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ATENÇÃO ESTA PÁGINA CONTÉM INFORMAÇÕES OBTIDAS EM SITES MÉDICOS, DE NOTÍCIAS, DE ENTIDADES DE PESQUISA E LITERATURA MÉDICA ESPECIALIZADA. MUITAS DAS INFORMAÇÕES SE DESTINAM A PROFISSIONAIS DA ÁREA DE SAÚDE OU PESQUISA POR SEREM MUITO ESPECIALIZADAS. AS PESQUISAS AQUI RELATADAS SÃO NA SUA MAIORIA DE PONTA, NÃO PODENDO SER TRANSPOSTAS RAPIDAMENTE PARA O USO CLÍNICO. EM GERAL HÁ UMA DEMORA QUE PODE SER SUPERIOR A 5 ANOS ENTRE UM TRABALHO EXPERIMENTAL PROMISSOR E SEU USO CLÍNICO.

Holanda - pesquisa realizada em laboratório com células musculares obtidas de portadores de distrofia muscular de Duchenne conseguiu aumentar a produção de distrofina em até 75% dos miotubos utilizando a técnica de mRNA (antisense). O estudo mostra uma das linhas que estão sendo estudadas para corrigir o defeito genético.

USA -  veja uma apresentação em flash, em inglês, no site da CNN  sobre as células tronco embrionárias (stem cells); nos links abaixo as últimas notícias:

http://www.cnn.com/2001/ALLPOLITICS/07/27/stem.cell.congress/index.html

http://www.nationalpost.com/commentary/story.html?f=/stories/20010728/630911.html

http://www.nj.com/newsflash/index.ssf?/cgi-free/getstory_ssf.cgi?a0736_BC_Congress-StemCells&&news&newsflash-washington

http://www.iwon.com/home/news/news_article/0,11746,149214|politics|07-27-2001::18:40|reuters,00.html

Alemanha - a Universidade de Rostock anunciou que o Dr. Gustav Steinhoff iniciou uma pesquisa para determinar a efetividade e a segurança da inoculação no miocárdio de stem cells obtidos da medula óssea dos próprios pacientes visando a correção de lesão do músculo cardíaco decorrente de infarto; o primeiro de 20 pacientes que serão estudados foi inoculado com stem cells há duas semanas.

http://idw-online.de/public/zeige_pm.html?pmid=37372 (versão em alemão)

http://news.bmn.com/news/story?day=010716&story=1

 

USA - na conferência apresentada por John A. Rathmacher (da Universidade de Iowa e da MTI BioTech, fabricante do juven ) são apresentados resultados com o uso do juven em um estudo aberto (sem grupo controle, a partir de resultados de observação de sua utilização). Juven é um suplemento alimentar, constituido por L-arginina, L-glutamato e  b-hidroxi-bb-metilbutirato que tem sido usado em pacientes com perda de peso por  AIDS e câncer; estes componentes teriam um papel importante para evitar a quebra de proteínas,  a lesão muscular  e aumentariam o nível de óxido nítrico; 18 portadores de distrofia muscular de Duchenne foram acompanhados após o uso do suplemento por pelo menos dois meses. A média de idade era  7.1 ± 0.46 anos com o peso corpóreo de   52.2 ± 3.46 lbs.  Cada criança recebeu em média 0.04 g/kg/dia de b-hidroxi-bb-metilbutirato, 0.2 g/kg/dia de  L-arginine, e  0.2 g/kg/dia de  L-glutamine. As crianças consumiram o suplemento em média por 338 dias (mediana= 214) e tiveram um ganho de peso de 0.85 ± 0.18 lbs/mês (mediana = 0.6 lbs/mês). A força muscular foi avaliada  qualitativamente pelos pais e por um teste quantitativo. Na avaliação dos pais a força muscular aumentou em 83% dos casos contra 17% sem resposta ou com declínio da força; nos testes qualitativos em 14 pacientes 43% melhoraram; 28,5% permaneceram estáveis e 28,5% apresentaram declínio. Resultados definitivos só serão possíveis com estudos controlados.

http://www.parentdmd.org/confframe.html

No mesmo site vocês encontrarão outras informações sobre as outras palestras da conferência e aos poucos iremos traduzindo-as.

Iowa (USA) - pesquisa divulgada esta semana demonstra que a utilização de um vetor modificado (rAAV-2cap5 - AAV-2 genomes pseudo-packaged into AAV-5 capsids) pode contribuir eficientemente para a melhoria dos resultados da terapia gênica usando vetores virais.

