As Distrofias Musculares vêm sendo estudadas no Brasil há mais de três décadas e há doze anos criou-se a ABDIM, Associação Brasileira de Distrofia Muscular, uma entidade que congrega famílias de crianças portadoras de distrofia acompanhadas por profissionais especializados. Muitas vezes as famílias após o diagnóstico passavam a fazer tratamento em outras instituições, ou nada faziam, ou procuravam tratamentos alternativos, muitas vezes caros, se afastando do contato com outros pais e das mais recentes tentativas de tratamento.
Em
janeiro de 2000 a Dra Ana Lúcia Langer tomou conhecimento da entidade americana
Parent Project, destinada a finaciar projetos que levassem ao melhor
conhecimento dos mecanismos de lesão celular da distrofia e os melhores
caminhos para cura da doença. Esta entidade existe em outros paises sempre com
o mesmo lema: Pesquisa – Tratamento – Cura.
Tentando
criar uma entidade brasileira nos mesmos moldes foi realizada em 5 de maio de
2000 a primeira reunião entre familiares de crianças acometidas. Todos os pais
apoiaram a idéia da criação desta entidade, muitos dos quais receosos dos
insucessos do passado. Nas primeiras reuniões os pais tomaram conhecimento, e
decidiram apoiar uma pesquisa que seria realizada em Ribeirão Preto com o apoio
da Associação dos Amigos dos Portadores de Distrofia Muscular de Ribeirão
Preto, a AADM, pesquisa coordenada por Dr. Sérgio Dani.
O
objetivo da pesquisa é desenvolver um tratamento da Distrofia Muscular através
da restauração da função do gene da distrofina. O modelo experimental é o
do cão distrófico, que apresenta distrofia muscular muito semelhante a forma
humana da distrofia de Duchenne. Os cães da raça labrador foram fornecidos
pelo Dr. Joe Karnegay, da Universidade de Missouri (USA). Nesta pesquisa serão
utilizadas “stem cells” ou células tronco capazes de se transformar em
qualquer célula, inclusive muscular. Estas células serão colhidas na médula
óssea dos cães e corrigidas em laborátório atráves de um vetor viral que
carregará o gene da distrofia. Corrigidas as células tronco, elas serão
injetadas por via intravenosa com o objetivo de colonizar os músculos, se
multiplicar, e se transformar em células musculares sadias.
Na
falta de infraestrutura para realizar a pesquisa o Grupo de Pais esta empenhado
na construção de um canil e em um Laboratório de Terapia Gênica em Ribeirão
Preto em um terreno doado à AADM pelo Governo do Estado de São Paulo.
Em apoio a esta pesquisa os pais tem realizado atividades como karaokê e bingo beneficente, lançamento de livro (ver na seção como posso ajudar) e solicitado doações a grandes empresas e particulares. Há muito ainda por se conseguir.
O Grupo de Pais faz reuniões mensais, aos sábados as 9:00hrs no Centro de Estudos do Genoma Humano na USP, São Paulo, Brasil. A próxima reunião será no dia: 03/04/2003.
Últimas notícias - o canil do centro de Terapia Gênica já está concluído; as obras de construção do laboratório propriamente dito já se iniciaram e estão na laje. Temos abaixo um flagrante da visita dos pais à Ribeirão Preto, tendo o canil ao fundo (imagem de janeiro de 2001) e imagens mais recentes das obras, dos animais e das instalações provisórias do laboratório
foto de janeiro de 2001
cão labrador já instalado no canil
foto do laboratório provisório
laboratório ainda no seu início
laboratório em construção (ainda sem o telhado, já colocado); foto mais recente
Situação em janeiro (5/1/2002): A construção está em sua fase final (acabamento); os cães que nasceram na Centro estão sendo estudados para ver se há alguns em condições de ser utilizado nas pesquisas experimentais; o grupo de pais está ainda necessitando de ajuda financeira para custear os experimentos e para remuneração do(s) pesquisador(es) e funcionários que irão realizar os estudos. É preciso colaborar!
Situação em março de 2002: A construção estará concluída em março de 2002 e a inauguração formal será realizada em abril de 2002. A ninhada que nasceu em dezembro de 2001 conta com quatro cães afetados, um portador e três sadios. Feito o estudo de histocompatibilidade há possibilidade de transplante de células da medula óssea de cães sadios para os afetados, que se iniciarão em breve.
Situação em maio de 2003: O Centro de Terapia Gênica está construído com necessidades de algumas novas instalações. As pesquisas com células tronco foram transferidas para São Paulo e estarão sendo realizadas na Universidade de São Paulo. O Centro de Terapia Gênica conta com novo pesquisador, o Professor Doutor Fernando Luis De Lucca que está finalizando um protocolo de pesquisas. As fotos mais recentes do Centro são estas:
