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A Secretária Estadual de Saúde necessita do cadastro dos portadores de distrofia muscular do Estado de São Paulo.... não esqueça de se cadastrar [email protected]

 

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São Paulo - Durante quatro dias, cientistas participaram do I Congresso Internacional de Divulgação Científica, na Universidade de São Paulo (USP), quando a clonagem terapêutica foi amplamente discutida. A preocupação geral é com o projeto de lei do deputado federal Sebastião Rocha que regulamentará a matéria. Precisaremos fazer um forte "lobby" para que o projeto seja moderno e permita a realização da clonagem terapêutica que permitiria o uso de células tronco embrionárias para o tratamento de doenças genéticas como a distrofia muscular.

Alemanha - Endovasc, uma empresa alemã de biotecnologia, desenvolveu uma nova droga denominada Angiogenix, que atua através dos receptores de nicotina. Esta droga promove um um crescimento de vasos em áreas que tiveram perda de circulação. Além disso ela aumenta em 4 vezes a migração de células tronco promovendo desenvolvimento de músculos e cartilagens; ela tem sido testada e será preconizada para tratamento de insuficiência cardíaca, doentes com atrofia muscular, etc. Ela poderá ser aplicada por via oral ou por adesivos. Não há testes realizados com a droga em distrofia muscular mas potencialmente seria também uma boa indicação para a a droga.

USA - cientistas americanos identificaram na membrana celular mais uma proteína, a zeta-sargoglican. Estas proteínas  são importantes para manter a integridade da membrana durante a contração muscular. A zeta-sarcoglican está reduzida na distrofia muscular.

USA - a ViaCell é uma empresa voltada para a pesquisa em doenças neurológicas, câncer, distrofia muscular, etc. Ela tem uma subsidiária a ViaCord que faz pesquisas com células tronco inclusive tendo desenvolvido um método para facilitar a obtenção destas células em um meio com outras células. No dia 14 de agosto a empresa divulgou um relatório informando que obteve uma patente mundial para a proteína dímero Fator de Crescimento dos Fibroblastos (dFGF) que poderá ser útil no tratamento do derrame cerebral e de outras doenças neurológicas e neuromusculares. Esta proteína foi desenvolvida por cientistas do Massachusetts Institute of Technology (M.I.T.). Fatores de crescimento dos fibroblastos (FGF) pertencem a uma família de proteínas que promovem proliferação e sobrevida de inúmeros tecidos como o cérebro, sistema vascular e músculos. Nos primeiros estudos em derrame cerebral observaram uma melhora dos animais com  administrando a droga no dia seguinte ao derrame cerebral. Espera-se que logo se iniciem estudos em camundongos com distrofia muscular. A transcrição da notícia você encontra abaixo.

"ViaCell Obtains Exclusive Worldwide License to Novel Protein for Use in Treatment of Stroke Recovery and Other Neurological and Neuromuscular Disorders
Dimerized Fibroblast Growth Factor (dFGF) Shows Potential to Enhance Neurological Recovery After Stroke