USA - o NIH (Instituto Nacional de Saúde) órgão americano de fomento a pesquisas entra no debate sobre o uso de stem cells originados de embriões, apoiando estas pesquisas e sugerindo que o governo americano continue a contribuir com verbas para as mesmas.  Há um intenso debate político e religioso sobre o tema. Diariamente continuam as reportagens com o tema e abaixo incluo mais alguns links sobre estas reportagens:

http://www.msnbc.com/news/601757.asp?0si=-

http://www.usatoday.com/news/washdc/july01/2001-07-18-stem-study.htm

http://www.iwon.com/home/news/news_article/0,11746,145894|top|07-18-2001::00:32|reuters,00.html

http://chicagotribune.com/news/nationworld/article/0,2669,SAV-0107210149,FF.html

http://www.nytimes.com/2001/07/21/opinion/21GOLD.html?ex=996379200&en=aaab880c9f1cf839&ei=5040&partner=MOREOVER

http://www.nytimes.com/2001/07/21/opinion/L21STEM.html?ex=996379200&en=71781a67f19f387d&ei=5040&partner=MOREOVER

http://www.latimes.com/news/local/la-072101stem.story

http://www.nytimes.com/2001/07/21/national/21BELI.html?ex=996379200&en=0fa779f2638aef64&ei=5040&partner=MOREOVER

http://www.nytimes.com/2001/07/21/politics/21STEM.html?ex=996379200&en=65729573a80e0d98&ei=5040&partner=MOREOVER

http://www.msnbc.com/news/603019.asp

http://www.nationalreview.com/comment/comment-george072001.shtml

http://cbsnews.com/now/story/0,1597,302045-412,00.shtml

http://chicagotribune.com/news/columnists/kass/

http://cbsnews.com/now/story/0,1597,302393-412,00.shtml

http://www.iwon.com/home/news/news_article/0,11746,146620|politics|07-19-2001::17:19|reuters,00.html

http://www.usatoday.com/news/healthscience/health/2001-07-19-stem-usat.htm

USA -  em decisão surpreendente o Prof. Roger Pederson da Universidade da Califórnia irá trabalhar em Cambridge, na Inglaterra para continuar as pesquisas com stem cells de origem embrionária; antecipando-se a decisão do governo americano e antevendo a possibilidade de ficar sem verbas para a pesquisa ele decidiu mudar-se para um país onde não haveria restrições para seus estudos; dependendo da decisão americana outros pesquisadores poderão pretender mudar de país. Por que não para  o Brasil?

http://www.content-wire.com/biotek/biotech.cfm?ccs=132&cs=492

USA - Em pesquisa polêmica realizada no estado da  Virginia e publicada na revista "Fertility e Sterility"  stem cells foram obtidas de óvulos e espermatozóides de doadores pagos obtidos para esta finalidade; anteriormente os cientistas vinham utilizando embriões obtidos em clínicas de fertilização e aborto; a possibilidade de fertilização exclusivamente para obtenção de stem cells criará mais uma polêmica para a sua utilização, com implicações médicas, éticas e políticas.

Leia mais sobre a polêmica no link abaixo com a possibilidade de ver a reportagem em vídeo

http://www.msnbc.com/news/600048.asp

USA -  Todos os órgão de imprensa americanos estão tomando partido na decisão que Bush deverá tomar sobre o destino para as verbas a serem utilizadas na pesquisa  com stem cells (células tronco). O grande debate envolve cientistas, grupos religiosos e um polpuda soma de dinheiro para pesquisa. O grande problema é que dependendo desta decisão pode ocorrer um atraso na pesquisa com stem cells; por outro lado as pesquisas de outro países poderão ser estimuladas.  Todo este debate ocorre por que estas células além de obtidas da medula óssea, do cordão umbelical, de gordura  encontra-se em grande quantidade em embriões; o problema é que nos Estados Unidos uma grande quantidade de embriões está disponível para pesquisa em clínicas de aborto e de fertilização in-vitro; estes embriões que seriam descartados por pais que desistem da fertilização ou que obtiveram sucesso em outras tentativas são mantidos por algum tempo e depois descartados mas há uma pressão contra de grupos anti-aborto, grupos religiosos, etc. Várias alternativas podem ser tomadas por Bush: a suspensão de verbas para pesquisas com stem cells obtidas de embriões, a manutenção das verbas atuais e a proibição de novas pesquisas ou simplesmente a suspensão das verbas para os projetos em andamento. A esta pressão se juntam grupos de pressão originados de entidades de apoio a doentes que se beneficiariam destas pesquisas como os portadores da Doença de Parkinson, Alzheimer, distrofia muscular, etc. Leia mais nos seguintes artigos:

 http://www.nydailynews.com/2001-07-08/News_and_Views/Opinion/a-117571.asp

 http://www.chicagotribune.com/news/nationworld/article/0,2669,1-0107080378,FF.html

 http://www.latimes.com/news/front/20010708/t000056151.html

 http://chicagotribune.com/news/opinion/article/0,2669,SAV-0107080374,FF.html

 http://www.latimes.com/news/nation/updates2/lat_stem010708.htm

 http://www.wired.com/news/medtech/0,1286,45006,00.html

 http://www.iht.com/articles/25292.html

USA - pesquisa publicada na revista Science há dois dias alerta para o risco do uso das células tronco em clonagem de animais; pesquisas realizadas em camundongos demonstram alterações físicas tardias nos animais clonados tais como aumento de peso.

http://www.msnbc.com/news/596691.asp#BODY

http://www.cnn.com/2001/HEALTH/07/06/stemcells.cloning.ap/index.html

 

Itália - pesquisa do Instituto Theleton para a terapia gênica não conseguiu resultados em um modelo experimental de distrofia muscular em ratos.

