injeção intramuscular de um vetor viral com o gene integral da distrofina. Os camundongos tratados apresentaram aumento da força muscular em 40% superior aos que não foram tratados. Outra boa notícia é que os resultados foram equivalentes em camundongos jovens e adultos, indicando que este tratamento será possível também em quem já apresenta  os sintomas da doença. Alguns nós ainda precisam ser desatados: a) quaerá a resposta do sistema imunológico a injeção deste vírus?; b) qual será o resultado quando a injeção do vírus for realizada por via endovenosa?

Esta notícia ganhou um grande destaque no mundo hoje:

http://www.msnbc.com/news/808862.asp?0si=-#BODY

http://news.bbc.co.uk/2/hi/health/2262217.stm

http://www.cbsnews.com/stories/2002/08/15/tech/main518846.shtml

http://www.health-news.co.uk/showstory.asp?id=97108

http://www.tribnet.com/news/local/story/1793435p-1909016c.html

http://www.modbee.com/24hour/healthscience/story/538581p-4259208c.html

http://www.gainesvillesun.com/apps/pbcs.dll/article?Site=GS&Date=20020917&Category=NEWS02&ArtNo=209170328&Ref=AR&Profile=1001

http://www.wcax.com/Global/story.asp?S=937526&nav=4QcS4R25BHZI

http://www.zwire.com/site/news.cfm?newsid=5391292&BRD=1281&PAG=461&dept_id=7574&rfi=6

 

USA - Uma das preocupações com a terapia gênica é a maneira como o organismo irá reagir ao vírus que levará o gene até a célula e a reação à proteina que irá ser produzida pelo gene.Esta resposta pode prejudicar o resultado do tratamento. Neste trabalho os pesquisadores estudaram a resposta imunológica em camundongos portadores de distrofia muscular que receberam um adenovirus que continha o gene da distrofina e da beta galactosidase. A injeção do vírus diretamente no músculo resultou na expressão estável da distrofina por 5 meses em camundongos recém-nascidos e por 4 semanas em camundongos adultos. Os autores encontraram anticorpos contra o vírus nos camundongos adultos mas não nos recém-nascidos. No entanto anticorpos contra a distrofina tanto em camundongos recém-nascidos como nos adultos. Este resultado indica que quando for possível a terapia gênica haverá necessidade de um tratamento complementar (drogas imunossupresoras semelhante as que os transplantados recebem) para impedir que após o tratamento ocorra reação imunológica que prejudicaria o resultado do tratamento.

USA - A interleucina 15 é um fator presente no nosso organismo que administrado a ratos com câncer causou aumento da massa muscular. Os efeitos observados com o excesso de interleucina 15 foram semelhantes aos observados com o IGF1, outro fator do nosso organismo que está sendo estudado na distrofia muscular e para aumentar a força muscular de atletas. Os efeitos da interleucina 15 ocorrem com ou sem IGF1 e são mais completos: além de aumentar a síntese de proteínas, como o IGF1 impede a  destruição das proteínas. Não há estudos da interleucina 15 na distrofia muscular.

Itália e Alemanha - 28 pacientes com Becker, 20 mulheres portadoras do gene e 38 controles foram submetidos ao ecodopplercardiograma para avaliação da função cardíaca. O estudo demonstrou que alguns pacientes com Becker  apresentavam alteração da função cardíaca ao ecodopplercardiograma (8 pacientes); as mulheres portadoras do gene apresentaram função cardíaca diminuída em relação as pessoas do grupo controle. Os resultados confirmam que o ecodopplercardiograma é um exame válido para avaliação cardíaca na Distrofia Muscular de Becker e reforça a importância de dua realização visto que alguns pacientes apresentam alterações importantes da função cardíaca quando ainda apresentam poucos sintomas de fraqueza muscular 