BOSTON, Aug. 14 /ViaCell Inc., a premier cellular therapy company, announced that it has obtained an exclusive worldwide license for dimerized fibroblast growth factor (dFGF), a novel protein developed by
scientists at Massachusetts Institute of Technology (M.I.T.), with applications for the treatment of stroke and other neurological disorders.
ViaCell Neuroscience, a subsidiary of ViaCell, will initially develop dFGF as a product to enhance functional recovery in patients who have suffered a stroke.Marc Beer, ViaCell's chairman and chief executive officer, stated, "Our team at ViaCell Neuroscience is committed to the development of new stem cell
and stem cell stimulating therapies to treat neurological diseases.  We are very encouraged by the development of dFGF, which represents a major advance in our potential to treat stroke and numerous other neurological disorders."
 ViaCell Neuroscience's exclusive license includes rights to intellectualn property covering dFGF and its use in treatment of all neurological disorders, including stroke.  These patents are based on inventions of Ram Sasisekharan, Ph.D., professor in the department of bioengineering and environmental health
at M.I.T.
"We believe that this growth factor may prove to be a very important contributor in ongoing research to develop effective therapies to treat neurological diseases," said Dr. Sasisekharan.
Fibroblast growth factors (FGFs) are a family of proteins in the human body responsible for the proliferation and survival of cell types that comprise the bulk of living cells in many tissues, including brain, vascular
system, and muscle.  Dimerized fibroblast growth factor (dFGF) is a novel combination of two subunits of FGF protein that have been linked together.
Over the past 15 months, a team of researchers at ViaCell Neuroscience has found that the intravenous administration of dFGF markedly enhances neurological recovery in an animal model of stroke, even when given a day or more after the event has occurred.  The effect is most likely due to stimulation of endogenous stem cells within the brain.
"The results to date are very encouraging," said Seth Finklestein, M.D., head of ViaCell Neuroscience and vice president of ViaCell, Inc.  "We believe dFGF is an important protein that has the potential to be a breakthrough
therapy for stroke and other neurological disorders."
Development of dFGF therapies will be conducted at the ViaCell research and development facility in Worcester, MA, under the direction of Dr.Finklestein.  Prior to joining ViaCell, Dr. Finklestein served as an associate professor of neurology at Harvard Medical School and was also associate neurologist at Massachusetts General Hospital for more than 12 years.  He continues his clinical activities at Massachusetts General Hospital.
While the effects of stroke can be devastating, there are no treatments available today to enhance patient recovery.  The only approved therapy for treating stroke is tissue plasminogen activator (tPA) which has been shown to be useful in minimizing the initial damage from stroke.  However, treatment
must be administered within three hours of stroke onset.
"With dFGF, we have the potential to provide an entirely new therapy for stroke patients, namely the administration of a treatment days or even weeks after a stroke has occurred, in order to improve neurological function and quality of life," said Dr. Finklestein.
Stroke or "brain attack" is a clot (ischemia) or hemorrhage in the brain that frequently results in damage to brain tissue.  Stroke is the third leading cause of death in the United States, killing nearly 160,000 Americans
each year.  An additional 590,000 Americans experience and survive a new or recurrent stroke each year; two-thirds of these patients live with moderate to severe paralysis, or speech, vision, or memory loss.  There are four million stroke survivors in the U.S.  The National Stroke Association estimates that stroke costs the United States $30 billion annually.
About ViaCell, Inc.
 ViaCell, Inc. (http://www.viacellinc.com) is a clinical-stage biotechnology company with a cellular medicine pipeline that focuses in the areas of cancer, neurological diseases, diabetes and muscular dystrophy.
ViaCell offers umbilical cord blood stem cell preservation services through Viacord (http://www.viacord.com), a subsidiary of ViaCell.  ViaCell is developing amplified, high-definition stem cell products based on its patented technology, Selective Amplification(TM), for the expansion of targeted populations of stem cells.  ViaCell is currently conducting a Phase I clinical trial with its lead product, produced through Selective Amplification(TM). ViaCell Neuroscience, a subsidiary of ViaCell, is committed to the development
of new molecular and cellular treatments to prolong life and restore function in neurological diseases, including stroke, head trauma, amyotrophic lateral sclerosis (ALS), genetic enzyme deficiencies and muscular dystrophy, among others."

Alemanha - distúrbios do sono são frequentes em portadores de doença neuromuscular. O teste para identificação deste distúrbio a polissonografia é caro e não está disponível na maior parte das cidades. Nesta pesquisa com 42 pacientes  com doença neuromuscular (10 com Duchenne,  10 com distrofia muscular congênita, 7 com distrofia tipo cinturas, 1 com distrofia miotônica) os pesquisadores tentaram identificar em exames mais simples e de mais fácil realização indícios que pudessem predizer os distúrbios do sono. Pelos resultados observados as alterações observadas na função respiratória durante o dia  podem indicar que o paciente possa apresentar distúrbios do sono.