USA - pesquisa do Baylor College of Medicine (Houston,Texas), patrocinada pela MDA, demonstrou regeneração de vasos e do músculo cardíaco com a utilização de stem cells em um modelo experimental de isquemia miocárdica; os autores discutem as possibilidades de utilização das células tronco em doenças neuromusculares.

http://www.mdausa.org/news/010629stemcells_miceheart.html

Leia o artigo completo

Arizona - pesquisa patrocinada  e divulgada pela MDA demonstra um importante passo em um tratamento que pode salvar vidas de portadores de distrofia muscular. Como é sabido a perda da função muscular respiratória é uma importante causa de morte em portadores de distrofia.  Leaf Huang e colaboradores da Universidade de Pittsburgh obtiveram o primeiro sucesso na recuperação do músculo diafragma após a injeção intravenosa do gene da distrofina. Este pesquisador injetou o DNA, sem nenhum vetor, diretamente na veia do rabo do camundongo. Após a injeção ele fez uma cirurgia com clampeamento da veia que drena o sangue do diafragma criando uma pressão que empurrou o DNA para dentro do músculo. No sangue o DNA é rapidamente destruído mas todo este procedimento é rapidamente realizado antes desta degradação. Após o tratamento o diafragma apresentou expressão estável  do gene da distrofina por seis meses. Os músculos tratados resistiram a degeneração. Vinte e cinco por cento das células dos camundongos não tratados apresentaram degeneração, contra 2 por centro dos tratados após uma semana do tratamento. A técnica precisa ainda ser exaustivamente testada em animais e com modificações poderá um dia ser utilizada em seres humanos.

http://www.mdausa.org/news/010627dmd_respiratory.html

Londres - nesta palestra,  Kay Davies da Universidade de Oxford aborda uma das formas possíveis de correção das distrofias musculares com aumento da expressão do gene da utrofina, uma protéina da membrana da célula que tem a capacidade de fazer as mesmas funções da distrofina. O aumento da utrofina em 3 a 4 vezes nos estudos experimentais não causou efeitos tóxicos às células. No momento a pesquisadora  já está testando moléculas que podem aumentar a expressão do gene da utrofina.

http://ex2.excerptamedica.com/01wcn/DetailSession.cfm?Abstract=11456

http://news.bmn.com/conferences/list/view?rp=2001-WCN-5-S4

USA - estudo realizado por Wagner, KR e colaboradores com patrocínio do Instituto Nacional de Saúde americano (NIH) administrou a gentamicina (7,5mg/Kg/dia por 15dias) em 4 pacientes com distrofia muscular decorrente de uma forma específica de mutação. Em estudos anteriores experimentais (em camundongos e in vitro)  a droga aumentou a produção de distrofina em cerca de 20%. Neste primeiro estudo clínico não conseguiu-se determinar a distrofina em biópsias musculares realizadas antes e após a administração da gentamicina.

Nesta semana quatro pesquisas relatam avanços com a terapia gênica em outras doenças genéticas:

Cardiomiopatia dilatada - hamsters com deleção da delta sarcoglican(SG) e que não expressam a alfa, beta e gama SG foram tratados com injeção intramural no miocárdio de vetor viral contendo o gene normal delta SG com melhora clínica e funcional.

Fenilcetonúria -  trabalho realizado pela Universidade da Flórida em camundongos conseguiu reverter esta doença com  a  injeção de vetor viral contendo o gene responsável pela correção do distúrbio metabólico.

Deficiência de Arilsulfase A - usando stem cells em camundongos com a injeção do gene por vetor viral  pesquisadores alemães conseguiram corrigir o distúrbio metabólico e algumas alterações neurológicas, sem melhoras histológicas.

Hemofilia A - seis pacientes portadores de hemofilia A foram tratados com a implantação de fibroblastos retirados da pele e corrigidos em laboratório com plasmídeos com correção parcial do distúrbio e sem complicações após 12 meses do experimento. 

Estudo realizado no Japão tenta estabelecer critérios para avaliar a progressão da escoliose na Distrofia Muscular de Duchenne. Muitos pesquisadores tem discutido a indicação de cirurgia para correção da escoliose nesta doença. Neste trabalho retrospectivo analisando múltiplos critérios incluindo radiografias, capacidade pulmonar, avaliação do grau de escoliose aos 10 anos eles conseguiram  em 92% dos casos prever a evolução da escoliose. Como foram analisados apenas 12 casos novos estudos deverão ser realizados.

Spine 2001 Jun 1;26(11):E223-6

Seattle -  Em Congresso que está ocorrendo de 30 de maio a 3 de junho de 2001 são relatados pelo menos 19 trabalhos de um total de mais de 1150 abordando a terapia gênica com vetores virais no tratamento da distrofia muscular. Esta linha de tratamento é considerada internacionalmente como a mais promissora no tratamento das distrofias musculares. O sistema imune é considerado um obstáculo ao sucesso desta terapia. Em um estudo de Jeffrey Chamberlain e seu grupo da Universidade de Washington em  Seattle construiram um vetor sem as proteínas que podem desencadear as respostas imunológicas denominado "gutted" adenovirus. Usando camundongos portadores de distrofia muscular observaram que o vetor com o gene da distrofina provoca uma mínima resposta imune; os genes são liberados para os músculos e provocam melhora da força muscular. Em outro estudo os autores desenvolveram micro-distrofinas com cerca de um terço do tamanho da distrofina completa e observaram, em camundongos, melhora da força muscular inclusive do músculo diafragma. Outro estudo independente da Universidade de Pittsburgh realizado por Xiao-Xiao e colaboradores  eles demonstraram, em camundongos, que após sete meses da aplicação do minigene da distrofina  (a última notícia desta página) o músculo apresenta força significativa maior do que o que não recebeu o tratamento com expressão da distrofina entre 20 e 50%. Leia os resumos completos dos artigos relacionados a distrofia muscular