USA - as células tronco da medula óssea poderiam ser utilizadas no tratamento da distrofia muscular; no entanto esta modalidade de tratamento até o momento só foi utilizada em animais.  Os pesquisadores Louis M. Kunkel, identificador  da proteína distrofina e Kenneth Weinberg relataram no Journal of Clinical Investigation desta semana o caso de  um paciente que  foi submetido a um transplante de medula sem que se soubesse que era portador de distrofia muscular; ou seja, descrevem um raro caso de um experimento natural (por acaso). O menino que nasceu com uma imunodeficiência recebeu com um ano de idade um transplante de medula óssea. Quando ele estava com 12 anos foi diagnosticada uma segunda doença genética: a distrofia muscular. No estudo de suas células musculares foi observado que cerca de 1% das células do doador estavam incorporadas aos músculos e contendo o gene produtor da distrofina. Este menino apresenta uma forma pouco severa da doença o que não pode ser atribuido ao transplante de medula óssea visto que uma pequena quantidade de células do doador foram encontradas em seus músculos. Não está provado que estas células estão produzindo distrofina. Este estudo contrasta com outro trabalho publicado esta semana na revista Science pelos Dr. Irving Weissman e colaboradores da Stanford University; neste trabalho os pesquisadores evidenciaram que as células tronco da médula óssea só produzem células sanguíneas e não são incorporadas a outros órgãos.  

Inglaterra - em 3 de setembro de 2002 foi anunciada a criação na Inglaterra do primeiro banco público de células tronco do mundo. Haverá disponibilidade de células tronco de várias origens como as embrionárias, da medula óssea, etc. Ele deverá estar em funcionamento em cerca de 1 ano. Será  também criado um comitê para disciplinar o uso das células tronco (princípios e ética).

USA - X. Xiao é um pesquisador de Pittsburgh que desenvolveu um  minigene da distrofina, com tamanho suficiente pequeno para ser colocado em um vetor viral e ser utilizado em terapia génica. Em outras pesquisas ele já tinha demonstrado que este minigene era eficiente. Nesta pesquisa ele injetou o vírus em um músculo de camundongos adultos com distrofia muscular experimental. Os resultados demonstraram que houve um aumento significativo da função muscular nos camundongos que receberam este tratamento. As pesquisas deste grupo são muito promissoras mas seguem em um ritmo extremamente lento. 

USA - O pequeno protoglican rico em leucina é uma substância ligada a parte externa da membrana celular. Nesta pesquisa os pesquisadores criaram camundongos deficientes nesta substância e observaram que estes camundongos apresentam características encontradas em várias doenças como a distrofia muscular, a osteoporose, a osteoartrose, a síndrome de Ehlers Danlos e doenças da córnea. O papel desta substância na distrofia muscular ainda precisa ser esclarecido.

Austrália - fenoterol e clenbuterol são drogas beta-adrenérgicas utilizadas no tratamento da asma brônquica. O clenbuterol tem sido testado em várias formas de distrofia com alguns resultados positivos. Neste experimento em ratos os pesquisadores australianos compararam os efeitos do clenbuterol em comparação ao fenoterol  na força muscular de ratos sem doença neuromuscular. Os resultados demonstraram que o efeito do fenoterol é maior que o do clenbuterol. Por estes resultado novos estudos deverão ser feitos para observar se na doença neuromuscular o efeito do fenoterol também é maior.

USA - Esta semana realizou-se nos Estados Unidos a 37a edição do Teleton, organizado pela Associação Americana da Distrofia Muscular (MDA-USA) para arrecadar verbas para pesquisas para a distrofia muscular e outras doenças neuromusculares. Este ano a arrecadação atingiu a cifra recorde de 58,3 milhões de dólares. Neste final de semana inúmeros eventos foram realizados por várias cidades americanas para divulgar a causa. Encontramos na internet mais de 300 citações para estes eventos: sorveterias, bombeiros, empresas de cartão de crédito, aviação, moto, etc participaram ativamente do evento.

 

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