Itália -  Alterações dos níveis do fator de necrose tumoral (TNF-alfa) tem sido observado nos pacientes com distrofia muscular miotônica tipo 1 sem que tivesse sido determinado se haveria alguma implicação clínica desta alteração. Neste trabalho o fator de necrose tumoral foi medido em pacientes com distrofia miotônica tipo 1 e em pessoas saudáveis. Os níveis de TNF-alfa foram significativamente maiores entre os portadores de distrofia em relação ao grupo controle e se correlacionaram com o estágio da doença. Níveis de TNF-alfa estiveram relacionados à alterações genéticas e do ECG e foram mais altos em pacientes com tendência a arritmias cardíacas. Os autores concluiram que os níveis de TNF-alfa representam um critério adjuvante do estágio da doença e os seus níveis elevados pode desencadear alterações cardíacas.

Inglaterra - nesta texto disponível integralmente e em inglês o autor  descreve a sua opinião sobre a importância do grupo de pacientes, na busca de dinheiro e exercendo pressão necessária para obtenção de resultados em pesquisas; no texto ele cita os grupos envolvidos na luta pela distrofia muscular na Europa.

USA - nesta revisão que está disponível integralmente e em inglês os autores descrevem as principais formas de stem cells e os seus usos prováveis ou que já estão sendo testados.

Brasília -  a Secretaria de Assistência à Saúde, órgão do Ministério da Saúde, publicou uma portaria cadastrando três hospitais do Estado de São Paulo para atendimento dos portadores de distrofia muscular que necessitarem de ventilação não invasiva:o Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo, a Universidade Federal de São Paulo e o Hospital Universitário do Centro Hospitalar de Sorocaba.

Canadá - os autores deste trabalho de revisão colocam toda sua experiência na descrição dos conhecimentos atuais da doença, os tratamentos e  as pesquisas em andamento. Um dos aspectos mais importantes do trabalho fala do papel do corticóide no tratamento da doença. Um resumo destas informações está a seguir:

"Os trabalhos com o uso dos corticóides tem demonstrado um aumento da força muscular e um retardo na evolução natural e conhecida de fraqueza muscular. Em estudos de curto prazo, o deflazacort e a prednisona são efetivamente equivalentes na preservação da função muscular. Os estudos iniciais demonstraram que o deflazacort tem menos efeitos colaterais que a prednisona. Em um estudo de Biggar as crianças que usaram deflazacort por longo tempo conseguiram subir escadas e andar independentemente por mais tempo que as que não recebiam tratamento. Aproximadamente 90% dos meninos com Duchenne requerem cirurgia para corrigir a escoliose 2 a 3 anos após se tornar dependentes da cadeira de rodas. Nenhum dos meninos que usaram deflazacort necessitaram de cirurgia de coluna na experiência do autor. Este achado sugere que a necessidade de cirurgia de coluna possa ser retardada mas outros estudos deverão determinar quanto tempo este benefício irá permanecer.  A preocupação é de que a cirurgia  pode ser necessária mais posteriormente com o paciente apresentando mais osteoporose. O impacto positivo do uso dos corticóides também é sentido na função respiratória. A capacidade respiratória se reduz entre 5 e 10% ao ano após os 12 anos. Na experiência do autor os pacientes tratados com deflazacort não tiveram declínio da capacidade respiratória. Os benefícios do deflazacort supera os efeitos colaterais. Os maiores benefícios são prolongamento da deambulação, manutenção da função funcional dos membros superiores, aumento da capacidade pulmonar e retardo da necessidade de cirurgia da coluna. O efeito colateral mais frequente é o ganho de peso"

 

Cingapura - os métodos até o momento para cultivo de células tronco utilizam células de animais, em geral camundongos ou outras espécies; há um temor da possibilidade de transmissão de doenças ou outras formas de reação imunológica; os pesquisadores patentearam um método de cultivo livre do contato com produtos derivados de animais. Esta notícia foi comentada em vários sites de notícias:

http://www.lasvegassun.com/sunbin/stories/archives/2002/aug/06/080606028.html

http://sg.news.yahoo.com/reuters/asia-119317.html

O resumo da pesquisa está aqui:

Human feeders support prolonged undifferentiated growth of human inner cell masses and embryonic stem cells