Today's Findings From the ASGT Annual Meeting: New Cardiovascular Gene Therapy And New Gene Therapy Research for Muscle and Connective Tissue Disease

http://www.mdausa.org/research/010602_progressgenetherapy.html

http://www.mdausa.org/research/010601_dmdminigene.html

Califórnia - Pesquisadores retiraram células tronco da musculatura esquelética, cultivaram as mesmas em laboratório, e injetaram as células no miocárdio durante uma cirurgia de revascularização (popularmente conhecidas como "pontes de safena"); o objetivo principal é saber se o procedimento é seguro e estabelecer rotinas para todas as etapas, mas há também interesse em avaliar se estas células injetadas em áreas lesadas do coração irão contribuir para a melhora da função cardíaca.

http://www.cnn.com/2001/HEALTH/conditions/05/29/heart.stem.cells/index.html

New York  - de 26 de maio de 2001 a 2 de janeiro de 2002 estará aberta no Museu de História Natural a exposição sobre os recentes avanços da genética. Além de poder observar vídeos interativos e projeções os visitantes poderão participar de classe experimentais onde poderão isolar e sequenciar seu próprio DNA.

http://www.amnh.org/home/index.html 

Austrália - leia e ouça a entrevista de Bob Williamson, Professor da Universidade de Melbourne, sobre as possibilidades da terapia gênica. A Austrália tem um centro  (Australian Neuro-Muscular Research Institute) que está pesquisando a terapia gênica para desenvolver um tratamento para a distrofia muscular de Duchenne.

http://www.abc.net.au/worldtoday/s283632.htm

        Três novos artigos, destinados a especialistas, relatam detalhes da terapia gênica por vetor viral:

http://www.gtmb.org/PDFVolume6/01Zink.pdf

http://www.gtmb.org/PDFVolume6/02Lundstrom.pdf

http://www.gtmb.org/PDFVolume6/03Bode.pdf

Itália - se você quer se atualizar em células tronco leia esta revisão sobre o tema.

http://stemcells.alphamedpress.org/cgi/content/full/19/3/180 

USA - artigo publicado pela JAMA, respeitável revista clínica americana, traz novas informações sobre o acidente fatal ocorrido com o garoto de 18 anos, portador de um distúrbio genético (deficiência da ornitica transcarbamilase) incluído em um estudo de terapia de correção genética por vetor viral; este acidente resultou num atraso considerável nas pesquisas clínicas com a terapia gênica.  Estudos em animais concluíram que uma maciça resposta imunológica deva ter ocorrido após a infusão viral. Estes estudos indicam que a uma proteína do revestimento viral ativou a liberação de citocinas. Após a infusão viral o paciente desenvolveu febre, seguida de distúrbios da coagulação sanguínea e sinais de lesão hepática; por causa da sua deficiência hepática ele passou a ter acúmulo sanguíneo de amônia e coma. Quando este quadro estava melhorando ele desenvolveu insuficiência respiratória e falência de múltiplos órgãos.

Japão -  pesquisadores japoneses estudaram várias formas de distrofia muscular tentando relacionar os níveis de enzimas musculares com as alterações de fatores de coagulação e fibrinólise (capacidade de destruir coágulos). O estudo mostrou que as alterações da coagulação e fibrinólise estão associados a degeneração muscular destas doenças

Coagulation and fibrinolysis disorder in muscular dystrophy.Saito T, Takenaka M, Miyai I, Yamamoto Y, Matsumura T, Nozaki S, Kang J.

Ribeirão Preto - O Centro de Terapia Gênica da Associação dos Amigos dos Portadores de Distrofia Muscular de Ribeirão Preto (CTG-AADM) está recebendo propostas de pesquisa sobre terapia gênica de distrofia muscular a serem selecionadas e submetidas à FAPESP-Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo, nas modalidades "Jovem Pesquisador em Centro Emergente", "pós-doutorado" ou"projeto temático" (sobre estas modalidades de auxílio, consulte http://www.fapesp.br/). O CTG/AADM - o primeiro do gênero no Brasil - possui um moderno canil experimental e um bloco de laboratórios já equipados, recém construídos em área cedida pelo Governo do Estado de São Paulo, na Estação Experimental de Zootecnia. A proximidade do Campus da USP, em RibeirãoPreto, favorece intercâmbio com outros grupos de pesquisa. Interessados devem enviar propostas, acompanhadas de currículo e nomes de três profissionais com que tenham trabalhado, ao CTG, no endereço: [email protected].

Brasília (8/5/01) - reunião realizada no Ministério da Saúde expôs ao ministro as características da distrofia muscular  e as seguintes resoluções foram tomadas:

- designar um assessor para tratar da ventilação mecânica não invasiva em caráter de urgência;

- incluir os exames moleculares para diagnóstico da doença na relação de exames custeados pelo SUS;

- o ministro escreveu uma carta de próprio punho para tentar reverter a perda da filantropia da ABDIM;

- há uma possibilidade de feitura de uma cartilha custeada pelo Ministério para distribuição em todo o país.

USA - Estudo publicado na revista Cell de 4/5/2001 reforça a potencialidade do uso de stem cells. Células da médula óssea de camundongos  machos foram multiplicadas em laboratório e inocula das em  camundongos fêmeas anteriormente irradiadas. Após um ano do experimento estas células foram encontradas em pulmões, pele, intestino, etc. provando a sua capacidade de transformação em qualquer tecido. Este estudo é muito importante para estimular as pesquisas com estas células visto que os estudos iniciais foram realizados com embriões e há uma pressão negativa muito grande nos Estados Unidos com estas pesquisas.

http://www.cnn.com/2001/HEALTH/05/04/stem.cells.ap/index.html

http://www.msnbc.com/news/568385.asp#BODY

http://www.cell.com/current.shtml

Brasília - em 8 de maio de 2001 as entidades de apoio a causa da distrofia muscular estarão reunidas com o Ministro José Serra para tratar da possibilidade do governo federal fornecer a todos os portadores de distrofia equipamento de suporte ventilatório não invasivo (Bipap) quando se fizer necessário. Baseado nos dados da literatura mundial que demonstram a melhora da qualidade de vida com o uso desta medida e baseados em critérios bem estabelecidos de indicação do uso do equipamento as entidades tem desenvolvido esforços para que este justo direito seja dispensado a todos. Traremos o resultado do encontro em breve e também colocaremos texto explicativo sobre as indicações, sobre os equipamentos disponíveis, etc.

Washington - Ante-projeto de três senadores americanos promete aumentar as pesquisas em nove tipos de distrofia muscular; denominado de MD-Care o projeto pretende atribuir aos institutos de saúde pública americanos novas metas objetivando apressar as pesquisas relacionadas ao tratamento destes tipos mais frequentes de distrofia. Há uma mobilização intensa do MDA-USA e da Duchenne Parent Project  para a rápida aprovação do projeto.

http://www.mdausa.org/news/010502senatebill.pdf

http://www.parentdmd.org/gov/mdcare.htm#top1

Estudo canadense relata os efeitos a longo prazo do deflazacort, um tipo de corticóide,  na força muscular e nos efeitos colaterais, em portadores de Duchenne. Os autores concluem que  o deflazacort pode preservar a força e a função pulmonar nos  portadores deste tipo de  distrofia. 

- Terapia gênica restaura a visão de cães com cegueira genética

Pensilvânia -  na pesquisa publicada na Nature Genetics uma versão canina da amaurose congênita de Leber foi tratada unilateralmente com a administração do gene levado por um vetor viral; após quatro meses os animais apresentaram melhora significativa da visão no olho tratado.

http://www.msnbc.com/news/565442.asp#BODY

http://www.cnn.com/2001/HEALTH/conditions/04/27/vision.restored.ap/index.html

http://www.nature.com/ng/

- Pesquisa contribui para a melhoria da terapia genética 

New Orleans - pesquisa realizada pela Universidade do Estado da Lousiana contribui para a melhoria da transferência de genes para as células alvo.

http://www.jbc.org/cgi/reprint/M010318200v1.pdf

- Descobertas confirmam potencial de cura das células embriônicas

New York Times - Cientistas publicaram artigos na sexta-feira (27) sobre dois grandes avanços no uso de células embriônicas para regenerar tecido humano. Em um dos artigos, biólogos dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) utilizaram células-tronco embriônicas de camundongos para gerar órgãos produtores de insulina que se parecem com ilhotas de Langerhans pancreáticas. É um feito promissor para o tratamento de diabete do tipo 1, também conhecida como diabete juvenil. Elas não produziram insulina o bastante para curar os camundongos; McKay acredita que mais trabalho será necessário para amadurecer as células.

Em outro artigo, biólogos da Universidade Rockefeller provaram, em princípio, o conceito estranho, uma vez futurista, chamado de clonagem terapêutica, em camundongos. A idéia é tirar uma célula de pele comum de um paciente, convertê-la em embrião e usar as células embrionárias para reparar qualquer tecido do corpo do paciente. O embrião é destruído no processo.Neste caso, os pesquisadores da Rockefeller cortaram um décimo de polegada dos rabos de camundongos e converteram as células da pele do rabo em células-tronco. Colaboradores do Centro de Câncer Memorial Sloan-Kettering então fizeram as células-tronco tomarem a forma de células do cérebro, produtoras de dopamina, que são perdidas na doença de Parkinson. Ambos os estudos foram publicados na edição de sexta-feira da revista Science.

USA - Estudo clínico realizado por Fenichel,GM e colaboradores em portadores de distrofia muscular de Duchenne acompanhados por 6 meses comparando-se com crianças que receberam placebo mostrou melhora significativa com relação ao QMT (four quantitative muscle tests). Não houve diferença significativa com relação a força muscular entre os dois grupos. Os autores concluem que a oxandrolona é segura, acelera o crescimento linear e tem benefícios no retardo da perda da deambulação e pode ser útil antes do início da corticoterapia.