Mark Richards1, Chui-Yee Fong1, Woon-Khiong Chan2, Peng-Cheang Wong1 & Ariff Bongso1
Correspondence should be addressed to A Bongso. e-mail: [email protected]

Previous reports have demonstrated the growth of undifferentiated human embryonic stem (HES) cells on mouse embryonic fibroblast (MEF) feeders and on laminin- or Matrigel-coated plastic surfaces supplemented with MEF-conditioned medium1-3. These xenosupport systems run the risk of cross-transfer of animal pathogens from the animal feeder, matrix, or conditioned medium to the HES cells, thus compromising later clinical application. Here we show that human fetal and adult fibroblast feeders support prolonged undifferentiated HES cell growth of existing cell lines and are superior to cell-free matrices (collagen I, human extracellular matrix, Matrigel, and laminin) supplemented with human or MEF feeder–conditioned medium. Additionally, we report the derivation and establishment of a new HES cell line in completely animal-free conditions. Like HES cells cultured on MEF feeders, the HES cells grown on human feeders had normal karyotypes, tested positive for alkaline phosphatase activity, expressed Oct-4 and cell surface markers including SSEA-3, SSEA-4, Tra 1-60, and GCTM-2, formed teratomas in severely combined immunodeficient (SCID) mice, and retained all key morphological characteristics. Human feeder–supported HES cells should provide a safer alternative to existing HES cell lines in therapeutic applications.

USA e Itália - a distrofia fáscio-escápulo-umeral é a terceira forma de distrofia mais frequente nos Estados Unidos. Cientistas da Universidade de Massachusetts (USA) e da Universita' degli Studi di Pavia (Itália) identificaram a alteração genética desta forma de distrofia. Já se sabia previamente que o defeito genético estava localizado em uma parte do cromossomo 4, com perda de uma sequência de nucleotídeos. Neste estudo os pesquisadores encontraram que a  mutação presente na doença ocasiona alteração de uma proteína complexa que suprime a atividade dos genes vizinhos e pode ser responsável por algumas alterações da doença. A descoberta é comentada em vários sites de notícia:

http://news.bbc.co.uk/1/hi/health/2181475.stm

http://www.health-news.co.uk/showstory.asp?id=94462

http://www3.cosmiverse.com/news/science/0802/science08090205.html

http://story.news.yahoo.com/news?tmpl=story&u=/nm/20020808/hl_nm/genes_md_dc_1

Inglaterra - cientistas britânicos identificaram células tronco na circulação fetal, com  capacidade para se transformar em qualquer tecido. Retiradas do feto elas poderiam receber um tratamento em laboratório e ser novamente injetadas no feto e provavelmente corrigir a doença. Esta também seria uma fonte potencial de células tronco.

Austrália - entre as dificuldades enfrentadas para o estabelecimento do uso das células tronco como terapia das doenças genéticas: políticas, religiosas, técnicas, etc a rejeição pelo sistema imunológico do transplante de células tronco é também uma preocupação. Cientistas da Universidade Monash identificaram um método que aumenta a tolerância do corpo ao transplante de células tronco; com a utilização deste método poucas linhagens de células poderiam ser utilizadas em todos os  pacientes e para várias finalidades com menor risco de rejeição. Eles injetam as células tronco no timo o que faz as células de defesa reconhecerem as células tronco como parte do próprio corpo.

Rio de Janeiro - O professor de física Pedro Pacheco de Queiroz Filho, vice-presidente da ACADIM, aprovado em primeiro lugar em concurso público e eliminado porque tem distrofia muscular progressiva, obteve um mandado de segurança na Justiça Federal e tomou posse no dia 29/06/2002 do cargo de assistente de pesquisa da Comissão Nacional de Energia Nuclear (Cnen). A revelação desta grave discriminação trouxe para as manchetes as dificuldades dos portadores de deficiência e aumentou o interesse pelo conhecimento da distrofia muscular.

http://jbonline.terra.com.br/papel/brasil/2002/07/29/jorbra20020729007.html

http://odia.ig.com.br/odia/ciencia/ci010802.htm

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