Apesar da conclusão positiva do trabalho publicado o autor principal em e-mail a nós enviado se mostrou desapontado com os resultados observados.

http://www.neurology.org/cgi/content/abstract/56/8/1075

Brasília - a ABDIM, sediada em São Paulo, e que há 13 anos estuda, pesquisa, diagnostica e assiste portadores de distrofia muscular foi surpreendida pela publicação no Diário Oficial da União da suspensão do certificado de entidade filantrópica. A maioria dos assistidos (80%) são não pagantes o que nós faz crer que esta medida poderá ser corrigida. A Dra. Ana Lúcia enviou carta aos principais órgãos de imprensa criticando a medida. Esperamos novas manifestações de apoio a ABDIM.

Rochester - a Universidade de Rochester, NY, está recrutando pacientes portadores de distrofia muscular miotônica ( 40 pacientes) para estudo clínico que pretende avaliar a eficácia da mexeletina, um antiarrítmico cardíaco, em regredir as miotonias. Os critérios de inclusão e exclusão e os telefones de contato do serviço americano podem ser obtidos no site da MDA-USA.

http://www.mdausa.org/research/ct-mmdmexil.html

New Jersey - Pesquisadores da Anthrogenesis Corporation divulgaram em uma teleconferência que desenvolveram uma técnica que possibilita a obtenção de grandes quantidades de stem cells de placentas. A importância desta pesquisa pode ser medida pelo número de placentas que são desprezadas após o nascimento de crianças, que gira em torno de 4 milhões ao ano, só nos USA. A grande dúvida sobre esta pesquisa ocorre por que estas informações foram divulgadas em uma conferência e nunca foram publicadas o que impede uma análise independente e isenta dos resultados.

http://www.cnn.com/2001/HEALTH/04/12/placenta.stemcells/index.html?s=10

Califórnia -USA - (10/04/2001) Gordura retirada na lipoaspiração pode ser fonte de stem cell. Em estudo publicado em abril na revista Tissue Engineering cientistas da UCLA conseguiram obter stem cell do material retirado da lipoaspiração com a sua transformação em quatro tipos diferentes de células. Como nos USA há uma pressão muito grande contra as pesquisas com stem cells obtidas de fetos (muitos dos quais originados de abortos) a possibilidade de obtenção de células de outras fontes é bem recebida. Os estudos devem prosseguir para que estas células sejam testadas in vivo.

http://www.msnbc.com/news/557256.asp

http://www.cnn.com/2001/HEALTH/04/09/fat.stem.cells/index.html?s=10

http://www.liebertpub.com/TEN/toc/7_02_2001.pdf

Nature (5/4/2001) - Pesquisa publicada em abril (410, 701-5) fala do uso de células da medula óssea para regenerar miocárdio infartado. Neste estudo experimental em camundongos a colocação de células da medula óssea  em áreas de miocárdio infartado possibilitou a regeneração destas áreas tanto por recuperação das células musculares como de estruturas vasculares.Vários outros estudos em diferentes modelos de experimentação tem obtido resultados semelhantes

Bethesda -USA - 6/4/2001 - reunião de especialistas organizada pelo FDA sugere monitoramento por mais de 20 anos dos pacientes que participarem de ensaios que envolvam terapia gênica; esta monitoração visa detectar alterações a longo prazo; esta recomendação já é preconizada para os pacientes submetidos a transplante de órgãos.

http://www.msnbc.com/news/555942.asp#BODY

Melbourne -  Pesquisadores do Melbourne Neuromuscular Research Institute inseriram DNA normal em células musculares de camundongos com distrofia e conseguiram corrigir o defeito genético. Esta pesquisa realizada por Robert Kapsa e cols foi publicada em abril na revista Human Gene Therapy. Eles dispenderam 18 meses estudando as mutações do gene da distrofina. Neste experimento eles introduziram uma cópia do gene da distrofina em camundongos portadores do defeito genético. Através do processo denominado recombinação homóloga 15 a 20% das células afetadas  se tornaram normais. Esta mesma técnica foi tentada em portadores de fibrose cística mas com resultado de apenas 1% de correção das células. Em entrevista em 22/02/2001 Kapsa revelou que seu objetivo é obter stem cells (células tronco) de portadores de distrofia muscular, corrigi-las em laboratório e reinfundí-las nos pacientes esperando que elas se desenvolvam em músculos sadios com mínima chance de rejeição. Para ele o completo sucesso da pesquisa tem três etapas que precisam ser aprimoradas: correção da mutação genética, obtenção das células tronco e infusão das mesmas e sua transformação em músculos sadios. A primeira etapa já foi realizada mas é necessário que se consiga corrigir a totalidade das células e não só 15 a 20% delas. A segunda  e a terceira também já foram realizadas experimentalmente  mas a transformação em células musculares sadias ocorreu em proporção pequena.

http://www.abc.net.au/news/science/health/2001/02/item20010222084843_1.htm (com áudio da entrevista)

http://www.mda.org.au/research/generepair.html

USA - Pesquisa realizada na Purdue University, utilizando dois tipos diferentes de vírus, desenvolveu um sistema mais estável de transferência de material genético; está novo sistema poderá ser utilizado em doenças genéticas, câncer, diabetes, etc..

http://news.uns.purdue.edu/UNS/html4ever/010323.Sanders.delivery.html

USA -  Pesquisadores de Cleveland estudaram o tetraelieloamonio  (TEA) em dois modelos de camundongos com distrofia (deficientes em distrofina e em merosina). Nos dois modelos os pesquisadores encontraram aumento da força de contração muscular (efeito inotrópico).

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=PubMed&list_uids=11282391&dopt=Abstract

São Paulo - Reportagens da revista Época (25/03/2001) e do caderno Folha Equilíbrio do jornal Folha de São Paulo (29/03/2001) falam sobre a criação de bancos de cordão umbilical e sobre a utilização de células tronco no tratamento de doenças como a distrofia muscular.

Trangene, uma empresa francesa, detentora de uma patente americana e européia para transferência de genes, iniciou pesquisas clínicas com transferência de genes; nove indivíduos com distrofia muscular de Duchenne ou Becker foram injetados com plasmídeos contento o vírus da distrofina; eles serão acompanhados para observar as reações de imunogenicidade destas aplicação antes que novas aplicações sejam realizadas.

 http://www.muscular-dystrophy.org/start/Dickson%20pr-3.html

http://www.transgene.fr/us/comp0013.htm

http://www.pharmalicensing.com/news/adisp/971387828_39e633b439ba7

Ribeirão Preto (14/3/01) - Dr . Sérgio em seu relatório por e-mail  comenta as últimas novidades como a chegada de uma nova amostra de do cDNA completo do gen da distrofina humana - uma doação do Prof. Jacques Tremblay, do Canadá. Nos próximos dias o Dr. Sérgio tentará transformar bactérias com este vetor, para obtê-lo em quantidades suficientes para manipulação e sub-clonagens; os cães já estão no canil do Centro e as obras para a construção do laboratório terão início. Outra boa notícia é que aguarda-se uma nova ninhada para daqui 50 dias; outra informação é que   Brenda (heterozigota/portadora sã da mutação GRMD) e Gama(GRMD homozigota, distrófica), cadelas nascidas no Brasil, aparentemente são haplo-idênticas com relação ao sistema DLA-Dog Leukocyte Antigens. Se esta informação se confirmar, será dado início em breve, a uma série de transplantes de células da medula de Brenda para Gama, com monitoramento histológico e clínico. 

São Paulo (14/3/2001) - site e jornal da Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP) divulgam o livro de Leonardo Feder e o Centro de Terapia Gênica de Ribeirão Preto.

http://www.epm.br/comunicacao/jpi/jpin.htm#Livro

Atlanta (29/01/2001) - a empresa CytRx detentora da patente da droga Crl-5861, também conhecida como poloxamer 188 purificada, RheothRx ou Flocor, anunciou a sua participação na pesquisa clínica desta droga em portadores de distrofia muscular em conjunto com a Universidade de Cincinnati (USA). A droga é um polímero hidrofóbico-hidrofílico que estabiliza a membrana celular e impede a deterioração de células deficientes em distrofina (parece ser uma ação inespecífica não mediada por ação em canais iônicos). A droga foi testada em camundongos portadores de distrofia muscular e demonstrou bons resultados (ainda não publicados). Ela já foi testada em humanos para tratamento de crises agudas de anemia falciforme, doenças vaso-oclusivas, pulmonares, cerebrais e cardíacas tendo sido bem tolerada, sem efeitos colaterais significativos (estudos mais avançados estão na fase III, em crises de falcização). A pesquisa experimental já realizada e a futura pesquisa clínica será realizada pelo Dr. John Quinlan ([email protected])

http://www.findarticles.com/m4PRN/1999_Jan_12/53550768/p1/article.jhtml

http://www.biospace.com/news_story.cfm?StoryId=3989204

http://www.cytrx.com/index.htm (site da empresa CytRx, onde há um resumo sobre a droga)

São Paulo - 1/3/2001 - reportagem do Jornal Hoje (Rede Globo de Televisão -Brasil) fala do prêmio da Prof.Dr. Mayana Zatz (Unesco - vide matéria abaixo) e de seu trabalho a frente da ABDIM; relata a importância do aconselhamento genético e as principais características da distrofia muscular de Duchenne.

Se você tiver real player click no ícone ao lado e assista a matéria vídeo

Se não tiver leia o resumo: http://redeglobo.globo.com/cgi-bin/jornalhoje/montar_texto.pl?controle=686

Washington (27/12/2001) - Pat Furlong, a Presidente do Duchenne Parent Project americano em depoimento no Senado Americano fez um apelo para um aumento nas verbas para a pesquisa em distrofia muscular; além de explicar a finalidade do grupo de pais ela fez um histórico do mesmo, contanto também a sua história pessoal de mãe de duas crianças portadoras de Duchenne.

Washington (27/12/2001) - Jerry Lewis em palestra em Comitê do Senado solicitou aumento dos gastos com pesquisas em distrofia muscular para cerca de U$ 100.000.0000 (atualmente é de U$ 20.000.000); liderando o Teleton americano desde 1996 ele já conseguiu arrecadar cerca de  1 bilhão de dólares para pesquisa e tratamento da distrofia muscular. Jerry Lewis foi indicado para o Prêmio Nobel da Paz deste ano.

http://www.cnn.com/2001/ALLPOLITICS/02/27/people.jerrylewis.ap/index.html

França - USA -    relato da AFSSA (Agência Francesa de Segurança Sanitária dos Alimentos) alerta quanto aos prováveis riscos da utilização da creatina, inclusive câncer, nos indivíduos que a utilizam com funções ergogênicas (melhorar o desempenho em esportes). O provável mecanismo para o risco de câncer seria que a creatina é precursora de agentes conhecidamente cancerígenos. http://www.afssa.fr/ftp/actu/Avis_et_Rapport_Creatine_du_24_janvier_2001.pdf 

A MDA-USA que patrocina estudos com o uso de creatina em portadores de distrofia muscular consultando especialistas que acompanham estas pesquisas não acredita que haja risco para os pacientes. Não existe na literatura médica nenhum trabalho que comprove este risco. Eventuais efeitos colaterais podem ocorrer por uso de doses excessivas ou por formulações com creatina impura. No entanto sempre é prudente que o uso da creatina  seja realizado sob supervisão médica.

http://www.mdausa.org/news/010201creatineupdate.html

USA - Pesquisa financiada pela MDA-USA  desenvolve em laboratório uma espécie de camundongo geneticamente modificada, capaz de produzir mIgf1 (muscular insulin like growth factor 1). Esta proteína é  normalmente produzida por jovens, músculos sadios e estimula o crescimento muscular e a regeneração. Níveis elevados de mIgf1 durante toda a vida capacitam as células musculares se recuperar de agressões que normalmente causariam danos permanentes. Como na distrofia muscular a idade se acompanha de perda muscular e prejuízo na capacidade de recuperação dos músculos lesados. Especula-se sobre a possibilidade de uso desta proteína em camundongos com distrofia.

http://www.nature.com/cgi-taf/dynapage.taf?file=/ng/journal/v27/n2/index.html

http://www.mdausa.org/news/010130supermice.html

 

São Paulo – notícia publicada no caderno ciências da Folha de São Paulo de 11/02/2001 mostra alguns detalhes sobre a pesquisa a ser realizada no Centro de Terapia gênica de Ribeirão Preto e a possibilidade de correção da doença por células tronco retiradas do cordão umbelical de irmãos sadios.

São Paulo – Reunião em Brasília no Ministério da Saúde com membros do Grupo de Pais foi bastante proveitosa e avançou no sentido de proporcionar para todas as crianças portadoras de distrofia muscular, que preencham determinados critérios a serem estabelecidos, o uso de ventilação mecânica não invasiva (BIPAP). É sabido que este procedimento melhora a qualidade de vida e prolonga a sobrevida, prevenindo complicações. É necessário um cadastro das crianças portadoras, sua localização e uma estimativa de quantas se beneficiaram do procedimento. Portanto é importante o contato do maior número possível de pais ou profissionais ligados ao tratamento das distrofias para que este cadastro possa ser o mais próximo da realidade brasileira.

USA – A conferência do Parent Project 2001 será realizada de 22 a 24 de junho de 2001 em Pittsburgh, PA. As reservas já podem ser feitas no Westin William Penn Hotel (http://www.parentdmd.org)

São Paulo - A geneticista Mayana Zatz, coordenadora do Centro de Estudos do Genoma Humano da Universidade de São Paulo (USP), foi uma das cinco vencedoras do Prêmio Loreal/Unesco para Mulheres Cientistas deste ano. O prêmio homenageia anualmente representantes de todos os continentes.

Pesquisadora de doenças hereditárias, com centenas de trabalhos publicados em revistas especializadas do Brasil e do exterior, Mayana já identificou diversas mutações genéticas responsáveis por essas enfermidades. Nos anos 70, montou na USP o serviço de aconselhamento genético para doenças neuromusculares, que já atendeu 16 mil pessoas. (Agência Estado)

USA - O National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) e o National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) liberarão verbas para pesquisa em terapêutica e patogenia das distrofias musculares. Os trabalhos poderão ser realizados em modelos experimentais, estudos pré-clínicos ou clínicos em qualquer forma de distrofia muscular. Os pesquisadores interessados poderão obter informações através do site http://grants.nih.gov/grants/guide/pa-files/PAS-01-041.html

PITTSBURGH,USA – Pesquisadores da Universidade de Pittsburgh,  conseguiram introduzir em um vetor viral a parte mais importante do gene da distrofina (que é muito grande); neste trabalho os pesquisadores conseguiram identificar a menor quantidade do gene da distrofina que mantém a sua capacidade funcional. Quando inoculado em músculos de camundongos incapazes de produzir distrofina, o “mini-gene” foi capaz de produzir distrofina, em quase 90% dos músculos tratados. (a pesquisa foi publicada em “Proceedings of the National Academy of Sciences”).  A página pessoal do Dr. Xiao Xiao, pesquisador principal deste trabalho é http://www.pitt.edu/~rsup/mgb/xiaoxiao.html  

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